- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT04434729
Trattamento fetale delle malformazioni galeniche
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Donna incinta portatrice di un feto che ospita una vena di malformazione di Galeno in cui il seno retto o seno falcino che drena la varice prosencefalica misura 8 mm o più alla RM fetale (diametro medio-laterale misurato nel punto più stretto del seno lungo l'asse rostrale-caudale , valutata su una fetta coronale pesata in T2).
- Età gestazionale fetale compresa tra 23 settimane e termine come determinato dalle informazioni cliniche e dalla valutazione della prima ecografia.
- Diagnosi anatomica della vena fetale della malformazione di Galeno.
- Parenchima cerebrale ben conservato.
- Età materna di 18 anni e oltre.
- Idoneo per l'anestesia epidurale lombare continua.
- In grado di recarsi presso la sede dello studio per la valutazione, le procedure e le visite dello studio.
Criteri di esclusione:
- Estesa lesione/gliosi del parenchima cerebrale fetale, >10% del volume cerebrale sopratentoriale (cioè presentazione SFP). Questo è un grado di lesione cerebrale fetale oltre il quale il rischio di significativa morbilità neurologica è elevato, sulla base di studi sull'ictus ischemico prenatale.
- Lesione d'organo non cerebrale irreversibile del feto (ad es. idrope fetale come manifestazione di insufficienza cardiaca, una scoperta che fa presagire esito fatale nei feti con malformazione della vena di Galeno), cioè presentazione SFP.
- Feto con VOGM in cui il seno retto o seno falcino drenante la varice prosencefalica misura meno di 8 mm alla RM fetale (fetta coronale pesata in T2, diametro medio-laterale misurato nel punto più stretto del seno lungo l'asse antero-posteriore), adattando i criteri della risonanza magnetica fetale per la probabile evoluzione nella coorte IT.
- Grave obesità materna pre-gravidanza definita da un indice di massa corporea (BMI) di 40 o superiore.
- Feti con anomalie congenite maggiori.
- Evidenza di travaglio pretermine, rottura delle membrane o distacco.
- Coagulopatia materna: INR > 1,2; PT/PTT al di sopra degli intervalli normali per il laboratorio; piastrine
- Malattia medica che richiede una terapia anticoagulante corrente inclusa la trombosi venosa profonda materna.
- Precedente storia medica materna che precluderebbe l'anestesia epidurale.
- Gravidanza plurifetale.
- Placenta previa o accreta.
- Partecipazione a un altro studio fetale che influenza la morbilità e la mortalità materna e fetale.
- Ipersensibilità materna nota all'acciaio inossidabile 316LM.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Embolizzazione fetale della malformazione della vena di Galeno
Questo è uno studio a braccio singolo.
I soggetti fetali subiranno un intervento una tantum di embolizzazione fetale della malformazione della vena di Galeno.
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Lo studio prevede un unico intervento fetale di transuterina materna, puntura torcolare transcranica fetale ed embolizzazione della vena prosencefalica mediana.
Le bobine di platino staccabili (Target XL e XXL Detachable Coil, Stryker Neurovascular) verranno utilizzate per imballare la varice prosencefalica.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Sicurezza Prenatale dell'Embolizzazione Fetale per Pazienti con Malformazioni della Vena di Galeno
Lasso di tempo: Dall'embolizzazione fetale al parto
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La procedura è considerata sicura se
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Dall'embolizzazione fetale al parto
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Efficacia dell'Embolizzazione Fetale per Pazienti con Malformazioni della Vena di Galeno
Lasso di tempo: Entro 30 giorni dalla nascita
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La procedura è considerata efficace se nessuno dei seguenti eventi postnatali gravi si verifica entro 30 giorni dalla nascita:
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Entro 30 giorni dalla nascita
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Darren Orbach, MD PhD, Boston Children's Hospital
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- See AP, Wilkins-Haug LE, Benson CB, Tworetzky W, Orbach DB. Percutaneous transuterine fetal cerebral embolisation to treat vein of Galen malformations at risk of urgent neonatal decompensation: study protocol for a clinical trial of safety and feasibility. BMJ Open. 2022 May 24;12(5):e058147. doi: 10.1136/bmjopen-2021-058147.
- Orbach DB, Wilkins-Haug LE, Benson CB, Tworetzky W, Rangwala SD, Guseh SH, Gately NK, Stout JN, Mizrahi-Arnaud A, See AP. Transuterine Ultrasound-Guided Fetal Embolization of Vein of Galen Malformation, Eliminating Postnatal Pathophysiology. Stroke. 2023 Jun;54(6):e231-e232. doi: 10.1161/STROKEAHA.123.043421. Epub 2023 May 4. No abstract available.
- Orbach DB, Shamshirsaz AA, Wilkins-Haug L, Guseh S, Krispin E, Tworetzky W, O'Leary B, Larson AM, Rangwala SD, Oushy S, See AP. In Utero Embolization for Fetal Vein of Galen Malformation. JAMA. 2025 Sep 9;334(10):878-885. doi: 10.1001/jama.2025.12363.
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Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Disturbi cerebrovascolari
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie vascolari
- Malattia cardiovascolare
- Anomalie congenite
- Anomalie cardiovascolari
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- Malattie arteriose intracraniche
- Malformazioni vascolari
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- Malformazioni vascolari del sistema nervoso centrale
- Malformazioni arterovenose intracraniche
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malformazioni della vena di Galeno
Altri numeri di identificazione dello studio
- IRB-P00034727
- 2020P000216 (Altro identificatore: Partners Healthcare IRB)
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