Amnioinfusioni seriali come terapia rigenerativa per l'ipoplasia polmonare

Tutte le donne con feti con LUTO grave con insufficienza renale intrauterina o agenesia renale bilaterale che soddisfano i criteri di inclusione saranno invitate a partecipare a questo studio. Per queste pazienti, l'attuale standard di cura è la gestione prenatale in attesa o l'interruzione della gravidanza (<22 settimane secondo la legge). Questo studio offrirà amnioinfusioni seriali per i pazienti con LUTO o agenesia renale bilaterale. A causa della rarità e complessità di questi casi, gli investigatori prevedono di arruolare un massimo di 5 donne con feti affetti all'anno. Dopo due anni (circa 10 casi), verrà completata una revisione dei dati, inclusi tutti i risultati, per determinare se continuare verso l'obiettivo originale di trattare 40 pazienti (20 madri con feti affetti) o chiudere lo studio.

Tutte le procedure dovrebbero svolgersi presso il Family Birth Center della Mayo Clinic, Rochester. Verranno eseguite procedure seriali di amnioinfusione ecoguidata su feti con grave LUTO o agenesia renale bilaterale diagnosticata tra 18 0/7-25 6/7 settimane. Questa procedura verrà eseguita in modo sterile all'interno della sala operatoria utilizzando la stessa tecnica che viene abitualmente utilizzata per eseguire l'amnioinfusione ecoguidata. Una volta acconsentito, verrà condotto un monitoraggio ecografico settimanale e se l'indice del liquido amniotico (AFI) è determinato a essere <2 cm, l'amnioinfusione procederà. Prima di ogni infusione, verranno raccolti 5 ml di liquido amniotico per studiare marcatori surrogati della funzione polmonare (solo ricerca). Utilizzando un ago calibro 22, verrà infusa nella cavità amniotica una soluzione calda sterile di ringer lattato fino a quando l'AFI sarà pari a 8 cm. Alcuni studi hanno dimostrato che la composizione del liquido amniotico durante il secondo e terzo trimestre è più vicina alla soluzione ringer lattato. Questa procedura verrà continuata settimanalmente fino a quando il feto raggiunge le 34 settimane, dopodiché si verificherà solo il monitoraggio. Se la rottura prematura pretermine delle membrane (PPROM) si verifica prima di 34 settimane, non verranno eseguite ulteriori procedure di amnioinfusione. I pazienti con PPROM saranno gestiti secondo la gestione clinica standardizzata. La durata prevista della degenza in ospedale dopo ogni infusione è di circa 2 giorni se non si osservano contrazioni uterine.

L'assistenza prenatale, il parto e la gestione postnatale del bambino saranno condotti secondo l'assistenza clinica standardizzata. Il parto sarà programmato presso il Mayo Clinic Family Birth Center e i neonati saranno seguiti per 24 mesi dal team multispecialistico come parte della gestione clinica standard, incluso il follow-up con neonatologo (team NICU), nefrologia pediatrica e team di trapianti secondo al protocollo clinico per la terapia sostitutiva renale postnatale e il trapianto. Lo sviluppo neurologico dei bambini sarà valutato utilizzando una combinazione di esame clinico e la scala Bayley dello sviluppo infantile durante i primi 24 mesi di vita.