Studio dell'efficacia e della sicurezza del treprostinil per via inalatoria in soggetti con fibrosi polmonare idiopatica (TETON-1)
1 maggio 2026 aggiornato da: United Therapeutics
Uno studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sull'efficacia e la sicurezza del treprostinil per via inalatoria in soggetti con fibrosi polmonare idiopatica
Lo studio RIN-PF-301 è progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia del treprostinil per via inalatoria in soggetti con fibrosi polmonare idiopatica (IPF) per un periodo di 52 settimane.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Lo studio RIN-PF-301 è uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia del treprostinil per via inalatoria in soggetti con IPF per un periodo di 52 settimane. I soggetti verranno assegnati in modo casuale 1: 1 a ricevere treprostinil per via inalatoria o placebo. Tutti i soggetti inizieranno treprostinil per via inalatoria o placebo a una dose di 3 respiri somministrati 4 volte al giorno (QID) e titolare a un regime di dosaggio target di 12 respiri QID. Le dosi del farmaco in studio possono essere titolate in base alla tolleranza, fino al raggiungimento della dose target o della dose massima clinicamente tollerata. Una volta ammissibili, saranno necessarie 6 visite del Periodo di trattamento alla clinica alle settimane 4, 8, 16, 28, 40 e 52.
Le valutazioni di efficacia includono spirometria (capacità vitale forzata [FVC]), tempo al peggioramento clinico, tempo alla prima riacutizzazione acuta di IPF, sopravvivenza globale, questionario King's Brief Interstitial Lung Disease (K-BILD), peptide natriuretico pro-cerebrale plasmatico N-terminale (NT-proBNP), uso supplementare di ossigeno e capacità di diffusione polmonare (DLCO). Le valutazioni di sicurezza includono lo sviluppo di eventi avversi (AE)/eventi avversi gravi (SAE), segni vitali, parametri clinici di laboratorio e parametri dell'elettrocardiogramma (ECG).
Ai soggetti che completano la visita della settimana 52 può essere offerta l'opportunità di partecipare a uno studio di estensione in aperto (OLE) dopo aver completato la visita di studio finale.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
598
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Québec, Canada, G1V 4G5
- Institut Universitaire de Cardiologie et de Pneumologie de Quebec-Universite
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z1Y6
- St.Paul's Hospital
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Ontario
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Ajax, Ontario, Canada, L1S 2J5
- Dynamic Drug Advancement Limited
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Hamilton, Ontario, Canada, L8N 4A6
- St. Joseph's Healthcare Hamilton
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
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Quebec
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Trois-Rivières, Quebec, Canada, G8T 7A1
- Centre d'investigation Clinique Mauricie
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Santiago Metropolitan
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Santiago, Santiago Metropolitan, Chile, 7630226
- Fundacion Medica San Cristobal
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Valparaiso
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Quillota, Valparaiso, Chile, 2260000
- Centro Respiratorio Integral LTDA. (CENRESIN)
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
- The University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85012
- Arizona Pulmonary Specialists, Ltd.
-
Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85006
- Banner University Medical Center-Phoenix
-
Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
- St. Joseph's Hospital and Medical Center - Norton Thoracic Institute
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Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
- University of Arizona
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California
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La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
- UC San Diego Health
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Newport Beach, California, Stati Uniti, 92663
- NewportNativeMD, Inc
-
Orange, California, Stati Uniti, 92868
- University of California, Irvine
-
Palm Springs, California, Stati Uniti, 92262
- Palmtree Clinical Research, Inc.
-
Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
- UC Davis Health Medical Center
-
San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
- University of California - San Francisco
-
Stanford, California, Stati Uniti, 94305
- Stanford University Medical Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Clearwater, Florida, Stati Uniti, 33765
- St. Francis Sleep Allergy & Lung Institute
-
Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
- University of Florida Health at Shands
-
Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
- Mayo Clinic Florida
-
Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32204
- Ascension St. Vincent's
-
Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32209
- University of Florida
-
Kissimmee, Florida, Stati Uniti, 34741
- Pulmonary Disease Specialists, PA d/b/a PDS Research
-
Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
-
St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33704
- Coastal Pulmonary & Critical Care PLC
-
Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
- University of South Florida Health
-
Weston, Florida, Stati Uniti, 33331
- Cleveland Clinic Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Emory University Hospital
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30309
- Piedmont Healthcare Atlanta
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Stati Uniti, 96813
- The Queen's Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Northwestern Memorial Hospital
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
- Rush University Medical Center Outpatient Pulmonary Clinic
-
Maywood, Illinois, Stati Uniti, 60153
- Loyola University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46250
- Community Health Network
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
- The University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
- University of Louisville
-
Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
- Norton Pulmonary Specialists
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
- Tulane University Medical Center
-
New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
- LSU Health Sciences Center New Orleans
-
Shreveport, Louisiana, Stati Uniti, 71103
- LSU Health Science Center Shreveport
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21224
- Johns Hopkins Asthma & Allergy Center
-
Silver Spring, Maryland, Stati Uniti, 20904
- Adventist Healthcare White Oak Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
- Tufts Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- University of Michigan Int Med Pulmonary and Critical Care
-
Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
- Henry Ford Hospital
-
Royal Oak, Michigan, Stati Uniti, 48073
- Corewell Health William Beaumont Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- University of Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55902
- Mayo Clinic
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Chesterfield, Missouri, Stati Uniti, 63017
- The Lung Research Center
-
Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64111
- Saint Luke's Hospital of Kansas City
-
St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68124
- Creighton University Clinical Research Office
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87106
- University of New Mexico Health Sciences Center
-
-
New York
-
Liverpool, New York, Stati Uniti, 13088
- St Joseph's Physician's Pulmonary Health
-
New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
- Northwell Health
-
Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
Stony Brook, New York, Stati Uniti, 11725
- Stony Brook Advanced Specialty Care
-
The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
- Montefiore Medical Center
-
-
North Carolina
-
Greensboro, North Carolina, Stati Uniti, 27403
- Pulmonix, LLC
-
Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
- East Carolina University and Leo Jenkins Cancer Center
-
Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27103
- Southeastern Research Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43221
- The Ohio State University Wexner Medical Center - Martha Morehouse Medical Pavilion
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stati Uniti, 97220
- The Oregon Clinic, PC
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center/Penn State College of Medicine
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- University of Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19140
- Temple Lung Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
- Thoams Jefferson,Hospital University
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
- Medical University of South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29203
- Prisma Health Midlands
-
Rock Hill, South Carolina, Stati Uniti, 29732
- Clinical Research of Rock Hill
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37919
- Statecare Pulmonary Consultants
-
Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37204
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75246
- Baylor University Medical Center
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390-8550
- Univrsity of Texas Southwestern Medical Center
-
Denison, Texas, Stati Uniti, 75020
- Premier Pulmonary Critical Care and Sleep Medicine
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Baylor Clinic-Baylor College of Medicine
-
McAllen, Texas, Stati Uniti, 78503
- A & A Research Consultants, LLC
-
McKinney, Texas, Stati Uniti, 75069
- Metroplex Pulmonary and Sleep Center PA
-
The Woodlands, Texas, Stati Uniti, 77380
- Renovatio Clinical Consultants, LLC
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Stati Uniti, 84107
- Intermountain Medical Center
-
Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
- University of Utah Health
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
- University of Virginia Health System
-
Falls Church, Virginia, Stati Uniti, 22042
- Inova Fairfax Hospital
-
Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23230
- Pulmonary Associates of Richmond, Inc.
-
-
Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
- University of Wisconsin School of Medicine and Public Health
-
Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
40 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- - Il soggetto fornisce il consenso informato volontario per partecipare allo studio.
- Il soggetto ha ≥40 anni, inclusi, al momento della firma del consenso informato.
- Il soggetto ha una diagnosi di IPF basata sulle linee guida per la pratica clinica ATS/ERS/JRS/ALAT del 2018 (Raghu 2018) e confermata dalla revisione centrale della tomografia computerizzata ad alta risoluzione (HRCT) (eseguita nei 12 mesi precedenti), e se disponibile, biopsia polmonare chirurgica.
- FVC ≥45% del predetto allo screening.
- I soggetti trattati con pirfenidone o nintedanib devono assumere una dose stabile e ottimizzata per ≥30 giorni prima del basale. Non è consentito l'uso concomitante di pirfenidone e nintedanib.
- Le donne in età fertile devono essere non gravide (come confermato da un test di gravidanza sulle urine allo screening e al basale) e non in allattamento e si asterranno dal rapporto (quando è in linea con il loro stile di vita preferito e abituale) o useranno 2 farmaci accettabili dal punto di vista medico , forme di contraccezione altamente efficaci per la durata dello studio e almeno 30 giorni dopo l'interruzione del farmaco in studio.
- I maschi con un partner in età fertile devono utilizzare un preservativo per la durata del trattamento e per almeno 48 ore dopo l'interruzione del farmaco oggetto dello studio.
- Secondo l'opinione dello sperimentatore, il soggetto è in grado di comunicare in modo efficace con il personale dello studio ed è considerato affidabile, disponibile e probabilmente collaborativo con i requisiti del protocollo, inclusa la partecipazione a tutte le visite di studio.
Criteri di esclusione:
- Il soggetto è in gravidanza o in allattamento.
- Il soggetto ha una fisiologia ostruttiva primaria delle vie aeree: FEV1/FVC
- Il soggetto ha mostrato intolleranza o significativa mancanza di efficacia a una prostaciclina o a un analogo della prostaciclina che ha comportato l'interruzione o l'impossibilità di titolare efficacemente tale terapia.
- - Il soggetto ha ricevuto qualsiasi terapia approvata dalla PAH, inclusa la terapia con prostacicline (epoprostenolo, treprostinil, iloprost o beraprost; ad eccezione dei test di vasoreattività acuta), agonisti del recettore IP (selexipag), antagonisti del recettore dell'endotelina, inibitori della fosfodiesterasi di tipo 5 (PDE5-Is) , o stimolatori della guanilato ciclasi solubile entro 60 giorni prima del basale. Se necessario, è consentito l'uso di un PDE5-I per la disfunzione erettile, a condizione che non vengano assunte dosi entro 48 ore da qualsiasi valutazione di efficacia correlata allo studio.
- Uso di uno qualsiasi dei seguenti farmaci: azatioprina (AZA), ciclosporina, micofenolato mofetile, tacrolimus, corticosteroidi orali (OCS) >20 mg/die o la combinazione di OCS+AZA+N-acetilcisteina nei 30 giorni precedenti il basale; ciclofosfamide entro 60 giorni prima del basale; o rituximab entro 6 mesi prima del basale.
- Il soggetto sta ricevendo >10 L/min di integrazione di ossigeno con qualsiasi modalità di erogazione a riposo al basale.
- Esacerbazione di IPF o infezione polmonare attiva o delle vie respiratorie superiori entro 30 giorni prima del basale. I soggetti devono aver completato qualsiasi regime antibiotico o steroideo per il trattamento dell'infezione o dell'esacerbazione acuta più di 30 giorni prima del basale per essere idonei. Se ricoverati in ospedale per un'esacerbazione acuta di IPF o un'infezione polmonare o delle vie respiratorie superiori, i soggetti devono essere stati dimessi più di 90 giorni prima del basale per essere idonei.
- Malattia cardiaca incontrollata, definita come infarto del miocardio entro 6 mesi prima del basale o angina instabile entro 30 giorni prima del basale.
- Secondo l'opinione dello sperimentatore, il soggetto presenta qualsiasi condizione che interferirebbe con l'interpretazione delle valutazioni dello studio o comprometterebbe la partecipazione o la cooperazione allo studio.
- Uso di qualsiasi altro farmaco/dispositivo sperimentale o partecipazione a qualsiasi studio sperimentale in cui il soggetto ha ricevuto un intervento medico (vale a dire, procedura, dispositivo, farmaco/integratore) entro 30 giorni prima dello Screening. Sono ammissibili i soggetti che partecipano a studi non interventistici, osservazionali o di registro.
- Aspettativa di vita
- Embolia polmonare acuta entro 90 giorni prima del basale.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore placebo: Placebo
Placebo corrispondente inalato utilizzando un nebulizzatore ad ultrasuoni QID
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QID somministrato con placebo
Nebulizzatore ad ultrasuoni Treprostinil che emette una dose di circa 6 mcg per atto respiratorio.
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Sperimentale: Treprostinil inalato
Treprostinil per soluzione per inalazione (0,6 mg/mL) erogato tramite un nebulizzatore ad ultrasuoni che emette una dose di circa 6 mcg per atto respiratorio.
QID inalato e titolato fino a un target di 12 respiri QID o fino a quando il soggetto raggiunge la dose massima clinicamente tollerata.
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Nebulizzatore ad ultrasuoni Treprostinil che emette una dose di circa 6 mcg per atto respiratorio.
Treprostinil inalato (6 mcg/respiro) somministrato QID
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione della FVC assoluta dal basale alla settimana 52
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
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La misurazione FVC indica la quantità di aria che una persona può espirare con forza e rapidamente dopo aver fatto un respiro profondo.
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Dal basale alla settimana 52
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tempo di peggioramento clinico
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
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Il peggioramento clinico è stato monitorato dalla randomizzazione fino al raggiungimento di 1 dei seguenti criteri: decesso (tutte le cause), ricovero ospedaliero dovuto a un'indicazione respiratoria o declino relativo del 10% della % prevista di FVC.
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Dal basale alla settimana 52
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Tempo alla prima riacutizzazione acuta di IPF
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
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Una riacutizzazione dell'IPF è definita come un deterioramento respiratorio acuto, clinicamente significativo, caratterizzato dall'evidenza di una nuova diffusa anomalia alveolare.
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Dal basale alla settimana 52
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Variazione della % prevista di FVC dal basale alla settimana 52
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
|
La misurazione FVC indica la quantità di aria che una persona può espirare con forza e rapidamente dopo aver fatto un respiro profondo.
La percentuale di FVC prevista viene calcolata in base a fattori quali etnia, sesso, età, altezza e peso.
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Dal basale alla settimana 52
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Modifica del punteggio del questionario K-BILD dal basale alla settimana 52
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
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Il K-BILD è un questionario autosomministrato di 15 voci convalidato per i pazienti con malattia polmonare interstiziale (ILD) costituito da 3 domini (dispnea e attività, psicologici e sintomi toracici).
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Dal basale alla settimana 52
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Sopravvivenza complessiva alla settimana 52
Lasso di tempo: Settimana 52
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Lo stato vitale sarà valutato per tutti i soggetti alla settimana 52, compresi quelli che interrompono prematuramente lo studio o che ritirano il consenso.
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Settimana 52
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Modifica del DLCO dal basale alla settimana 52
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
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La misurazione DLCO misura quanto bene l'ossigeno si sposta dai polmoni al sangue.
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Dal basale alla settimana 52
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 giugno 2021
Completamento primario (Effettivo)
2 febbraio 2026
Completamento dello studio (Effettivo)
2 febbraio 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
12 gennaio 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
12 gennaio 2021
Primo Inserito (Effettivo)
14 gennaio 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
5 maggio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
1 maggio 2026
Ultimo verificato
1 maggio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- RIN-PF-301
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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