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Traitement Harvoni Porphyrie cutanée tardive

14 juin 2023 mis à jour par: Wake Forest University Health Sciences

Nouveaux agents antiviraux à action directe comme traitement unique de la porphyrie cutanée tardive chez les sujets atteints d'hépatite C chronique

Dans la littérature médicale, des rapports de cas indiquent que Harvoni améliore les symptômes chez les patients atteints de PCT. Cependant, cela n'a jamais été systématiquement testé. Par conséquent, le but de cette étude est d'évaluer si Harvoni seul est un traitement efficace de la PCT active chez les patients atteints d'hépatite C chronique.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'un essai clinique, ce qui signifie que son but est d'étudier une intervention ou un traitement. Dans cette étude, tous les patients atteints de PCT recevront une dose standard de Harvoni et seront suivis pendant deux ans. Il existe actuellement deux thérapies standard pour la PCT, les phlébotomies (prélèvement de certaines quantités de sang à des intervalles spécifiques) ou l'hydroxychloroquine à faible dose (une pilule orale). Ces traitements sont utilisés pour les patients atteints de PCT, qu'ils aient ou non également le VHC. Cependant, pour les patients atteints du VHC, nous ne savons pas si le traitement du VHC en premier résoudra également les symptômes de la PCT. Il y aura une visite initiale pour déterminer si les participants sont éligibles pour participer à l'étude. Si un participant est jugé éligible, il lui sera demandé de se rendre sur le site de l'étude une fois par mois pendant un an, puis une fois tous les 3 mois pendant une année supplémentaire. Il y aura environ 17 visites au cours de l'ensemble de l'étude. Lors de ces visites, les médecins de l'étude vérifieront avec le participant et des échantillons de sang et d'urine seront prélevés. Les participants ne seront pas facturés pour les tests de laboratoire effectués dans le cadre de cette étude seule. Tous les participants à cette étude recevront les pilules Harvoni sans frais pour eux.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

23

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • University of California, San Francisco
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Texas
      • Galveston, Texas, États-Unis, 77555
        • University of Texas Medical Branch

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration

  1. Volonté et capable de donner un consentement éclairé
  2. ≥18 ans
  3. Symptômes et signes compatibles avec la PCT et diagnostic biochimique bien documenté (excrétion urinaire totale de porphyrines > 500 mcg/g Créatinine avec schéma HPLC typique de la prédominance PCT des porphyrines 8- et 7-carboxyle)
  4. Diagnostic clinique de PCT établi par une étude PI
  5. Hépatite C chronique : ARN du VHC positif et quantifiable dans le sérum détecté dans les 90 jours suivant l'inscription, et génotypes 1, 4, 5 ou 6 documentés du VHC pour lesquels Harvoni est un traitement approuvé.
  6. Les femmes en âge de procréer doivent être disposées à éviter une grossesse et à utiliser une méthode contraceptive acceptée et efficace pendant le traitement.

Critère d'exclusion

  1. Femmes enceintes ou qui allaitent
  2. Patients ayant déjà commencé un traitement de la PCT par phlébotomie ou hydroxychloroquine ou chloroquine à faible dose, ou ayant suivi un tel traitement au cours des 30 derniers jours
  3. Patients qui ont déjà commencé un autre schéma thérapeutique pour le CHC, ou qui ont pris un tel traitement au cours des 30 derniers jours
  4. Infection par le VIH avec un nombre de CD4 au départ inférieur à 350/µL ou avec preuve de toute maladie active définissant le SIDA
  5. Abus actif d'alcool en cours, défini comme des antécédents de consommation de plus de 25 verres d'alcool par semaine pendant la plupart des semaines au cours des 4 mois précédents (les antécédents d'abus d'alcool antérieurs, mais pas actuels, ne seront PAS un motif d'exclusion car nous cherchons à traiter les sujets avec PCT et CHC du type généralement observé dans la pratique clinique)
  6. Toute utilisation continue de drogues intraveineuses actives
  7. Patients prenant de l'amiodarone ou ayant pris de l'amiodarone dans les 60 jours précédant l'inscription
  8. Patients qui prennent, ou ont pris au cours des 28 jours précédents, de la rifampicine ou du millepertuis (Hypericum perforatum), qui sont tous deux des inducteurs de la P-gp, ce qui peut réduire considérablement les taux de médicament et les effets thérapeutiques d'Harvoni
  9. Diabète non contrôlé (Hgb A1c> 9,5% dans les 60 jours précédant l'inscription)
  10. Hépatite B chronique
  11. Lésion hépatique auto-immune - hépatite auto-immune, cholangite biliaire primitive/cholangite sclérosante ou syndrome de chevauchement
  12. Hépatite alcoolique
  13. Autres troubles métaboliques du foie, par ex. Déficit en alpha 1 antitrypsine de type ZZ Pi, maladie de Wilson
  14. Lésions hépatiques antérieures connues ou suspectées d'origine médicamenteuse dans les 6 mois suivant l'inscription
  15. Carcinome hépatocellulaire connu ou suspecté
  16. Sur la liste des greffes de foie, ou MELD actuel> 12
  17. Antécédents de greffe de foie
  18. GFR estimé (clairance de la créatinine) < 30 mL/min (par sofosbuvir éliminé par le rein)
  19. ALT ou AST sérique > 10x la normale
  20. Bilirubine sérique> 2 mg / dL (à l'exclusion des patients atteints du syndrome de Gilbert connu ou suspecté)
  21. Toute autre condition comorbide qui, de l'avis de l'investigateur, empêche la participation

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Harvoni
1 comprimé par jour, par voie orale, pris avec ou sans nourriture. 8 semaines pour les patients sans cirrhose, non précédemment traités par VHC GT1 et VHC ARNr < 6 millions d'UI/mL ; 12 semaines pour les patients sans cirrhose ; 24 semaines pour les patients avec cirrhose compensée
Médicament: Harvoni
Une gélule de Harvoni/lédipasvir, 90 mg + sofosbuvir, 400 mg administrés quotidiennement pendant 8, 12 ou 24 semaines
Autres noms:
  • lédipasvir, 90 mg + sofosbuvir, 400 mg

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec résolution de la PCT active 7 mois après le début du traitement
Délai: 7 mois
Résolution de la PCT active, définie comme la normalisation des porphyrines plasmatiques (moins de 0,9 mcg/dL) 7 mois après le début du traitement
7 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Délai de résolution du PCT actif
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 1 an
Délai de résolution de la PCT active, défini comme l'arrêt de toute nouvelle cloque ou bulle et la normalisation des porphyrines plasmatiques
jusqu'à la fin des études, en moyenne 1 an
Nombre de participants avec rémission biochimique complète de PCT
Délai: 12 mois
Défini comme une diminution de la somme des porphyrines uro- et hepta-carboxyliques urinaires à moins de 100 mcg/g de créatinine et un profil HPLC de porphyrine urinaire normal défini comme le total des porphyrines hautement carboxylées (uro- et heptacarboxyl-porphyrines) étant inférieur à celle des coproporphyrines, et l'absence de pic de fluorescence plasmatique par balayage de fluorescence
12 mois
Nombre de participants avec guérison de CHC
Délai: Jusqu'à 15 mois
Défini comme aucun ARN du VHC détectable à la fin du traitement et persistant pendant au moins 12 semaines après la fin du traitement.
Jusqu'à 15 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Wake Forest University Health Sciences

Collaborateurs

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Gilead Sciences
National Institutes of Health (NIH)

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Herbert L Bonkovsky, MD, Wake Forest University Health Sciences
  • Directeur d'études: Sean Rudnick, MD, Wake Forest University Health Sciences

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 septembre 2017

Achèvement primaire (Réel)

4 mars 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

4 mars 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 avril 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 avril 2017

Première publication (Réel)

18 avril 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 juillet 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 juin 2023

Dernière vérification

1 mai 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IRB00043341
  • U54DK083909 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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