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Sicurezza ed efficacia di 3 livelli di dosaggio di NMD670 in pazienti adulti affetti da miastenia grave (SYNAPSE-MG)

19 agosto 2026 aggiornato da: NMD Pharma A/S

Uno studio di fase 2b, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di 3 livelli di dose di NMD670 nell'arco di 21 giorni in pazienti adulti con AChR/MuSK-Ab+ Miastenia Gravis

Questo studio di fase 2 proof-of-concept per l'individuazione dell'intervallo di dose mira a valutare la sicurezza e l'efficacia di 3 livelli di dosaggio di NMD670 rispetto al placebo in pazienti adulti con MG con anticorpi contro AChR o MuSK, somministrati due volte al giorno (BID) per 21 giorni .

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

84

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Leuven, Belgio
        • Ritirato
        • UZ Leuven
  • Danimarca
      • Aarhus, Danimarca
        • Reclutamento
        • Aarhus University Hospital
        • Contatto:
          • Josefine Nielsen
          • Numero di telefono: +45 23 88 25 83
          • Email: josenl@rm.dk
        • Investigatore principale:
          • Henning Andersen
      • Copenhagen, Danimarca
        • Reclutamento
        • Rigshospitalet University of Copenhagen
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Nicolai Preisler
  • Francia
      • Bordeaux, Francia
        • Reclutamento
        • Centre de référence des maladies neuromusculaires AOC-CHU de Bordeaux - Hôpital Pellegrin
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Guilhem Sole
      • Marseille, Francia
        • Reclutamento
        • Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires et de la SLA
        • Investigatore principale:
          • Shahram ATTARIAN
        • Contatto:
      • Nantes, Francia
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes - Hôtel Dieu Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires Rares -
        • Investigatore principale:
          • Yann Pereon
        • Contatto:
      • Nice, Francia
        • Reclutamento
        • Chu De Nice
        • Contatto:
      • Nice, Francia
        • Reclutamento
        • Unité de Recherche Clinique NeuroSciences
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Saskia Bresch
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • Attivo, non reclutante
        • JSC Curatio
      • Tbilisi, Georgia
        • Attivo, non reclutante
        • LTD David Tatishvili Health Center
      • Tbilisi, Georgia
        • Attivo, non reclutante
        • LTD New Hospitals
  • Italia
      • Bergamo, Italia, 21127
        • Reclutamento
        • Asst Papa Giovanni Xxiii (Azienda Ospedaliera Papa Giovanni Xxiii)
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Manlio Sgarzi
      • Bologna, Italia, 40139
        • Reclutamento
        • IRCCS Istituo delle Scienze neurologiche di Bologna, UOC Clinica neurologica Ospedale
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Prof. Rocco Liguori
      • Genova, Italia, 16132
        • Reclutamento
        • IRCCS Ospedale Policlinico San Martino
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr. Marina Grandis
      • Milan, Italia, 20133
        • Reclutamento
        • IRCCS Fondazione Istituto Neurologico Carlo Besta, Dipartimento di Ricerca e Sviluppo clinico
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Carlo Antozzi
      • Milan, Italia
        • Reclutamento
        • DIMER, IRCCS, Ospedale San Raffaele
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr. Fazio Raffaella
      • Naples, Italia, 80138
        • Reclutamento
        • Centro Sclerosi Multipla Napoli - AOU Vanvitelli
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alvino Bisecco
      • Pisa, Italia, 56126
        • Reclutamento
        • AOU Pisana
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Michelangelo Maestri Tassoni
      • Roma, Italia, 00189
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea - Universita di Roma La Sapienza
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Matteo Garibaldi
  • Olanda
      • Leiden, Olanda, 2333
        • Reclutamento
        • Leiden Universitair Medisch Centrum (LUMC)
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jan Verschuuren
  • Polonia
      • Katowice, Polonia
        • Reclutamento
        • Neurologia Śląska Centrum Medyczne
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr. Marek Smilowski
      • Krakow, Polonia
        • Reclutamento
        • Szpital Specjalistyczny im. Ludwika Rydygiera w Krakowie sp.z o.o
        • Investigatore principale:
          • Ryszard Nowak
        • Contatto:
      • Lublin, Polonia
        • Reclutamento
        • Galen Clinic
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr. Chyrchel-Paszkiewicz Urszula
      • Lublin, Polonia, 20701
        • Reclutamento
        • Centrum Medyczne Hope Clinic
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr. Sebastian Szklener
      • Myślenice, Polonia
        • Reclutamento
        • NeuroCor Banaszkiewicz, Tomaszewski Lekarze Spółka Partnerska
        • Contatto:
      • Warsaw, Polonia
        • Reclutamento
        • Centrum Medyczne Neuro Protect
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr. Grudniak Mariusz
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
        • Ritirato
        • University Clinical Center of Serbia, Neurology Clinic
      • Niš, Serbia
        • Reclutamento
        • University Clinical Center Nis, Neurology Clinic
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Gordana Djordjevic
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Raul Juntas Morales
  • Stati Uniti
    • California
      • Carlsbad, California, Stati Uniti, 92011
        • Ritirato
        • Profound Research LLC
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92868
        • Reclutamento
        • University of California Irvine Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ali Amer Habib
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • University of Colorado Neuromuscular Division
        • Investigatore principale:
          • Stacy Dixon, MD
        • Contatto:
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33487
        • Reclutamento
        • SFM Clinical Research, LLC
        • Investigatore principale:
          • Marc Feinberg, MD
        • Contatto:
          • Gabrielle DeMaria
          • Numero di telefono: (561) 939-0333
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Reclutamento
        • Neuromuscular Research Division | University of South Florida
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Tuan H Vu
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Reclutamento
        • Augusta University, Neuroscience Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Michael Rivner
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65212
        • Reclutamento
        • NextGen Precision Health
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • David Arnold
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • Reclutamento
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • James Howard
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43221
        • Reclutamento
        • The Ohio State University
        • Contatto:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • University of Oregon
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Nizar Chahin
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38120
        • Ritirato
        • Semmes Murphey Clinic

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante deve essere un maschio o una femmina di età compresa tra 18 e 75 anni (entrambi inclusi), al momento della firma del consenso informato
  • Diagnosi di MG, MGFA di classe II, III o IV
  • Test anticorpale AChR o MuSK positivo documentato.
  • Il partecipante deve essere in grado di deglutire le compresse
  • Indice di massa corporea compreso tra 18 e 35 kg/m2 compreso, allo screening e con un peso minimo di 40 kg
  • L'uso di contraccettivi da parte di uomini e donne deve essere coerente con le normative locali relative ai metodi contraccettivi per coloro che partecipano agli studi clinici
  • Il partecipante è in grado di fornire e ha dato il consenso informato firmato

Criteri di esclusione:

  • Condizioni mediche o psicologiche note o fattori di rischio che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbero interferire con la piena partecipazione del paziente allo studio, comportare rischi aggiuntivi per il paziente o confondere la valutazione del paziente o l'esito dello studio studio
  • Partecipanti con altri risultati significativi sulla sicurezza clinica e/o di laboratorio che potrebbero interferire con la conduzione o l'interpretazione dello studio
  • Partecipanti che hanno ricevuto un trattamento con un prodotto medico sperimentale entro 30 giorni (o 5 emivite del farmaco, a seconda di quale sia il periodo più lungo) prima del giorno 1
  • Partecipanti con storia di scarsa compliance alla terapia MG rilevante
  • Pazienti di sesso femminile che pianificano una gravidanza durante lo studio o che sono attualmente incinte o che allattano

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
Compresse prese due volte al giorno per 21 giorni
Sperimentale: NMD670 ad alto dosaggio
Droga: NMD670
Compresse prese due volte al giorno per 21 giorni
Sperimentale: NMD670 dose media
Droga: NMD670
Compresse prese due volte al giorno per 21 giorni
Sperimentale: NMD670 a basso dosaggio
Droga: NMD670
Compresse prese due volte al giorno per 21 giorni

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale al giorno 21 nel punteggio totale QMG per NMD670 rispetto al placebo
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 21
La scala va da 0 a 39 e il punteggio più alto indica una sintomatologia peggiore
Riferimento al giorno 21

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di gravi eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Oltre 21 giorni di somministrazione
Riassunto per trattamento
Oltre 21 giorni di somministrazione
Incidenza di anomalie clinicamente significative agli esami fisici
Lasso di tempo: Oltre 21 giorni di somministrazione
Riassunto per trattamento
Oltre 21 giorni di somministrazione
Incidenza di anomalie clinicamente significative sui parametri di laboratorio di sicurezza
Lasso di tempo: Oltre 21 giorni di somministrazione
Riassunto per trattamento
Oltre 21 giorni di somministrazione
Incidenza di anomalie dei segni vitali clinicamente significative
Lasso di tempo: Oltre 21 giorni di somministrazione
Riassunto per trattamento
Oltre 21 giorni di somministrazione
Incidenza di anomalie ECG clinicamente significative
Lasso di tempo: Oltre 21 giorni di somministrazione
Riassunto per trattamento
Oltre 21 giorni di somministrazione
Incidenza di ideazione suicidaria o comportamento suicidario
Lasso di tempo: Oltre 21 giorni di somministrazione
Riassunto per trattamento
Oltre 21 giorni di somministrazione
Variazione dal basale al giorno 21 nel punteggio totale MG-ADL per NMD670 rispetto al placebo
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 21
La scala va da 0 a 24 e il punteggio più alto indica una sintomatologia peggiore
Riferimento al giorno 21
Variazione dal basale al giorno 21 nel punteggio totale MGC per NMD670 rispetto al placebo
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 21
La scala va da 0 a 50 e il punteggio più alto indica una sintomatologia peggiore
Riferimento al giorno 21
Variazione dal basale al giorno 21 in MG-QOL15r per NMD670 rispetto al placebo
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 21
La scala va da 0 a 30 e il punteggio più alto indica una peggiore qualità della vita
Riferimento al giorno 21
Variazione dal basale al giorno 21 nella forma breve della fatica Neuro-QoL
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 21
La scala va da 8 a 40 e il punteggio più alto indica una sintomatologia peggiore
Riferimento al giorno 21
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Oltre 21 giorni di dosaggio
Riepilogo per trattamento
Oltre 21 giorni di dosaggio
Incidenza di anomalie clinicamente significative negli esami oftalmologici
Lasso di tempo: Dallo screening (giorno -28 al giorno -1) fino al follow-up (giorno 28)
Riepilogo per trattamento
Dallo screening (giorno -28 al giorno -1) fino al follow-up (giorno 28)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

NMD Pharma A/S

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 maggio 2024

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 maggio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 maggio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

16 maggio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 agosto 2026

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NMD670-02-0002
  • 2023 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-507539-40 (Altro identificatore: EUCTR)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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