Sicurezza ed efficacia di 3 livelli di dosaggio di NMD670 in pazienti adulti affetti da miastenia grave (SYNAPSE-MG)

Criterio di inclusione:

• Il partecipante deve essere un maschio o una femmina di età compresa tra 18 e 75 anni (entrambi inclusi), al momento della firma del consenso informato
• Diagnosi di MG, MGFA di classe II, III o IV
• Test anticorpale AChR o MuSK positivo documentato.
• Il partecipante deve essere in grado di deglutire le compresse
• Indice di massa corporea compreso tra 18 e 35 kg/m2 compreso, allo screening e con un peso minimo di 40 kg
• L'uso di contraccettivi da parte di uomini e donne deve essere coerente con le normative locali relative ai metodi contraccettivi per coloro che partecipano agli studi clinici
• Il partecipante è in grado di fornire e ha dato il consenso informato firmato

Criteri di esclusione:

• Condizioni mediche o psicologiche note o fattori di rischio che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbero interferire con la piena partecipazione del paziente allo studio, comportare rischi aggiuntivi per il paziente o confondere la valutazione del paziente o l'esito dello studio studio
• Partecipanti con altri risultati significativi sulla sicurezza clinica e/o di laboratorio che potrebbero interferire con la conduzione o l'interpretazione dello studio
• Partecipanti che hanno ricevuto un trattamento con un prodotto medico sperimentale entro 30 giorni (o 5 emivite del farmaco, a seconda di quale sia il periodo più lungo) prima del giorno 1
• Partecipanti con storia di scarsa compliance alla terapia MG rilevante
• Pazienti di sesso femminile che pianificano una gravidanza durante lo studio o che sono attualmente incinte o che allattano