Terapia di immunoassorbimento del peptide GAM nella nefropatia membranosa autoimmune (PRISM)
Studio di fase II che indaga la sicurezza e la fattibilità dell'immunoassorbimento del peptide GAM nella nefropatia membranosa autoimmune positiva per anti-PLA2R
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La nefropatia membranosa (MN) è tra le cause più comuni di sindrome nefrosica negli adulti in tutto il mondo. La maggior parte dei pazienti rimarrà stabile con remissione completa o remissione parziale, ma circa il 20% progredirà lentamente verso la malattia renale allo stadio terminale, rendendo necessaria la terapia renale sostitutiva (RRT).
L'attuale terapia standard per la nefropatia membranosa primaria (o autoimmune) è un regime di rotazione di steroidi ad alte dosi e l'immunosoppressione è stata descritta per la prima volta a metà degli anni novanta e da allora è stata il cardine del trattamento, ma comporta un elevato carico di effetti collaterali.
La nefropatia membranosa idiopatica è ora considerata una malattia autoimmune caratterizzata dalla presenza di autoanticorpi IgG contro il recettore della fosfolipasi A2 di tipo M (anti-PLA2R). L'immunoassorbimento è un metodo per rimuovere specifiche immunoglobuline circolanti e ha dimostrato di rimuovere oltre l'80% delle IgG circolanti con una singola sessione di immunoassorbimento di 2,5 volumi plasmatici, con albumina e antitrombina III quasi inalterate. Con più sessioni questo può salire a oltre il 98%.
La terapia di immunoassorbimento è in uso da diversi anni e questo studio utilizzerà la terapia di immunoassorbimento Peptide GAM sviluppata da Fresenius Healthcare. Questo utilizza due sistemi, Art Universal e ADAsorb. L'Art Universal è diventato disponibile in commercio nel 2005 e l'ADAsorb nel 2002.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Greater Manchester
-
Manchester, Greater Manchester, Regno Unito, M13 9WL
- Central Manchester University Hospital Foundation Trust
-
-
Lancashire
-
Preston, Lancashire, Regno Unito, PR2 9HT
- Royal Preston Hospital
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Salford, Lancashire, Regno Unito, M6 8HD
- Salford Royal Infirmary
-
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- La biopsia ha confermato la nefropatia membranosa primaria negli ultimi 3 anni
- Malattia attiva nonostante 6 mesi di terapia di supporto inclusi ACEi o ARB (malattia attiva definita come uPCR > 300 mg/mmol o proteine urinarie delle 24 ore > 3,5 g/1,73 m2)
- Gravità della malattia che, secondo il medico, giustifica il trattamento prima del completamento dei 6 mesi di terapia di supporto
- Titolo anti-PLA2R > 170 u/ml
- Aggiornate le vaccinazioni contro Haemophilus e Pneumococcic
- Al di sopra dei 18 anni
- In grado di fornire il consenso informato
Criteri di esclusione:
- Evidenza delle cause della nefropatia membranosa secondaria
- eGFR < 20 ml/min
- Trattamento con steroidi o immunosoppressione (incluso ma non limitato a ciclofosfamide, MMF o azatioprina) e farmaci biologici (incluso ma limitato a rituximab o belimumab) entro 6 mesi dallo screening
- Scambio di plasma terapeutico entro 28 giorni dallo screening
- Pregresso trapianto renale
- Co-morbidità, che secondo i medici precluderebbe al paziente il trattamento con immunoassorbimento.
- Incinta al momento dello screening
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Terapia di immunoassorbimento
Terapia di immunoassorbimento del peptide GAM
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Fresenio Globaffin
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Titoli sierici anti-PLA2R
Lasso di tempo: 14 giorni
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Riduzione dei titoli sierici anti-PLA2R al range normale
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14 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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L'incidenza di eventi avversi correlati al trattamento come definito da CTCAE v4.0
Lasso di tempo: Giorno 14, 28, 56, 84, 168 e 365
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Per valutare la sicurezza e la tollerabilità della terapia di immunoadsorbimento
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Giorno 14, 28, 56, 84, 168 e 365
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Per determinare l'effetto sull'attività della malattia (efficacia)
Lasso di tempo: Giorno 14, 28, 56, 84, 168 e 365
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Valutazione della riduzione del livello di proteinuria e variazione dell'eGFR rispetto al basale
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Giorno 14, 28, 56, 84, 168 e 365
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Titoli sierici anti-PLA2R
Lasso di tempo: Giorno 14, 28, 56, 84, 168 e 365
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Modellazione cinetica dei livelli sierici di anti-PLA2R
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Giorno 14, 28, 56, 84, 168 e 365
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Determinare l'effetto sulle misure della qualità della vita (EQ5D)
Lasso di tempo: Giorno 14, 28, 56, 84, 168 e 365
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Determinare l'effetto sulle misure della qualità della vita (EQ5D)
|
Giorno 14, 28, 56, 84, 168 e 365
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Efficacia dei costi
Lasso di tempo: Giorno 14, 28, 56, 84, 168 e 365
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Rapporto costo-efficacia del trattamento (rapporto costo-efficacia incrementale)
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Giorno 14, 28, 56, 84, 168 e 365
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Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Sandip Mitra, Central Manchester University Hospital Foundation Trust
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- R04240
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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