Registro per la discinesia ciliare primaria
Registro per la discinesia ciliare primaria: Raccolta sistematica di dati su incidenza, presentazione clinica, trattamento e decorso della malattia
La discinesia ciliare primaria (PCD) è una malattia rara, il che significa che ogni singolo centro di PCD ha esperienza con un numero limitato di pazienti. PCD Registry è la raccolta di dati sulla PCD da molti centri e paesi che trattano bambini con PCD. La raccolta di dati sulla CPS aumenta le conoscenze sulla CPS, descrive meglio il decorso della malattia e aiuta a comprendere meglio la progressione della malattia e può essere utilizzata per sviluppare nuovi trattamenti.
Nel registro PCD dell'Alberta, informazioni importanti sulla PCD come il momento della diagnosi, i sintomi e i test che hanno portato alla diagnosi, lo stato di salute alla diagnosi, la progressione della funzione polmonare, l'insorgenza di infezioni gravi, i dati sui test e sui trattamenti saranno essere raccolti dalle cartelle cliniche dei pazienti.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Al fine di caratterizzare meglio il decorso clinico e migliorare la diagnosi e il trattamento della PCD, i ricercatori propongono di istituire un registro provinciale della PCD in Alberta. Questo registro sarà collegato in modo sicuro al Registro internazionale attualmente esistente per la PCD e consentirà a più ricercatori di utilizzare le informazioni per fare ricerca sulla PCD.
Gli investigatori raccoglieranno dati demografici: età attuale, sesso, età, risultati diagnostici e sintomi alla diagnosi; inoltre, i dati clinici sulla PCD registrati durante le visite e gli incontri clinici passati e futuri (ad es. funzione polmonare, peso, altezza, infezioni, trattamenti e complicanze).
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G2C6
- University of Alberta
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-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi clinica di PCD
- Risultati anormali in almeno due dei seguenti test:
Reperto microscopico video ad alta frequenza, reperto di microscopia elettronica a trasmissione, reperto di immunofluorescenza, bassa concentrazione/produzione nasale di NO, dimostrazione di mutazioni bialleliche che causano malattie mediante genotipizzazione.
Criteri di esclusione:
• Mancato o non disposto a fornire il consenso informato scritto.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Età della diagnosi
Lasso di tempo: 2017-2030
|
Anni
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2017-2030
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Funzione polmonare
Lasso di tempo: 2017-2030
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% prevista per età
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2017-2030
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Israel Amirav, MD, University of Alberta
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie delle vie respiratorie
- Manifestazioni neurologiche
- Anomalie congenite
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie otorinolaringoiatriche
- Disturbi del movimento
- Anomalie multiple
- Ciliopatie
- Discinesia
- Disturbi della motilità ciliare
Altri numeri di identificazione dello studio
- pro00074669
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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