Harvoni-behandling Porphyria Cutanea Tarda

Inklusjonskriterier

1. Villig og i stand til å gi informert samtykke
2. ≥18 år
3. Symptomer og tegn i samsvar med PCT og veldokumentert biokjemisk diagnose (total porfyrinutskillelse > 500 mcg/g kreatinin med HPLC-mønster typisk for PCT-overvekt av 8- og 7-karboksylporfyriner)
4. Klinisk diagnose av PCT etablert av en studie PI
5. Kronisk hepatitt C: HCV RNA-positiv og kvantifiserbar i serum oppdaget innen 90 dager etter registrering, og dokumenterte HCV-genotyper 1,4, 5 eller 6 som Harvoni er en godkjent terapi for.
6. Kvinner i fertil alder må være villige til å unngå graviditet og bruke en akseptert og effektiv prevensjonsmetode under behandlingen.

Eksklusjonskriterier

1. Kvinner som er gravide eller som ammer
2. Pasienter som allerede har startet behandling av PCT med flebotomi eller lavdose hydroksyklorokin eller klorokin, eller som har vært i slik behandling de siste 30 dagene
3. Pasienter som allerede har startet et annet behandlingsregime for CHC, eller som har tatt slik behandling i løpet av de siste 30 dagene
4. HIV-infeksjon med CD4-tall ved baseline mindre enn 350/µL eller med tegn på aktive AIDS-definerende sykdommer
5. Pågående aktivt alkoholmisbruk, definert som en historie med å ha drukket mer enn 25 drinker alkohol per uke i løpet av de fleste ukene de siste 4 månedene (Historien om tidligere, men ikke nåværende alkoholmisbruk vil IKKE være grunnlag for ekskludering fordi vi søker å behandle personer med PCT og CHC av typen som vanligvis sees i klinisk praksis)
6. Enhver pågående aktiv IV-medisinbruk
7. Pasienter som tar amiodaron eller som har tatt amiodaron innen 60 dager før påmelding
8. Pasienter som tar, eller i løpet av de siste 28 dagene har tatt, rifampicin eller johannesurt (Hypericum perforatum), som begge er P-gp-induktorer, som kan redusere medikamentnivåene og den terapeutiske effekten av Harvoni betydelig.
9. Ukontrollert diabetes (Hgb A1c >9,5 % innen 60 dager før påmelding)
10. Kronisk hepatitt B
11. Autoimmun leverskade - autoimmun hepatitt, primær biliær kolangitt/skleroserende kolangitt eller overlappingssyndrom
12. Alkoholisk hepatitt
13. Andre metabolske forstyrrelser i leveren, f.eks. Alpha 1 antitrypsin mangel med ZZ Pi type, Wilsons sykdom
14. Tidligere kjent eller mistenkt legemiddelindusert leverskade innen 6 måneder etter registrering
15. Kjent eller mistenkt hepatocellulært karsinom
16. På levertransplantasjonsliste, eller gjeldende MELD >12
17. Historie om levertransplantasjon
18. Estimert GFR (kreatininclearance) <30 ml/min (per Sofosbuvir som fjernes av nyrene)
19. Serum ALT eller AST >10x normal
20. Serumbilirubin >2 mg/dL (unntatt pasienter med kjent eller mistenkt Gilberts syndrom)
21. Enhver annen komorbid tilstand, som etter etterforskerens mening utelukker deltakelse