Uno studio sull'efficacia e la sicurezza del rituximab nei partecipanti con sclerosi sistemica (DesiReS)

Criterio di inclusione:

1. Soddisfare i criteri diagnostici per la sclerosi sistemica definiti nell'edizione 2016 delle Linee guida per la pratica clinica per la sclerosi sistemica e avere un mRTSS di 2 (moderato) o superiore per la sclerosi cutanea
2. 20 anni o più e meno di 80 anni al momento del consenso
3. Avere una sopravvivenza prevista di almeno 6 mesi (e dovrebbe consentire 6 mesi di osservazione)

4. Soddisfare i seguenti criteri relativi a farmaci/terapie concomitanti:

   • Non ha ricevuto corticosteroidi equivalenti a più di 10 mg/giorno di prednisolone entro 2 settimane prima dell'inizio del trattamento in studio; e
   • Non ricevuto agenti antifibrotici (come nintedanib, pirfenidone, tocilizumab), altri prodotti sperimentali, immunosoppressori (ciclofosfamide, micofenolato mofetile, ciclosporina, tacrolimus, azatioprina e mizoribina), immunoglobulina endovenosa ad alto dosaggio o imatinib 4 settimane prima dell'inizio dello studio trattamento.
5. Fornito il consenso scritto a partecipare allo studio

Criteri di esclusione:

1. Presente con ipertensione polmonare* associata a sclerosi sistemica

   *: Il paziente verrà sottoposto a ecocardiografia durante il periodo di osservazione pre-trattamento per escludere l'ipertensione polmonare. Il paziente dovrà essere sottoposto a visita da parte di un esperto (es. presso il Dipartimento di Medicina Cardiovascolare) se la pressione arteriosa polmonare sistolica supera i 35 mmHg.

2. Avere complicanze gravi (p. es., crisi renale) associate alla sclerosi sistemica (esclusa la polmonite interstiziale**)

   **: I pazienti con polmonite interstiziale saranno esclusi se il criterio 3) di seguito è soddisfatto.

3. Avere solo una scarsa riserva respiratoria (%VC o%DLco, entrambi calcolati utilizzando "l'equazione di stima più adatta per il giapponese", è inferiore al 60% o al 40%, rispettivamente)
4. Noto per avere anticorpi contro l'HIV
5. Avere un risultato positivo per uno qualsiasi dei seguenti: antigene HBs, anticorpo HBs, anticorpo HBc e anticorpo HCV (questo criterio non si applica a un test positivo per l'epatite B chiaramente attribuibile alla vaccinazione contro l'epatite)
6. Avere gravi infezioni batteriche/fungine
7. Avere una grave malattia del fegato (AST [GOT] o ALT [GPT] di ≥ 300 UI)
8. Avere una malattia renale grave (creatinina sierica ≥ 2,0 mg/dL)
9. Avere una grave malattia cardiaca
10. Avere la tubercolosi attiva
11. Avere qualsiasi tumore maligno noto o una storia di tumore maligno negli ultimi 5 anni
12. Avere una storia di infezioni gravi
13. Avere una storia di grave ipersensibilità o reazioni anafilattiche a qualsiasi componente di rituximab o alle proteine ​​del topo
14. Donne in gravidanza, dopo il parto e in allattamento
15. Rifiutare di praticare la contraccezione dal momento del consenso ad almeno 12 mesi dopo il completamento dello studio
16. Avere malattie o condizioni fisiche/psichiatriche che rendono difficile/inappropriata la partecipazione allo studio
17. - Ha ricevuto altri prodotti sperimentali entro 12 settimane prima del trattamento in studio o sta partecipando ad altre ricerche/studi clinici
18. Fumato entro 12 settimane prima della data del consenso
19. È determinato dal ricercatore (o sub-ricercatore) di non essere idoneo per lo studio per qualsiasi altro motivo