Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Harvoni Léčba Porphyria Cutanea Tarda

14. června 2023 aktualizováno: Wake Forest University Health Sciences

Novější přímo působící antivirotika jako jediná léčba Porphyria Cutanea Tarda u pacientů s chronickou hepatitidou C

V lékařské literatuře jsou kazuistiky, že Harvoni zlepšuje symptomy u pacientů s PCT. Toto však nebylo nikdy systematicky testováno. Účelem této studie je proto posoudit, zda je samotný Harvoni účinnou terapií aktivní PCT u pacientů s chronickou hepatitidou C.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je klinická studie, což znamená, že jejím účelem je studovat intervenci nebo léčbu. V této studii bude všem pacientům s PCT podávána standardní dávka Harvoni a budou sledováni po dobu dvou let. V současné době existují dvě standardní terapie PCT, flebotomie (odstranění určitého množství krve ve specifických intervalech) nebo nízká dávka hydroxychlorochinu (perorální pilulka). Tyto léčby se používají u pacientů s PCT bez ohledu na to, zda mají nebo nemají také HCV. U pacientů s HCV však nevíme, zda první léčba HCV také vyřeší příznaky PCT. Proběhne úvodní návštěva, aby se zjistilo, zda jsou účastníci způsobilí k účasti ve studii. Pokud se ukáže, že účastník je způsobilý, bude požádán, aby přišel na místo studie jednou za měsíc v průběhu jednoho roku a poté jednou za 3 měsíce po dobu dalšího roku. V průběhu celé studie proběhne přibližně 17 návštěv. Při těchto návštěvách se studijní lékaři přihlásí s účastníkem a budou mu odebrány vzorky krve a moči. Účastníkům nebudou účtovány žádné laboratorní testy, které se provádějí pouze v rámci této studie. Všichni účastníci této studie obdrží pilulky Harvoni zdarma.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

23

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California, San Francisco
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Texas
      • Galveston, Texas, Spojené státy, 77555
        • University of Texas Medical Branch

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení

  1. Ochotný a schopný dát informovaný souhlas
  2. ≥18 let
  3. Symptomy a známky odpovídající PCT a dobře zdokumentované biochemické diagnóze (celkové vylučování porfyrinů močí > 500 mcg/g kreatininu s HPLC vzorem typickým pro PCT-převahu 8- a 7-karboxylových porfyrinů)
  4. Klinická diagnóza PCT stanovená studií PI
  5. Chronická hepatitida C: HCV RNA pozitivní a kvantifikovatelná v séru detekovaná do 90 dnů od zařazení a dokumentované HCV genotypy 1, 4, 5 nebo 6, pro které je Harvoni schválenou terapií.
  6. Ženy ve fertilním věku musí být ochotny vyhnout se těhotenství a během léčby používat uznávanou a účinnou metodu antikoncepce.

Kritéria vyloučení

  1. Ženy, které jsou těhotné nebo kojící
  2. Pacienti, kteří již zahájili léčbu PCT flebotomií nebo nízkou dávkou hydroxychlorochinu nebo chlorochinu, nebo kteří takovou léčbu absolvovali v posledních 30 dnech
  3. Pacienti, kteří již zahájili jiný léčebný režim pro CHC nebo kteří takovou léčbu užívali v posledních 30 dnech
  4. Infekce HIV s počátečním počtem CD4 nižším než 350/µl nebo s průkazem jakýchkoli aktivních onemocnění definujících AIDS
  5. Pokračující aktivní zneužívání alkoholu, definované jako anamnéza pití více než 25 alkoholických nápojů týdně během většiny týdnů v předchozích 4 měsících (historie předchozího, ale ne současného zneužívání alkoholu NEBUDE důvodem k vyloučení, protože se snažíme léčit subjekty PCT a CHC typu běžně se vyskytujícího v klinické praxi)
  6. Jakékoli pokračující aktivní IV užívání drog
  7. Pacienti, kteří užívají amiodaron nebo kteří užívali amiodaron během 60 dnů před zařazením
  8. Pacienti, kteří užívají nebo v předchozích 28 dnech užívali rifampicin nebo třezalku tečkovanou (Hypericum perforatum), což jsou oba induktory P-gp, které mohou významně snížit hladiny léčiva a terapeutické účinky Harvoni
  9. Nekontrolovaný diabetes (Hgb A1c > 9,5 % během 60 dnů před zařazením)
  10. Chronická hepatitida B
  11. Autoimunitní poškození jater – autoimunitní hepatitida, primární biliární cholangitida/sklerotizující cholangitida nebo syndrom překrytí
  12. Alkoholická hepatitida
  13. Jiné metabolické poruchy jater, např. Deficit alfa 1 antitrypsinu s typem ZZ Pi, Wilsonova choroba
  14. Dříve známé nebo suspektní poškození jater vyvolané léky do 6 měsíců od zařazení
  15. Známý nebo suspektní hepatocelulární karcinom
  16. Na seznamu transplantovaných jater nebo aktuální MELD >12
  17. Historie transplantace jater
  18. Odhadovaná GFR (clearance kreatininu) <30 ml/min (na Sofosbuvir vylučovaný ledvinami)
  19. ALT nebo AST v séru >10x normální
  20. Sérový bilirubin > 2 mg/dl (s výjimkou pacientů se známým nebo suspektním Gilbertovým syndromem)
  21. Jakýkoli jiný přidružený stav, který dle názoru vyšetřovatele účast vylučuje

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Harvoni
1 tableta denně, perorálně, užívaná s jídlem nebo bez jídla. 8 týdnů u pacientů bez cirhózy, dříve neléčených HCV GT1 a HCV rNA < 6 milionů IU/ml; 12 týdnů u pacientů bez cirhózy; 24 týdnů u pacientů s kompenzovanou cirhózou
Lék: Harvoni
Jedna tobolka Harvoni/ledipasvir, 90 mg + sofosbuvir, 400 mg podávaná denně po dobu 8, 12 nebo 24 týdnů
Ostatní jména:
  • ledipasvir, 90 mg + sofosbuvir, 400 mg

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s vyřešením aktivního PCT do 7 měsíců po zahájení terapie
Časové okno: 7 měsíců
Ústup aktivní PCT, definovaný jako normalizace plazmatických porfyrinů (méně než 0,9 mcg/dl) do 7 měsíců po zahájení terapie
7 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do vyřešení aktivního PCT
Časové okno: ukončením studia v průměru 1 rok
Doba do vymizení aktivní PCT, definovaná jako zastavení jakýchkoli nových puchýřů nebo bul a normalizace plazmatických porfyrinů
ukončením studia v průměru 1 rok
Počet účastníků s úplnou biochemickou remisí PCT
Časové okno: 12 měsíců
Definováno jako snížení součtu močových uro- a hepta-karboxylových porfyrinů na méně než 100 mcg/g kreatininu a normální vzorec HPLC porfyrinů v moči definovaný jako celkový počet vysoce karboxylovaných porfyrinů (uro- a heptakarboxyl-porfyrinů) nižší než koproporfyriny a nepřítomnost píku fluorescence v plazmě při fluorescenčním skenování
12 měsíců
Počet účastníků s léčbou CHC
Časové okno: Až 15 měsíců
Definováno jako nedetekovatelná HCV RNA na konci léčby a přetrvávající po dobu nejméně 12 týdnů po ukončení léčby.
Až 15 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Wake Forest University Health Sciences

Spolupracovníci

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Gilead Sciences
National Institutes of Health (NIH)

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Herbert L Bonkovsky, MD, Wake Forest University Health Sciences
  • Ředitel studie: Sean Rudnick, MD, Wake Forest University Health Sciences

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. září 2017

Primární dokončení (Aktuální)

4. března 2022

Dokončení studie (Aktuální)

4. března 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. dubna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. dubna 2017

První zveřejněno (Aktuální)

18. dubna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. června 2023

Naposledy ověřeno

1. května 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IRB00043341
  • U54DK083909 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hepatitida C

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burundi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit