Uno studio clinico in pazienti con porpora trombocitopenica idiopatica cronica in R788
4 agosto 2025 aggiornato da: Kissei Pharmaceutical Co., Ltd.
Uno studio di fase III in pazienti con porpora trombocitopenica idiopatica cronica in R788
Lo scopo di questo studio è di indagare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di R788 rispetto al placebo e di indagare la sicurezza e l'efficacia del dosaggio a lungo termine di R788 in pazienti con porpora trombocitopenica idiopatica cronica.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
34
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Multiple Locations, Giappone
- Research Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
20 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti giapponesi
- Pazienti con diagnosi di porpora trombocitopenica idiopatica almeno 6 mesi prima dell'acquisizione del consenso
- Pazienti con una conta piastrinica media <30000/μL durante il periodo di screening. Ogni conta piastrinica non deve superare 35000/μL.
- Pazienti che hanno utilizzato e fallito o che erano intolleranti almeno 1 regime tipico per il trattamento della PTI prima del consenso informato (con o senza splenectomia)
Criteri di esclusione:
- Pazienti con trombocitopenia associata ad altre malattie
- Pazienti con anemia emolitica autoimmune
- Pazienti con ipertensione scarsamente controllata
- Pazienti con anamnesi o coagulopatia attiva
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: R788
Ai pazienti viene somministrato R788 per 24 settimane (periodo in doppio cieco), seguito da R788 fino a 52 settimane (periodo in aperto).
I pazienti che hanno completato il periodo in aperto e soddisfano i criteri sono idonei a continuare il trattamento con R788 per un periodo di 3 anni (estensione - periodo).
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Amministrazione orale
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Comparatore placebo: Placebo
Ai pazienti viene somministrato Placebo per 24 settimane (periodo in doppio cieco), seguito da R788 fino a 28 settimane (periodo in aperto).
I pazienti che hanno completato il periodo in aperto e soddisfano i criteri sono idonei a continuare il trattamento con R788 per un periodo di 3 anni (estensione - periodo).
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Amministrazione orale
Amministrazione orale
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tasso di raggiungimento della risposta piastrinica stabile
Lasso di tempo: 24 settimane (periodo I)
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La percentuale di soggetti che hanno ottenuto una risposta piastrinica stabile (definita come una conta piastrinica di ≥50000/μl a 4 o più delle 6 visite dalle settimane da 14 a 24)
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24 settimane (periodo I)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Percentuale di pazienti con risposta globale
Lasso di tempo: 12 settimane
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Percentuale di pazienti con conta piastrinica ≥50000/μL in almeno 1 visita su 6 dalla settimana 2 alla settimana 12
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12 settimane
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Durata della conta piastrinica mantenuta
Lasso di tempo: 52 settimane
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Durata della conta piastrinica mantenuta dal primo raggiungimento di una conta piastrinica ≥50000/μL dopo la somministrazione del farmaco in studio
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52 settimane
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Percentuale di pazienti con conta piastrinica ≥50000/μL
Lasso di tempo: Ogni 2 settimane fino alla settimana 24, ogni 4 settimane fino alla settimana 52 e ogni 8 settimane fino a 3 anni
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Percentuale di pazienti con una conta piastrinica ≥50000/μL al momento della valutazione specificato
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Ogni 2 settimane fino alla settimana 24, ogni 4 settimane fino alla settimana 52 e ogni 8 settimane fino a 3 anni
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Percentuale di pazienti con un aumento della conta piastrinica ≥20000/μL sopra il basale e ≥30000/μL
Lasso di tempo: Ogni 2 settimane fino alla settimana 24, ogni 4 settimane fino alla settimana 52 e ogni 8 settimane fino a 3 anni
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Percentuale di pazienti con un aumento della conta piastrinica ≥20000/μL sopra il basale e ≥30000/μL al momento della valutazione specificato
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Ogni 2 settimane fino alla settimana 24, ogni 4 settimane fino alla settimana 52 e ogni 8 settimane fino a 3 anni
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Durata della risposta piastrinica
Lasso di tempo: Periodo di trattamento R788 (durata massima dell'esposizione è stata di 1184 giorni)
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Il periodo dal primo giorno di misurazione su cui è stata raggiunta una conta piastrinica di ≥50000/μl per almeno 28 giorni consecutivi al primo giorno di misurazione su cui la conta piastrinica è scesa al di sotto di 50000/μl per almeno 28 giorni consecutivi
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Periodo di trattamento R788 (durata massima dell'esposizione è stata di 1184 giorni)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Yoshitaka Shimizu, Kissei Pharmaceutical Co., Ltd.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
24 dicembre 2019
Completamento primario (Effettivo)
21 dicembre 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
25 settembre 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
15 ottobre 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
16 ottobre 2019
Primo Inserito (Effettivo)
18 ottobre 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
11 agosto 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
4 agosto 2025
Ultimo verificato
1 dicembre 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Citopenia
- Processi patologici
- Malattie autoimmuni
- Malattie del sistema immunitario
- Emorragia
- Manifestazioni cutanee
- Malattie ematologiche
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Disturbi emorragici
- Disturbi delle piastrine del sangue
- Microangiopatie trombotiche
- Trombocitopenia
- Porpora
- Porpora, Trombocitopenica, Idiopatica
- Porpora, Trombocitopenica
Altri numeri di identificazione dello studio
- R788-1301
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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