Valutazione della sicurezza e dell'efficacia di HK-660S in pazienti con colangite sclerosante primitiva

Criterio di inclusione:

• Soggetti di sesso maschile o femminile di età ≥ 17 anni
• Soggetti con diagnosi di PSC
• Soggetti che sono in grado di comprendere le informazioni fornite direttamente o tramite il suo rappresentante e danno il consenso volontario e scritto a partecipare allo studio.

Criteri di esclusione:

• Soggetti con un'assunzione media di alcol superiore a 20 g al giorno entro 2 anni prima dello screening.
• Soggetti con diagnosi di diabete di tipo 1 o diabete di tipo 2 non controllato (HbA1c ≥ 9%) prima dello screening.
• Soggetti che hanno malattie epatiche croniche diverse dalla PSC
• Soggetti che hanno una diagnosi di cirrosi biliare primaria o colangite sclerosante secondaria in MRCP o colangiopancreatografia retrograda endoscopica (ERCP) prima dello screening.
• Soggetti che presentano ostacoli all'attuazione del MRCP
• Soggetti che hanno un risultato positivo per l'antigene di superficie dell'epatite B (test HBsAg) e/o per l'anticorpo dell'epatite C (test HCV-Ab)
• Soggetti con alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) > 10 volte il limite superiore della norma (ULN)
• Soggetti con creatinina sierica ≥ 2 mg/dl
• Soggetti che hanno variazioni di peso di 5 kg o più entro 6 mesi prima dello screening
• Soggetti ritenuti non idonei alla partecipazione allo studio allo Screening, a discrezione dello sperimentatore, a causa di quanto segue: cirrosi, grave malattia metabolica, grave insufficienza renale, grave malattia polmonare, grave malattia neuro/psichiatrica, malattia muscolare, ecc.
• Soggetti che hanno malattie cardiovascolari clinicamente significative
• Soggetti che hanno malattie della tiroide inclusi ipertiroidismo e ipotiroidismo
• Soggetti che hanno una storia di malattie immunitarie
• Soggetti sottoposti a chirurgia bariatrica entro 6 mesi prima dello screening
• Soggetti sottoposti a intervento di trapianto di fegato
• Soggetti con diagnosi di infezione da HIV
• Soggetti che hanno una storia di infezioni croniche o hanno infezioni gravi o pericolose per la vita o sintomi che possono essere considerati correlati alle infezioni
• Soggetti con diagnosi di tumore maligno senza cura completa entro 5 anni prima dello screening

• Soggetti la cui anamnesi terapeutica include uno qualsiasi dei seguenti farmaci, entro un periodo di 5 volte l'emivita del rispettivo farmaco prima dello screening:

  • Agenti terapeutici per la steatoepatite: tiazolidinedioni, vitamina E ad alto dosaggio (800 UI/giorno), pentossifillina
  • Farmaci possibilmente correlati alla PSC: acido ursodesossicolico ad alte dosi (UDCA; dosi inferiori a 23 mg/kg/giorno possono essere consentite se somministrate in modo stabile senza modifiche del dosaggio rispetto ai 3 mesi precedenti lo screening), immunosoppressori, acido obeticolico (OCA), azatioprina , budesonide, acido docosaesaenoico, metotrexato, metronidazolo, minociclina, micofenolato mofetile, nicotina, pentossifillina, pirfenidone, prednisolone, glucocorticoidi sistemici, tacrolimus, vancomicina
• Soggetti che hanno somministrato fitoterapia o rimedi popolari per migliorare la malattia del fegato grasso entro 2 settimane prima dello screening
• - Soggetti che hanno una storia di abuso di alcol o droghe entro 5 anni prima dello screening
• Soggetti che hanno un'ipersensibilità a qualsiasi eccipiente del farmaco in studio
• - Soggetti che hanno partecipato a un'altra sperimentazione farmacologica entro 30 giorni prima dello screening
• Soggetti che sono considerati inappropriati per partecipare a studi clinici a discrezione dello sperimentatore