Tendenze nella prevalenza e nelle comorbilità dei bambini con paralisi cerebrale in Norvegia

La paralisi cerebrale (CP) è la causa più comune di disabilità motorie permanenti nei bambini e uno dei gruppi di pazienti che ricevono la maggior parte delle risorse sanitarie nei paesi ad alto reddito. La CP è il risultato di una lesione non progressiva nel cervello immaturo che si verifica prima, durante o dopo la nascita (periodo neonatale). La lesione può essere causata da un'anomalia cerebrale congenita, infezione, trauma o altre complicazioni. I fattori di rischio noti includono parto prematuro, crescita fetale limitata e mancanza di ossigeno durante il parto (asfissia alla nascita). La ricerca mostra che il panorama delle cause è cambiato nel tempo.

Le caratteristiche cliniche della CP variano considerevolmente, qualcosa che ci si aspetterebbe dalla variazione delle potenziali cause. La CP è classificata in sottotipi in base ai sintomi dominanti e alla parte del corpo interessata. Un'ulteriore classificazione è spesso basata sulla gravità della compromissione motoria del bambino. Inoltre, i bambini con PC hanno spesso comorbilità aggiuntive come epilessia, disturbi della vista e/o dell'udito, ridotta capacità di parlare/comunicare, disturbi cognitivi e problemi nutrizionali. Anche in queste aree la situazione non è rimasta statica nel tempo.

Negli ultimi 20 anni, sia l'assistenza ostetrica che quella neonatale hanno subito cambiamenti significativi in ​​Norvegia e in altri paesi. Negli anni '90 è stato istituito il trattamento con surfattante dei bambini prematuri e nei primi anni 2000 è stata introdotta l'ipotermia terapeutica come nuovo trattamento per i bambini nati a termine con encefalopatia ipossico ischemica (HIE). Ci sono stati anche miglioramenti nel monitoraggio fetale durante il travaglio dal 2004 circa con un aumento nell'uso del monitoraggio elettronico continuo del cuore fetale utilizzando il metodo cardiotocografico (CTG) o l'analisi ST (STAN) per valutare il benessere del bambino, come nonché test del pH del cuoio capelluto fetale per determinare se il bambino sta ricevendo un adeguato apporto di ossigeno. In questo progetto, i ricercatori intendono studiare se l'introduzione di questi nuovi trattamenti è stata associata a una diminuzione della prevalenza di CP e ai cambiamenti nel quadro clinico (ad esempio disabilità motorie e comorbidità meno gravi) per i bambini nati dal 1996 al 2010.

Per studiare queste domande, i ricercatori trarranno vantaggio dai dati di tre registri sanitari nazionali: il registro delle nascite mediche della Norvegia (MBRN), il registro dei pazienti norvegesi (NPR) e il registro delle paralisi cerebrali della Norvegia (CPRN). Mentre l'MBRN ha registrato tutte le nascite dal 1967, l'NPR ha registrato tutti i pazienti trattati in un servizio sanitario speciale dal 1997 e con i loro numeri di identificazione nazionale dal 2008. Tutti i bambini con PC vengono diagnosticati e il loro trattamento valutato presso i centri di abilitazione pediatrica, riportando al NPR. Il CPRN è un registro nazionale di qualità medica, di proprietà dell'Autorità sanitaria regionale della Norvegia sudorientale, e si trova presso il Vestfold Hospital Trust. La partecipazione al CPRN si basa sul consenso informato dei genitori. Questo registro ha sistematicamente registrato i bambini con PC nati dal 1996 e ha ricevuto punteggi elevati dall'Unità consultiva norvegese per i registri di qualità medica (SKDE). Inoltre, i ricercatori hanno recentemente documentato la completezza e la correttezza delle diagnosi di CP sia nel CPRN che nel NPR. Pertanto, l'uso dei dati di questi tre registri sanitari di alta qualità offre un'opportunità unica per studiare a livello di popolazione se le nuove opzioni di trattamento ostetrico e neonatale sono state seguite da riduzioni misurabili nella prevalenza di CP.

Lo scopo del Registro delle paralisi cerebrali della Norvegia è aumentare la conoscenza delle cause e del trattamento di bambini e giovani con PC attraverso la sorveglianza e analisi sistematiche, tra cui:

• Descrivere la prevalenza della PC in Norvegia, compresi i sottotipi, la gravità e le comorbidità
• Migliorare la qualità dell'assistenza alla gravidanza e della medicina neonatale
• Garantire parità di trattamento e follow-up di bambini/giovani con PC in Norvegia, indipendentemente dal luogo di residenza.
• Aumentare la conoscenza della CP

Questo studio soddisfa tutti questi obiettivi e ha anche il potenziale per fare un ulteriore passo avanti e avere un impatto sui bambini a rischio di PC. Acquisendo una migliore conoscenza dei bambini con CP in Norvegia durante questo periodo di studio, i ricercatori possono esplorare le variazioni nelle cause e nei trattamenti per i neonati ad aumentato rischio di CP e bambini con CP, per regione sanitaria e/o per azienda sanitaria.

Il disegno generale di questo progetto è uno studio di popolazione basato su registri, composto da tre sottostudi.

Studio 1: Completezza e correttezza del CPRN e del NPR C'è stata una variazione nella prevalenza riportata di CP in Norvegia da diverse fonti di dati utilizzate per identificare i bambini con CP. Lo scopo di questo studio era quindi quello di combinare le fonti di dati e convalidare la popolazione CP in Norvegia per i bambini nati nel periodo 1996-2007, ottenendo così una stima accurata del tasso di prevalenza di CP in Norvegia. Questo studio è stato pubblicato a marzo 2017. A gennaio 2017 è stato completato un secondo studio di convalida delle diagnosi di CP per i bambini nati nel 2007-2010 e registrati nel CPRN e/o NPR.

Studio 2: Tendenze di prevalenza, cause, diagnostica e caratteristiche cliniche dei bambini con paralisi cerebrale nati in Norvegia dal 1999 al 2010.

Lo scopo di questo studio sarà esaminare se c'è stata una diminuzione della prevalenza di CP e cambiamenti nel quadro clinico (ad esempio disabilità motorie e comorbidità meno gravi) a seguito di nuovi metodi standardizzati di assistenza ostetrica, come il monitoraggio fetale durante il travaglio, così come la terapia intensiva dei neonati malati introdotta in Norvegia negli ultimi 20 anni.

I dati relativi a 707.916 bambini nati in Norvegia tra il 1999 e il 2010 sono stati registrati nell'MBRN. Di questi, 1664 bambini sono stati confermati affetti da PCI e sono registrati nel CPRN. Nel febbraio 2017 è stato eseguito un collegamento dati di MBRN e CPRN. L'MBRN include dati su una serie di fattori di rischio noti e sconosciuti per CP (ad es. durata della gravidanza, punteggi di Apgar, malformazioni congenite, ritardo di crescita intrauterino, ecc.). Il CPRN contiene informazioni sul quadro clinico della PC a cinque anni di età (funzione motoria grossolana, fine e orale, cognizione, epilessia, capacità alimentari e risultati della risonanza magnetica).

La regressione logistica utilizzando polinomi frazionari verrà utilizzata per stimare le tendenze temporali nei tassi di prevalenza con intervalli di confidenza al 95% (CI), secondo Altman et al. Le differenze nelle proporzioni delle caratteristiche cliniche saranno analizzate mediante associazione χ2 lineare per lineare o test di Cochran-Armitage per le tendenze. Un valore p inferiore a 0,05 è considerato statisticamente significativo.

L'analisi dei dati è iniziata all'inizio del 2017 e un articolo è attualmente in fase di finalizzazione.

Studio 3: CP e comorbilità Verranno utilizzati i dati del NPR, compresi i dati amministrativi (istituto di cura, consultazione e/o ricovero, luogo di residenza del paziente) e medici (codici di diagnosi e trattamenti) e sociali (situazione abitativa e situazione assistenziale) su tutti i bambini nati dal 1996 al 2010 che hanno ricevuto cure in servizi sanitari specialistici dal 2008. I bambini con PC saranno confrontati con bambini senza diagnosi di PC. Lo scopo principale di questo studio sarà descrivere le frequenze delle comorbilità che si sono verificate prima e dopo che ai bambini è stata diagnosticata la PC. Verranno utilizzate analisi di regressione logistica per confrontare i bambini con PC con la popolazione generale. Questo studio è uno studio di follow-up in collaborazione con il Norwegian National Institute of Public Health, che ha recentemente pubblicato uno studio su Comorbidity and Childhood Epilepsy: A Nationwide Registry Study.