Sorozatos amnioinfúziók a tüdőhipoplázia regeneratív terápiájaként
Sorozatos magzatvíz mint regeneratív terápia tüdőhipopláziában méhen belüli veseelégtelenségben vagy súlyos veseelégtelenségben szenvedő magzatoknál – megvalósíthatósági tanulmány
A veleszületett alsó húgyúti elzáródás (LUTO) a veleszületett rendellenességek heterogén csoportja, amelyek a húgyhólyag elzáródásához vezetnek. Teljes elzáródás esetén a perinatális mortalitás a becslések szerint akár 90% is lehet a magzatvíz hiánya miatti súlyos tüdőhipoplázia miatt. A túlélőknél jelentős a vesekárosodás kockázata (90%), ami dialízist vagy veseátültetést igényel, ha nem történik magzati beavatkozás.
A vese-agenesis az egyik vagy mindkét vese veleszületett hiánya a vese képződésének teljes hiánya miatt. A kétoldali vese-agenesisben szenvedő magzatok 33%-a halva születik, a többiek közvetlenül a születés után meghalnak súlyos tüdőhipoplázia következtében.
Az ilyen állapotú magzatok esetében a sorozatos magzatvíz beadás célja a pulmonalis hypoplasia súlyosságának csökkentése (regenerálva a tüdő működését), ezáltal növelve annak esélyét, hogy az újszülött túléli a peritoneális dialízis megkezdését. Bár kezdeti bizonyítékok vannak arra vonatkozóan, hogy a sorozatos magzatvíz beadása kivitelezhető a terhes nők és a magzatok esetében, továbbra is szükség van egy prospektív klinikai vizsgálatra annak a hipotézisnek a megerősítésére, hogy a sorozatos magzatvíz beadás megakadályozhatja a súlyos tüdőhipopláziát, ami lehetővé teszi a kétoldali vese-agenesisben szenvedő vagy súlyos újszülötteknél. A LUTO túléli a peritoneális dialízis megkezdését.
Ezért a kutatók arra törekednek, hogy tanulmányozzák azt a hipotézist, hogy a súlyos LUTO-ban és veseelégtelenségben szenvedő magzatok és a kétoldali vese-agenesisben szenvedő magzatok sorozatos amnioinfúziója csökkenti a pulmonalis hypoplasia súlyosságát, és ezáltal növeli annak esélyét, hogy az újszülött túléli a peritoneális dialízis megkezdését.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Minden olyan nőt, akinek a magzata súlyos intrauterin veseelégtelenséggel vagy bilaterális vese-agenesisben szenved, részt vesz a vizsgálatban. Ezeknél a betegeknél az ellátás tényleges színvonala a várandós prenatális kezelés vagy a terhesség megszakítása (a törvény szerint <22 hét). Ez a tanulmány sorozatos magzatvíz infúziót kínál LUTO-ban vagy kétoldalú vese-agenesisben szenvedő betegek számára. Az esetek ritkasága és összetettsége miatt a vizsgálók arra számítanak, hogy évente legfeljebb 5 érintett magzatú nőt vonnak be. Két év elteltével (körülbelül 10 eset) befejeződik az adatok áttekintése, beleértve az összes eredményt annak eldöntésére, hogy folytatni kell-e az eredeti célt, azaz a 40 beteg (20 érintett magzatú anya) kezelését, vagy le kell zárni a vizsgálatot.
Minden eljárásra a Mayo Clinic Családi Születési Központjában kerül sor, Rochesterben. A 18 0/7-25 6/7 hét között diagnosztizált, súlyos LUTO-s vagy bilaterális vese-agenesisben szenvedő magzatokon soros ultrahangos amnioinfúziós eljárásokat hajtanak végre. Ezt az eljárást steril módon hajtják végre a műtőben, ugyanazt a technikát alkalmazva, mint az ultrahanggal vezérelt magzatvíz beadásánál. A beleegyezés után hetente ultrahangos monitorozásra kerül sor, és ha a magzatvíz indexét (AFI) <2 cm-nek határozzák meg, akkor az amnioinfúziót folytatják. Minden infúzió előtt 5 ml magzatvizet gyűjtenek a tüdőfunkció helyettesítő markereinek tanulmányozására (csak kutatás). 22-es tűvel meleg, steril laktát Ringer oldatot fújnak be a magzatüregbe, amíg az AFI el nem éri a 8 cm-t. Egyes tanulmányok kimutatták, hogy a magzatvíz összetétele a második és harmadik trimeszterben közelebb áll a laktált Ringer oldathoz. Ezt az eljárást hetente folytatják, amíg a magzat el nem éri a 34. hetet, ezután már csak monitorozásra kerül sor. Ha a membránok korai, idő előtti szakadása (PPROM) 34 hét előtt következik be, további magzatvíz-infúziós eljárásokat nem végeznek. A PPROM-ban szenvedő betegeket a standardizált klinikai kezelésnek megfelelően kezelik. A kórházban való tartózkodás várható időtartama minden infúzió után körülbelül 2 nap, ha nem észlelnek méhösszehúzódást.
A csecsemő prenatális gondozása, szülése és szülés utáni kezelése a standardizált klinikai ellátás szerint történik. A szülés ütemezése a Mayo Clinic Family Birth Centerben történik, és a csecsemőket 24 hónapig a több szakterületre kiterjedő csapat követi majd a standard klinikai irányítás részeként, beleértve a neonatológussal (NICU-csapat), gyermeknefrológiai és transzplantációs csoporttal végzett nyomon követést. a posztnatális vesepótló kezelés és transzplantáció klinikai protokolljához. A gyermekek idegrendszeri fejlődését a klinikai vizsgálat és a Bayley-féle csecsemőfejlődési skála kombinációjával értékelik az élet első 24 hónapjában.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Jane R Gillespie, BSN, RN
- Telefonszám: 507.266.3382
- E-mail: Gillespie.Jane@mayo.edu
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Maureen A Lemens, BSN, RN
- Telefonszám: 507.293.1487
- E-mail: lemens.maureen@mayo.edu
Tanulmányi helyek
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Toborzás
- Mayo Clinic
-
Kapcsolatba lépni:
- Maureen A Lemens, BSN, RN
- Telefonszám: 507-293-1487
- E-mail: lemens.maureen@mayo.edu
-
Kutatásvezető:
- Mauro Schenone, MD
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Egyetlen méh terhességben szenvedő terhes nők
- Anyai életkor > 18 év
- 26 hetes terhesség alatti magzat súlyos LUTO-val és intrauterin veseelégtelenséggel
- A magzat 26 hetesnél fiatalabb, kétoldali vese-agenesissel
- Magzat kromoszóma-rendellenességek hiányával
- Magzat a kapcsolódó anomáliák hiányával
- Az anya hepatitis B-, Hepatitis C- és HIV-tesztje negatív
- Az anya megfelel azoknak a pszichoszociális kritériumoknak, amelyek lehetővé teszik számára, hogy tudatos döntést hozzon magzatával/csecsemőjével kapcsolatban
Kizárási kritériumok:
- Kapcsolódó magzati anomália, amely nem kapcsolódik a LUTO-hoz vagy a vese agenesishez
- A koraszülés fokozott kockázata, beleértve a méhnyak rövid hosszát, az anamnézisben előforduló inkompetens méhnyak cerclage-mal vagy anélkül, és korábbi koraszülés
- A felvételkor ismert placenta rendellenességek
- Anyai-magzati Rh izoimmunizálás, Kell szenzitizáció vagy újszülöttkori alloimmun thrombocytopenia, amely befolyásolja a jelenlegi terhességet
- Anya egészségi állapota, amely ellenjavallatot jelent a műtétre vagy az érzéstelenítésre
- Anya elutasította az invazív vizsgálatokat
- Képtelenség megfelelni a tárgyalás utazási és nyomon követési követelményeinek
- Részvétel egy másik intervenciós vizsgálatban, amely befolyásolja az anyai és magzati morbiditást és mortalitást
- Részvétel ebben a klinikai vizsgálatban egy korábbi terhesség alatt
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Amnioinfúzió
Lactated Ringers oldatos injekció --- Sorozatos ultrahangos amnioinfúziós eljárásokat hajtanak végre olyan magzatokon, akiknél súlyos LUTO vagy kétoldali vese-agenesis van, és amelyeket 18 0/7-25 6/7 hét között diagnosztizáltak.
|
Ultrahangos irányítást használva egy 22 gauge tűt vezetnek be a magzatvíz üregébe.
A melegített Ringer-laktált oldatot a magzatvíz üregébe fecskendezik, amíg el nem érik a 8,0 cm-es AFI-t
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Mellékhatások
Időkeret: Az első magzatvíz infúzió a szülés során, amely akár 22 hétig is eltarthat.
|
A tapasztalt nemkívánatos események teljes száma
|
Az első magzatvíz infúzió a szülés során, amely akár 22 hétig is eltarthat.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Túlélés a veseátültetésig
Időkeret: 5 év
|
Vesetranszplantációban részesülő alanyok száma.
|
5 év
|
|
Túlélés a dialízisig
Időkeret: Születéstől egy hónapig
|
A dialízisre alkalmas alanyok száma
|
Születéstől egy hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Mauro Schenone, MD, Mayo Clinic
Publikációk és hasznos linkek
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 17-007726
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .