Assenza di fiato refrattaria nella BPCO (RB-COPD)

Lo studio mira a identificare fattori clinici attuabili e sviluppare modelli predittivi che possono migliorare gli approcci di gestione personalizzati per i pazienti con dispnea refrattaria nella BPCO.

Questo è uno studio di coorte osservazionale prospettico progettato per caratterizzare i pazienti con BPCO che rimangono sintomatici nonostante la terapia standard per inalazione con combinazione LABA/LAMA. I partecipanti saranno iscritti da cliniche ambulatoriali e seguiti nel tempo per valutare i cambiamenti nei sintomi respiratori, la funzione polmonare, la capacità di esercizio, la frequenza di esacerbazione acuta e la sopravvivenza.

Le valutazioni chiave includono:

• Dati demografici e clinici di base (ad es. Sintomi respiratori, comorbidità, storia del fumo).
• Test della funzione polmonare (spirometria e volumi polmonari), valutazioni della capacità di esercizio, ecocardiografia, radiografie toraciche e tomografia computerizzata (CT).
• Analisi dei biomarcatori (esami del sangue inclusi marcatori infiammatori e cardiaci).

I pazienti saranno classificati in due gruppi:

• Gruppo di BPCO refrattario - pazienti con miglioramento minimo della dispnea (definito come Consiglio di ricerca medica modificata (MMRC) ≥ 2 con <1 test di riduzione dei punti o di valutazione della BPCO (CAT) ≥ 10 con riduzione <4 punti dopo ≥3 mesi di terapia LABA/LAMA).
• Gruppo di controllo - pazienti che mostrano un miglioramento sintomatico con la stessa terapia (riduzione dei punti MMRC <2 o ≥1 o CAT <10 o ≥4 punti).

Le analisi primarie esploreranno i predittori clinici e fisiologici di scarsi risultati, utilizzando modelli statistici avanzati come modelli di effetti misti lineari per le tendenze della funzione polmonare longitudinale, la regressione binomiale negativa per il rischio di esacerbazione e i modelli di rischi proporzionali Cox per l'analisi della sopravvivenza.

Valutazioni:

Le valutazioni di base e di follow-up includeranno dati demografici e clinici, comorbidità, storia del fumo, aderenza e tecnica dell'inalatore, spirometria, misurazioni del volume polmonare, test di camminata di 6 minuti, ecocardiografia, radiografie toraciche e scansioni TC ad alta risoluzione. Gli esami del sangue includeranno emocroche completi, marcatori infiammatori (proteina C-reattiva (CRP), fibrinogeno), peptide natriuretico di tipo N-B-B-Berminal (NT-PROBNP) e enzimi cardiaci.

Analisi statistica:

Tendenze longitudinali: i cambiamenti nella funzione polmonare, i sintomi e la capacità di esercizio saranno valutati utilizzando modelli di effetti misti lineari per valutare l'influenza dei fattori clinici.

Exacerbazioni acute: la frequenza di esacerbazioni da moderata a grave verrà analizzata utilizzando la regressione binomiale negativa o i modelli infiammati zero quando appropriato.

Mortalità: la regressione logistica stimerà il rischio di mortalità 1, 3 e 5 anni, mentre i modelli di rischi proporzionali Cox valuteranno i risultati del time-to-evento.

Modellazione predittiva: i biomarcatori candidati e le caratteristiche di imaging saranno incorporati in modelli predittivi multivariabili per identificare i determinanti chiave della prognosi scarsa.