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Uno studio clinico prospettico, a un braccio e in aperto su Zanubrutinib nel trattamento della trombocitopenia immunitaria

19 gennaio 2022 aggiornato da: Zhang Lei

Sicurezza ed efficacia di Zanubrutinib nel trattamento della trombocitopenia immunitaria

Valutare la sicurezza e l'efficacia di zanubrutinib nel trattamento della trombocitopenia immunitaria in 30 pazienti.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La trombocitopenia immunitaria (ITP) è una malattia autoimmune organo-specifica, caratterizzata da diminuzione della conta piastrinica e sanguinamento della pelle e delle mucose. L'ITP è un tipo di malattia con aumento della distruzione piastrinica e ridotta produzione piastrinica causata dall'autoimmunità. Il trattamento convenzionale della PTI adulta comprende la terapia di prima linea con glucocorticoidi e immunoglobuline, la seconda linea di TPO e agonista del recettore TPO, la splenectomia e altri trattamenti immunosoppressivi (come rituximab, vincristina, azatioprina, ecc.). La PTI è una delle malattie emorragiche più comuni. Al momento, la risposta al trattamento dell'ITP non è buona e un numero considerevole di pazienti necessita di un trattamento di mantenimento farmacologico, che influisce seriamente sulla qualità della vita dei pazienti e aumenta l'onere economico dei pazienti. Pertanto, manca ancora un trattamento efficace per la PTI adulta, in particolare per i pazienti con PTI refrattaria, che è uno dei problemi che hanno attirato maggiore attenzione e che devono essere risolti con urgenza.

Gli inibitori BTK possono influenzare le malattie autoimmuni (AID) che coinvolgono le cellule B e le cellule non B attraverso i segnali del recettore delle cellule B, del recettore Fc e del recettore RANK, come il lupus eritematoso sistemico (LES), la sclerosi multipla (SM) e l'artrite reumatoide (RA). Pertanto, gli inibitori BTK di piccole molecole possono trattare le malattie autoimmuni prendendo di mira le cellule B. Attualmente sono stati condotti all'estero studi clinici sul trattamento della trombocitopenia immunitaria con l'inibitore BTK (BRN1008). I risultati preliminari mostrano che il 50% dei pazienti nel gruppo di trattamento ≥ 12 settimane e la dose iniziale è di 400 mg BID ha raggiunto l'endpoint primario e ha mantenuto la risposta piastrinica.

Zebutinib è un nuovo inibitore selettivo della tirosina chinasi di Bruton (BTK) sviluppato dalla Baekje Shenzhou Company of China. Nel novembre 2019, è stato approvato dalla Food and Drug Administration statunitense per il trattamento di pazienti con linfoma a cellule del mantello (MCL) adulti che avevano ricevuto almeno un trattamento in precedenza. Rispetto agli inibitori BTK di prima generazione (ibutinib e acalabrutinib), zebutinib ha un targeting più forte e un minor numero di reazioni avverse.

Pertanto, i ricercatori hanno progettato questo studio clinico per fornire nuove opzioni terapeutiche per il trattamento clinico dell'ITP.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

30

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Cina, 300020
        • Reclutamento
        • Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età 18 e oltre, maschio o femmina;
  • Conforme ai criteri diagnostici della Trombocitopenia immunitaria (ITP)；
  • Diagnosi di ITP> 3 mesi;
  • ITP primaria con conta piastrinica <30 X 109/L prima dell'inclusione con mancato raggiungimento della risposta o recidiva dopo terapia con corticosteroidi e almeno una terapia di seconda linea che includa rituximab >12 settimane fa e/o TPO-RA.
  • Funzionalità epatica e renale, come ALT, AST, BUN, SCR <1,5 × limite superiore del valore normale, superamento dell'esame obiettivo;
  • Punteggio dello stato fisico ECOG ≤ 2 punti;
  • Funzione cardiaca della New York Society of Cardiac Function ≤ 2；
  • Consenso informato scritto firmato e datato.

Criteri di esclusione:

  • Malattie primarie incontrollabili di organi importanti, come tumori maligni, insufficienza epatica, insufficienza cardiaca, insufficienza renale e altre malattie;
  • sieropositivo;
  • Accompagnato da infezione attiva incontrollabile, inclusa epatite B, epatite C, citomegalovirus, virus EB e sifilide positiva;
  • Accompagnato da sanguinamento esteso e grave, come emottisi, emorragia gastrointestinale superiore, emorragia intracranica, ecc.;
  • Attualmente ci sono malattie cardiache, aritmie che necessitano di cure o ipertensione che i ricercatori giudicano poco controllata;
  • Pazienti con malattie trombotiche come embolia polmonare, trombosi e aterosclerosi;
  • Coloro che hanno ricevuto in passato trapianto di cellule staminali allogeniche o trapianto di organi;
  • Pazienti con disturbi mentali che normalmente non possono ottenere il consenso informato e condurre studi e follow-up;
  • Pazienti i cui sintomi tossici causati dal trattamento pre-processuale non sono scomparsi;
  • Altre malattie gravi che possono limitare la partecipazione del soggetto a questo test (come diabete; Grave insufficienza cardiaca; Ostruzione miocardica o aritmia instabile o angina pectoris instabile negli ultimi 6 mesi; Ulcera gastrica, ecc.);
  • Pazienti con setticemia o altri sanguinamenti gravi irregolari;
  • Pazienti che assumono contemporaneamente farmaci antipiastrinici;
  • Donne in gravidanza, gravidanze sospette (test di gravidanza positivo per gonadotropina corionica umana nelle urine allo screening) e pazienti in allattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Intervento (zanubrutinib)
30 pazienti arruolati vengono prelevati per assumere zanubrutinib alla dose indicata.
Droga: Zanubrutinib

La dose iniziale è di 80 mg/die. Se il trattamento è inefficace dopo 4 settimane e in condizioni di buona sicurezza, lo sperimentatore giudicherà che il dosaggio deve essere aggiunto a 80 mg due volte al giorno o una dose più elevata per il mantenimento orale. La dose massima è di 160 mg due volte al giorno. La durata di zanubrutinib è di 24 settimane.

In caso di reazioni avverse intollerabili, come infezione grave, sanguinamento grave, ematopenia, aritmia, ecc., lo sperimentatore può ridurre la dose di zanubrutinib o ritirarsi dagli studi clinici a seconda dei casi.

Altri nomi:
  • Il trattamento di zanubrutinib

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di soggetti con una conta piastrinica ≥ 30 × 10^9/L e 50×10^9/L alla settimana 12 (giorno 85)
Lasso di tempo: 12 settimane
Osservare le variazioni della conta piastrinica di routine nel sangue dopo 12 settimane di trattamento e calcolare la proporzione e i tempi dei soggetti ≥ 30 × 10^9/L e 50 × 10^9/L.
12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta piastrinica persistente con significato clinico a 24 settimane
Lasso di tempo: 24 settimane
Risposta definita come la percentuale di soggetti con conta piastrinica ≥ 50 × 109/L in almeno 4 delle ultime 6 visite entro 24 settimane senza trattamento di soccorso.
24 settimane
Numero di partecipanti con sanguinamento clinicamente significativo valutato utilizzando la scala di sanguinamento dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS).
Lasso di tempo: 24 settimane
La scala del sanguinamento dell'OMS è una misura della gravità del sanguinamento con i seguenti gradi: grado 0 = nessun sanguinamento, grado 1 = petecchie, grado 2 = perdita di sangue lieve, grado 3 = perdita di sangue grave e grado 4 = perdita di sangue debilitante.
24 settimane
Il verificarsi di eventi avversi durante il trattamento (AE/SAE), eventi avversi correlati al trattamento (TRAE) ed eventi avversi gravi (TRSAE)
Lasso di tempo: 24 settimane
Il verificarsi di eventi avversi durante il trattamento (AE/SAE), eventi avversi correlati al trattamento (TRAE) ed eventi avversi gravi (TRSAE)
24 settimane
Misure di anticorpi e vari sottoinsiemi di cellule immunocompetenti
Lasso di tempo: 24 settimane
Modifiche degli anticorpi anti-GPIIb/IIIa e Ib e vari sottogruppi di cellule immunocompetenti durante lo studio
24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Zhang Lei

Investigatori

  • Investigatore principale: Lei Zhang, MD, Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

15 febbraio 2022

Completamento primario (Anticipato)

31 dicembre 2023

Completamento dello studio (Anticipato)

30 giugno 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 gennaio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 gennaio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

28 gennaio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 gennaio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 gennaio 2022

Ultimo verificato

1 gennaio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IIT2021047-EC-1

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere il set di dati, inclusi i dati dei singoli soggetti anonimizzati. I dati possono essere richiesti al PI da 12 mesi a 36 mesi dopo il completamento dello studio.

Periodo di condivisione IPD

Da 12 mesi a 36 mesi dopo il completamento dello studio

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Su richiesta a PI.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • Protocollo di studio
  • Piano di analisi statistica (SAP)
  • Modulo di consenso informato (ICF)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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