Seriële vruchtwaterinfusies als regeneratieve therapie voor pulmonale hypoplasie

Alle vrouwen met foetussen met ernstige LUTO met intra-uteriene nierinsufficiëntie of bilaterale nieragenese die voldoen aan de inclusiecriteria, zullen worden uitgenodigd om deel te nemen aan dit onderzoek. Voor die patiënten is de huidige zorgstandaard een prenatale behandeling of zwangerschapsafbreking (volgens de wet <22 weken). Deze studie zal seriële amnio-infusies aanbieden voor patiënten met LUTO of bilaterale nieragenese. Vanwege de zeldzaamheid en complexiteit van deze gevallen verwachten de onderzoekers maximaal 5 vrouwen met aangetaste foetussen per jaar te kunnen inschrijven. Na twee jaar (ongeveer 10 gevallen) zal een overzicht van de gegevens worden voltooid, inclusief alle resultaten, om te bepalen of het oorspronkelijke doel van de behandeling van 40 patiënten (20 moeders met aangetaste foetussen) moet worden voortgezet of dat de studie moet worden afgesloten.

Alle procedures zullen naar verwachting plaatsvinden in het Family Birth Center in Mayo Clinic, Rochester. Seriële echogeleide amnio-infusieprocedures zullen worden uitgevoerd bij foetussen met ernstige LUTO of bilaterale renale agenesie die worden gediagnosticeerd tussen 18 0/7-25 6/7 weken. Deze procedure wordt steriel uitgevoerd in de operatiekamer met dezelfde techniek die routinematig wordt gebruikt om de echogeleide amnio-infusie uit te voeren. Na toestemming wordt wekelijkse echografie uitgevoerd en als wordt vastgesteld dat de vruchtwaterindex (AFI) <2 cm is, wordt amnio-infusie voortgezet. Voorafgaand aan elke infusie wordt 5 ml vruchtwater verzameld om surrogaatmarkers van de longfunctie te bestuderen (alleen onderzoek). Met behulp van een 22-gauge naald wordt een warme, steriele ringerlactaatoplossing in de amnionholte geïnfundeerd totdat de AFI gelijk is aan 8 cm. Sommige onderzoeken hebben aangetoond dat de samenstelling van het vruchtwater tijdens het tweede en derde trimester dichter bij de bel-lactaatoplossing ligt. Deze procedure wordt wekelijks voortgezet totdat de foetus 34 weken bereikt, waarna alleen monitoring plaatsvindt. Als vroegtijdige voortijdige breuk van de vliezen (PPROM) optreedt vóór 34 weken, zullen geen verdere amnio-infusieprocedures worden uitgevoerd. Patiënten met PPROM worden behandeld volgens het gestandaardiseerde klinische management. De verwachte verblijfsduur in het ziekenhuis na elke infusie is ongeveer 2 dagen als er geen samentrekkingen van de baarmoeder worden waargenomen.

De prenatale zorg, bevalling en postnatale behandeling van het kind zal worden uitgevoerd volgens de gestandaardiseerde klinische zorg. De bevalling zal worden gepland in het Mayo Clinic Family Birth Center en de baby's zullen gedurende 24 maanden worden gevolgd door het multi-specialiteitsteam als onderdeel van het standaard klinische management, inclusief follow-up door neonatoloog (NICU-team), pediatrische nefrologie en transplantatieteam volgens aan het klinische protocol voor postnatale nierfunctievervangende therapie en transplantatie. De neurologische ontwikkeling van de kinderen wordt beoordeeld aan de hand van een combinatie van klinisch onderzoek en de Bayley-schaal voor de ontwikkeling van zuigelingen gedurende de eerste 24 maanden van hun leven.