Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie Harvoni Porfiria skórna późna

14 czerwca 2023 zaktualizowane przez: Wake Forest University Health Sciences

Nowsze leki przeciwwirusowe o działaniu bezpośrednim jako jedyna terapia późnej porfirii skórnej u pacjentów z przewlekłym wirusowym zapaleniem wątroby typu C

W literaturze medycznej pojawiają się doniesienia o przypadkach, w których Harvoni łagodzi objawy u pacjentów z PCT. Jednak nigdy nie było to systematycznie testowane. Dlatego celem tego badania jest ocena, czy sam Harvoni jest skuteczną terapią aktywnego PCT u pacjentów z przewlekłym wirusowym zapaleniem wątroby typu C.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to badanie kliniczne, co oznacza, że ​​jego celem jest zbadanie interwencji lub leczenia. W tym badaniu wszyscy pacjenci z PCT otrzymają standardową dawkę leku Harvoni i będą monitorowani przez dwa lata. Obecnie istnieją dwie standardowe terapie PCT, upuszczanie krwi (usuwanie pewnych ilości krwi w określonych odstępach czasu) lub hydroksychlorochina w małej dawce (pigułka doustna). Te terapie są stosowane u pacjentów z PCT, niezależnie od tego, czy mają oni również HCV. Jednak w przypadku pacjentów z HCV nie wiemy, czy leczenie HCV w pierwszej kolejności rozwiąże również objawy PCT. Odbędzie się wstępna wizyta w celu ustalenia, czy uczestnicy kwalifikują się do udziału w badaniu. Jeśli okaże się, że uczestnik się kwalifikuje, zostanie poproszony o przybycie do ośrodka badawczego raz w miesiącu przez rok, a następnie raz na 3 miesiące przez dodatkowy rok. W ciągu całego badania odbędzie się około 17 wizyt. Podczas tych wizyt lekarze prowadzący badanie będą kontaktować się z uczestnikiem i zostaną pobrane próbki krwi i moczu. Uczestnicy nie zostaną obciążeni żadnymi testami laboratoryjnymi, które są przeprowadzane wyłącznie w ramach tego badania. Wszyscy uczestnicy tego badania otrzymają tabletki Harvoni bezpłatnie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

23

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California, San Francisco
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Texas
      • Galveston, Texas, Stany Zjednoczone, 77555
        • University of Texas Medical Branch

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia

  1. Chęć i zdolność do wyrażenia świadomej zgody
  2. ≥18 lat
  3. Objawy podmiotowe i przedmiotowe zgodne z PCT i dobrze udokumentowaną diagnostyką biochemiczną (wydalanie porfiryn całkowitych z moczem > 500 µg/g kreatyniny z obrazem HPLC typowym dla PCT z przewagą porfiryn 8- i 7-karboksylowych)
  4. Rozpoznanie kliniczne PCT ustalone przez PI badania
  5. Przewlekłe wirusowe zapalenie wątroby typu C: RNA HCV dodatnie i możliwe do oznaczenia ilościowego w surowicy wykryte w ciągu 90 dni od włączenia do badania oraz udokumentowane genotypy HCV 1,4, 5 lub 6, dla których Harvoni jest zatwierdzoną terapią.
  6. Kobiety w wieku rozrodczym muszą chcieć unikać zajścia w ciążę i stosować przyjętą i skuteczną metodę antykoncepcji podczas leczenia.

Kryteria wyłączenia

  1. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  2. Pacjenci, którzy już rozpoczęli leczenie PCT za pomocą flebotomii lub małej dawki hydroksychlorochiny lub chlorochiny lub byli w takim leczeniu w ciągu ostatnich 30 dni
  3. Pacjenci, którzy już rozpoczęli inny schemat leczenia PWZW C lub stosowali takie leczenie w ciągu ostatnich 30 dni
  4. Zakażenie wirusem HIV z wyjściową liczbą CD4 mniejszą niż 350/µl lub z dowodami jakiejkolwiek czynnej choroby definiującej AIDS
  5. Ciągłe aktywne nadużywanie alkoholu, zdefiniowane jako historia picia więcej niż 25 drinków alkoholu tygodniowo przez większość tygodni w ciągu ostatnich 4 miesięcy (Historia wcześniejszego, ale nie aktualnego nadużywania alkoholu NIE będzie podstawą do wykluczenia, ponieważ staramy się leczyć pacjentów z PCT i PZW typu typowego dla praktyki klinicznej)
  6. Wszelkie trwające aktywne zażywanie narkotyków dożylnych
  7. Pacjenci, którzy przyjmują amiodaron lub przyjmowali amiodaron w ciągu 60 dni przed włączeniem do badania
  8. Pacjenci, którzy przyjmują lub przyjmowali w ciągu ostatnich 28 dni ryfampicynę lub ziele dziurawca zwyczajnego (Hypericum perforatum), które są induktorami P-gp, co może znacznie zmniejszyć stężenie leku i działanie terapeutyczne leku Harvoni
  9. Niekontrolowana cukrzyca (Hgb A1c >9,5% w ciągu 60 dni przed włączeniem)
  10. Przewlekłe wirusowe zapalenie wątroby typu B
  11. Autoimmunologiczne uszkodzenie wątroby – autoimmunologiczne zapalenie wątroby, pierwotne zapalenie dróg żółciowych/stwardniające zapalenie dróg żółciowych lub zespół nakładania się
  12. Alkoholowe zapalenie wątroby
  13. Inne zaburzenia metaboliczne wątroby, np. Niedobór antytrypsyny alfa 1 z typem ZZ Pi, choroba Wilsona
  14. Wcześniejsze znane lub podejrzewane polekowe uszkodzenie wątroby w ciągu 6 miesięcy od włączenia
  15. Rozpoznany lub podejrzewany rak wątrobowokomórkowy
  16. Na liście przeszczepów wątroby lub aktualny MELD >12
  17. Historia przeszczepu wątroby
  18. Szacowany GFR (klirens kreatyniny) <30 ml/min (na Sofosbuvir usuwany przez nerki)
  19. AlAT lub AspAT w surowicy >10x w normie
  20. Stężenie bilirubiny w surowicy >2 mg/dl (z wyłączeniem pacjentów z rozpoznanym lub podejrzewanym zespołem Gilberta)
  21. Każdy inny stan współistniejący, który w opinii badacza wyklucza udział

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Harvoni
1 tabletka dziennie, doustnie, przyjmowana z posiłkiem lub bez posiłku. 8 tygodni dla pacjentów bez marskości wątroby, nieleczonych wcześniej HCV GT1 i HCV rNA < 6 mln IU/ml; 12 tygodni dla pacjentów bez marskości wątroby; 24 tygodnie dla pacjentów z wyrównaną marskością wątroby
Lek: Harvoni
Jedna kapsułka Harvoni/ ledipasvir, 90 mg + sofosbuvir, 400 mg, podawana codziennie przez 8, 12 lub 24 tygodnie
Inne nazwy:
  • ledipaswir, 90 mg + sofosbuwir, 400 mg

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których aktywny PCT ustąpił po 7 miesiącach od rozpoczęcia terapii
Ramy czasowe: 7 miesięcy
Ustąpienie aktywnego PCT, definiowane jako normalizacja stężenia porfiryn w osoczu (mniej niż 0,9 μg/dl) do 7 miesięcy po rozpoczęciu leczenia
7 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do rozwiązania aktywnego PCT
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Czas do ustąpienia aktywnego PCT, definiowany jako ustanie nowych pęcherzy lub pęcherzy i normalizacja stężenia porfiryn w osoczu
do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Liczba uczestników z całkowitą remisją biochemiczną PCT
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zdefiniowany jako spadek sumy porfiryn uro- i hepta-karboksylowych w moczu do poziomu poniżej 100 µg/g kreatyniny i prawidłowy obraz HPLC porfiryn w moczu zdefiniowany jako suma silnie karboksylowanych porfiryn (uro- i heptakarboksyporfiryn) będąca poniżej koproporfiryn i brak piku fluorescencji w osoczu przez skanowanie fluorescencyjne
12 miesięcy
Liczba uczestników, u których wyleczono PWZW C
Ramy czasowe: Do 15 miesięcy
Zdefiniowany jako brak wykrywalnego RNA HCV na koniec leczenia i utrzymujący się przez co najmniej 12 tygodni po zakończeniu leczenia.
Do 15 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Wake Forest University Health Sciences

Współpracownicy

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Gilead Sciences
National Institutes of Health (NIH)

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Herbert L Bonkovsky, MD, Wake Forest University Health Sciences
  • Dyrektor Studium: Sean Rudnick, MD, Wake Forest University Health Sciences

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 września 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

4 marca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

4 marca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 kwietnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 kwietnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 kwietnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 lipca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 czerwca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRB00043341
  • U54DK083909 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wirusowe zapalenie wątroby typu C

Badania kliniczne na Harvoni

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj