Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Harvoni Treatment Porphyria Cutanea Tarda

14 juni 2023 uppdaterad av: Wake Forest University Health Sciences

Nyare direktverkande antivirala medel som enda behandling av Porphyria Cutanea Tarda hos patienter med kronisk hepatit C

I den medicinska litteraturen finns fallrapporter om att Harvoni förbättrar symtomen hos patienter med PCT. Detta har dock aldrig testats systematiskt. Därför är syftet med denna studie att bedöma om Harvoni ensamt är en effektiv behandling av aktiv PCT hos patienter med kronisk hepatit C.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en klinisk prövning, vilket innebär att dess syfte är att studera en intervention eller behandling. I denna studie kommer alla patienter med PCT att ges en standarddos av Harvoni och övervakas i två år. För närvarande finns det två standardterapier för PCT, flebotomi (borttagning av vissa mängder blod vid specifika intervall) eller lågdos hydroxiklorokin (ett oralt piller). Dessa behandlingar används för patienter med PCT oavsett om de också har HCV eller inte. För patienter med HCV vet vi dock inte om behandling av HCV först kommer att lösa PCT-symtomen. Det kommer att göras ett första besök för att avgöra om deltagarna är berättigade att delta i studien. Om en deltagare visar sig vara berättigad kommer han/hon att bli ombedd att komma till studieplatsen en gång i månaden under ett år, och sedan en gång var tredje månad under ytterligare ett år. Det kommer att bli cirka 17 besök under hela studiens gång. Vid dessa besök kommer studieläkarna att checka in med deltagaren och några blod- och urinprover kommer att tas. Deltagarna kommer inte att debiteras för något av laboratorietester som görs enbart som en del av denna studie. Alla deltagare i denna studie kommer att få Harvoni-pillren utan kostnad för dem.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

23

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • University of California, San Francisco
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Texas
      • Galveston, Texas, Förenta staterna, 77555
        • University of Texas Medical Branch

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier

  1. Vill och kan ge informerat samtycke
  2. ≥18 år
  3. Symtom och tecken som överensstämmer med PCT och väldokumenterad biokemisk diagnos (total porfyrinutsöndring > 500 mcg/g Kreatinin med HPLC-mönster som är typiskt för PCT-övervikt av 8- och 7-karboxylporfyriner)
  4. Klinisk diagnos av PCT fastställd av en studie PI
  5. Kronisk hepatit C: HCV RNA-positiv och kvantifierbar i serum detekterad inom 90 dagar efter inskrivning, och dokumenterade HCV-genotyper 1, 4, 5 eller 6 för vilka Harvoni är en godkänd terapi.
  6. Kvinnor i fertil ålder måste vara villiga att undvika graviditet och använda en accepterad och effektiv preventivmetod under behandlingen.

Exklusions kriterier

  1. Kvinnor som är gravida eller som ammar
  2. Patienter som redan har påbörjat behandling av PCT med flebotomi eller lågdos hydroxiklorokin eller klorokin, eller som har varit i sådan behandling under de senaste 30 dagarna
  3. Patienter som redan har påbörjat en annan behandlingsregim för CHC, eller som har tagit sådan behandling under de senaste 30 dagarna
  4. HIV-infektion med CD4-tal vid baslinjen mindre än 350/µL eller med tecken på någon aktiv AIDS-definierande sjukdom
  5. Pågående aktivt alkoholmissbruk, definierat som en historia av att ha druckit mer än 25 drinkar alkohol per vecka under de flesta veckor under de föregående 4 månaderna (Historik om tidigare, men inte aktuellt alkoholmissbruk kommer INTE att vara skäl för uteslutning eftersom vi försöker behandla patienter med PCT och CHC av den typ som vanligtvis ses i klinisk praxis)
  6. Eventuell pågående aktiv intravenös läkemedelsanvändning
  7. Patienter som tar amiodaron eller som har tagit amiodaron inom 60 dagar före inskrivningen
  8. Patienter som tar, eller inom de senaste 28 dagarna har tagit, rifampicin eller johannesört (Hypericum perforatum), som båda är P-gp-inducerare, vilket avsevärt kan minska läkemedelsnivåerna och de terapeutiska effekterna av Harvoni
  9. Okontrollerad diabetes (Hgb A1c >9,5 % inom 60 dagar före inskrivning)
  10. Kronisk hepatit B
  11. Autoimmun leverskada - autoimmun hepatit, primär biliär kolangit/skleroserande kolangit eller överlappssyndrom
  12. Alkoholisk hepatit
  13. Andra metabola störningar i levern, t.ex. Alpha 1-antitrypsinbrist med ZZ Pi-typ, Wilsons sjukdom
  14. Tidigare känd eller misstänkt läkemedelsinducerad leverskada inom 6 månader efter inskrivningen
  15. Känt eller misstänkt hepatocellulärt karcinom
  16. På levertransplantationslista, eller aktuell MELD >12
  17. Historik om levertransplantation
  18. Uppskattad GFR (kreatininclearance) <30 ml/min (per Sofosbuvir som elimineras av njuren)
  19. Serum ALT eller AST >10x normalt
  20. Serumbilirubin >2 mg/dL (exklusive patienter med känt eller misstänkt Gilberts syndrom)
  21. Varje annat samsjukligt tillstånd, som enligt utredarens uppfattning utesluter deltagande

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Harvoni
1 tablett per dag, oralt, tas med eller utan mat. 8 veckor för patienter utan cirros, inte tidigare behandlade med HCV GT1 och HCV rNA < 6 miljoner IE/ml; 12 veckor för patienter utan cirros; 24 veckor för patienter med kompenserad cirros
Läkemedel: Harvoni
En kapsel Harvoni/ledipasvir, 90 mg + sofosbuvir, 400 mg administrerad dagligen i 8, 12 eller 24 veckor
Andra namn:
  • ledipasvir, 90 mg + sofosbuvir, 400 mg

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med upplösning av aktiv PCT med 7 månader efter start av terapi
Tidsram: 7 månader
Upplösning av aktiv PCT, definierad som normalisering av plasmaporfyriner (mindre än 0,9 mcg/dL) 7 månader efter behandlingsstart
7 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tid till upplösning av aktiv PCT
Tidsram: genom avslutad studie, i genomsnitt 1 år
Tid till upplösning av aktiv PCT, definierad som upphörande av eventuella nya blåsor eller bullae och normalisering av plasmaporfyriner
genom avslutad studie, i genomsnitt 1 år
Antal deltagare med fullständig biokemisk remission av PCT
Tidsram: 12 månader
Definierat som en minskning av summan av urinära uro- och hepta-karboxylporfyriner till mindre än 100 mcg/g kreatinin och ett normalt urinporfyrin HPLC-mönster definierat som att summan av högkarboxylerade porfyriner (uro- och heptakarboxyl-porfyriner) är mindre än den för coproporfyriner, och frånvaron av en plasmafluorescenstopp genom fluorescensskanning
12 månader
Antal deltagare med botemedel mot CHC
Tidsram: Upp till 15 månader
Definieras som inget detekterbart HCV-RNA vid slutet av behandlingen och kvarstår i minst 12 veckor efter avslutad behandling.
Upp till 15 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Wake Forest University Health Sciences

Samarbetspartners

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Gilead Sciences
National Institutes of Health (NIH)

Utredare

  • Studiestol: Herbert L Bonkovsky, MD, Wake Forest University Health Sciences
  • Studierektor: Sean Rudnick, MD, Wake Forest University Health Sciences

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

6 september 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

4 mars 2022

Avslutad studie (Faktisk)

4 mars 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 april 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 april 2017

Första postat (Faktisk)

18 april 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 juli 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 juni 2023

Senast verifierad

1 maj 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IRB00043341
  • U54DK083909 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Hepatit C

Kliniska prövningar på Harvoni

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Austria

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera