La riabilitazione nelle distrofie muscolari dalla struttura ospedaliera al domicilio: progetto pilota [RIMUDI] (RIMUDI)
Riabilitazione nelle distrofie muscolari Dalla struttura ospedaliera alla casa: progetto pilota
Fino a vent'anni fa l'esercizio fisico nelle distrofie muscolari era considerato dannoso per le cellule muscolari, inducendo un'accelerazione della necrosi cellulare. È ormai certo e validato, infatti, che uno stile di vita attivo e la pratica di un’attività fisica controllata e regolare sono da considerarsi terapeutici nelle patologie neuromuscolari con l’obiettivo di ottimizzare la funzionalità muscolare e cardio-respiratoria e prevenire l’atrofia. In particolare, sembra che la cura ottimale è estesa e può essere effettuata in modo sicuro e controllato anche a casa.
È ben documentato che l’esercizio fisico ha effetti benefici sui muscoli con aumento della forza e della resistenza muscolare.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Questo progetto nasce proprio dall'idea di dare una risposta alle esigenze dei pazienti da un lato di essere educati a svolgere un'attività fisica/esercizio “adatta” alla fibra muscolare distrofica e dall'altro di poter inserire questa nelle attività della vita quotidiana, con il monitoraggio da parte di esperti a distanza.
Uno degli obiettivi è quello di offrire continuità assistenziale tra la struttura ospedaliera e quella domiciliare, offrendo anche una risposta concreta all'incoerenza assistenziale garantita per queste malattie croniche dello sviluppo dal Servizio Sanitario Nazionale. La stesura di un piano terapeutico personalizzato, da attuare all'interno del domicilio, non solo supporterebbe i bisogni motori del paziente, ma garantirebbe un impatto positivo anche a livello psicologico, rafforzando la partecipazione del paziente agli obiettivi terapeutici condivisi e la consapevolezza degli stessi. Questo progetto pilota si propone di valutare l'efficacia di un programma di teleriabilitazione della durata di 6 mesi per la continuità delle cure in una popolazione di soggetti affetti da patologia neuromuscolare. L'outcome primario verrà poi integrato con una valutazione di tollerabilità del percorso e di usabilità e accettabilità del sistema di teleriabilitazione utilizzato.
Ogni paziente effettuerà una serie di sedute valutative e formative (15 sedute) con un fisioterapista per la stesura di un piano di cure personalizzato che successivamente verrà svolto “in autonomia” a domicilio.
In queste giornate verranno effettuate anche le periodiche valutazioni clinico-strumentali indicate dalle linee guida specifiche per ciascuna forma di distrofia ed in particolare quelle cardiorespiratorie e dello stato nutrizionale.
Inoltre verrà effettuato anche un supporto “educativo”, istruendo il paziente sui benefici derivanti dal mantenimento di uno stile di vita attivo e dalla pratica regolare di attività fisica controllata.
La proposta terapeutica domiciliare prevederà l’utilizzo del sistema di teleriabilitazione con realtà virtuale Home Kit – Virtual Reality Rehabilitation System (VRRS KHIMEYA) che permette di eseguire giochi personalizzati a casa.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Maria G D'Angelo
- Numero di telefono: +39 031877111
- Email: grazia.dangelo@lanostrafamiglia.it
Luoghi di studio
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Lecco
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Bosisio Parini, Lecco, Italia, 23842
- Reclutamento
- Scientific Institute IRCCS Eugenio Medea
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Contatto:
- Maria G D'Angelo, MD
- Numero di telefono: +39 031877111
- Email: grazia.dangelo@lanostrafamiglia.it
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri di inclusione: - diagnosi genetica definitiva della distrofia muscolare dei cingoli: LGMD2A/R1 (deficit di calpaina 3), LGMD2B/R2 (deficit di disferlina), LGMD2I/R9 (FKRP), LGMD2L /R11 (ANOCTAMIN 5) o distrofia facio scapulo omerale ( FSHD) o distrofia muscolare di Becker (BMD);
- valori di forza a livello dei principali muscoli antigravità > o uguali a 3, secondo la scala del Medical Research Council (MRC);
- deambulazione autonoma in ambiente protetto (interno), anche con assistenza;
- i pazienti devono aver effettuato almeno 1 valutazione clinico-funzionale presso la nostra struttura nell'anno precedente l'inizio della sperimentazione.
- Dovranno esprimere adesione all'adesione al progetto e non dovranno essere seguiti dal punto di vista fisioterapico altrove durante i 6 mesi di partecipazione al progetto.
Criteri di esclusione:
- cardiopatia dilatativa o ischemica con frazione di eiezione del ventricolo sinistro <50%;
- insufficienza respiratoria cronica con capacità vitale forzata < 40% del previsto, desaturazione notturna di ossigeno - > 5% del tempo notturno trascorso con livelli di saturazione periferica di ossigeno < 90).
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Distrofia muscolare del cingolo degli arti
Studio in aperto su un braccio
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Un piano di esercizi personalizzato seguendo macro-aree di obiettivi:
Il trattamento domiciliare avverrà prevalentemente con il sistema di teleriabilitazione KHYMEIA. |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Test del cammino di 6 minuti (6MWT)
Lasso di tempo: 6 mesi: modifica dal mese 0 (baseline) al mese 6
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Test del cammino di 6 minuti (misurato in metri - intervallo normale 500-600 metri in 6 minuti)
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6 mesi: modifica dal mese 0 (baseline) al mese 6
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Scala di misura della funzione motoria (MFM)
Lasso di tempo: 6 mesi: modifica dal mese 0 (baseline) al mese 6
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MFM misura la funzione motoria a 3 livelli (D1 cambia posizione e trasferimenti; D2 funzione motoria assiale e prossimale; D3 funzione motoria distale). Ad ogni item i viene assegnato un punteggio su una scala Likert a 4 punti da 0 (impossibile iniziare l'attività) a 3 ( svolge pienamente il compito).
I punteggi degli item vengono sommati e il punteggio grezzo viene trasformato in un punteggio totale complessivo compreso tra 0 (grave compromissione funzionale) e 100 (nessuna compromissione funzionale).
valutato in % da 0 a 100 e viene calcolata una percentuale complessiva, in %)
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6 mesi: modifica dal mese 0 (baseline) al mese 6
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Prestazioni dell'arto superiore (PUL)
Lasso di tempo: 6 mesi: modifica dal mese 0 (baseline) al mese 6
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La performance dell'arto superiore è una scala appositamente progettata per misurare la funzione dell'arto superiore nella distrofia muscolare; è presente una voce entry level che va da 0 a 6; la scala PUL testa la progressione da prossimale a distale della debolezza muscolare attraverso tre livelli: alto (dominio della spalla), medio (dominio del gomito) e distale (dominio del polso e delle dita); il punteggio PUL (versione 1.2) comprende 22 item; il punteggio complessivo varia da 0 a 42
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6 mesi: modifica dal mese 0 (baseline) al mese 6
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Tempo scaduto e via (TUG)
Lasso di tempo: 6 mesi: modifica dal mese 0 (baseline) al mese 6
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Registrazione del tempo necessario per alzarsi da una sedia, camminare per 3 metri e tornare alla posizione seduta - intervallo normale < 10 secondi
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6 mesi: modifica dal mese 0 (baseline) al mese 6
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Modificazione delle scale di fatica e qualità della vita da T0 a T6
Lasso di tempo: 6 mesi: modifica dal mese 0 (baseline) al mese 6
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Modified Fatigue Impact Scale (MFIS) composta da 3 sottoscale (punteggio finale della scala fisica, range da 0 a 36; COGNITIVE, range finale da 0 a 40; PSICOSOCIALE, range finale del punteggio da 0 a 8) e 1 punteggio totale finale che va da 0 a 84
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6 mesi: modifica dal mese 0 (baseline) al mese 6
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Modulo breve 36 (SF36)
Lasso di tempo: 6 mesi: modifica dal mese 0 (baseline) al mese 6
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una scala multi-item che valuta otto concetti di salute: 1) limitazioni nelle attività fisiche a causa di problemi di salute; 2) limitazioni nelle attività sociali a causa di problemi fisici o emotivi; 3) limitazioni nelle consuete attività di ruolo a causa di problemi di salute fisica; 4) dolore fisico; 5) salute mentale generale (disagio psicologico e benessere); 6) limitazioni nelle consuete attività di ruolo a causa di problemi emotivi; 7) vitalità (energia e fatica); e 8) percezioni generali sulla salute.
Ciascun elemento con un punteggio compreso tra 0 e 100
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6 mesi: modifica dal mese 0 (baseline) al mese 6
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Eagle M. Report on the muscular dystrophy campaign workshop: exercise in neuromuscular diseases Newcastle, January 2002. Neuromuscul Disord. 2002 Dec;12(10):975-83. doi: 10.1016/s0960-8966(02)00136-0. No abstract available.
- Preisler N, Orngreen MC. Exercise in muscle disorders: what is our current state? Curr Opin Neurol. 2018 Oct;31(5):610-617. doi: 10.1097/WCO.0000000000000597.
- Veenhuizen Y, Cup EHC, Jonker MA, Voet NBM, van Keulen BJ, Maas DM, Heeren A, Groothuis JT, van Engelen BGM, Geurts ACH. Self-management program improves participation in patients with neuromuscular disease: A randomized controlled trial. Neurology. 2019 Oct 29;93(18):e1720-e1731. doi: 10.1212/WNL.0000000000008393. Epub 2019 Sep 30. Erratum In: Neurology. 2020 Mar 3;94(9):414.
- Siciliano G, Simoncini C, Giannotti S, Zampa V, Angelini C, Ricci G. Muscle exercise in limb girdle muscular dystrophies: pitfall and advantages. Acta Myol. 2015 May;34(1):3-8.
- Heutinck L, Jansen M, van den Elzen Y, van der Pijl D, de Groot IJM. Virtual Reality Computer Gaming with Dynamic Arm Support in Boys with Duchenne Muscular Dystrophy. J Neuromuscul Dis. 2018;5(3):359-372. doi: 10.3233/JND-180307.
- Jansen M, de Groot IJ, van Alfen N, Geurts ACh. Physical training in boys with Duchenne Muscular Dystrophy: the protocol of the No Use is Disuse study. BMC Pediatr. 2010 Aug 6;10:55. doi: 10.1186/1471-2431-10-55.
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Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
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Primo Inserito (Effettivo)
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Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie genetiche, legate all'X
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie muscolari
- Malattie neuromuscolari
- Disturbi muscolari, atrofico
- Distrofie muscolari
- Distrofia muscolare, Duchenne
- Distrofie muscolari, cingolo
- Distrofia muscolare, facioscapolo-omerale
Altri numeri di identificazione dello studio
- MEDEA 1013
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