Accesso Esteso a Mifomelatide per la Cachessia negli Adulti con PDAC Avanzato
Protocollo di Accesso Allargato di Dimensioni Intermedie (EAP): Mifomelatide per il Trattamento della Cachessia negli Adulti con PDAC Avanzato e Non Resecabile
Un programma di accesso allargato (EAP) consente ai medici di somministrare farmaci a pazienti gravemente malati prima che questi siano approvati dalle autorità regolatorie locali.
L'obiettivo di questo Protocollo di Accesso Allargato è fornire accesso al mifomelatide a pazienti adulti cachettici idonei con adenocarcinoma duttale pancreatico (PDAC) avanzato e non resecabile, che non dispongono di alternative terapeutiche soddisfacenti per la loro cachessia neoplastica e non sono idonei per gli attuali studi clinici sul mifomelatide.
Un partecipante può ricevere mifomelatide nell'ambito di questo EAP se:
- Un medico autorizzato presenta una richiesta,
- Il partecipante è idoneo
- Il paese consente l'EAP
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è un programma di accesso allargato (EAP) che fornisce accesso al mifomelatide per partecipanti con adenocarcinoma duttale pancreatico (PDAC) avanzato e non resecabile e cachessia, prima dell'approvazione da parte delle agenzie regolatorie locali.
La disponibilità dell'EAP dipende dalla richiesta del medico, dall'idoneità del paese e dalle normative locali/del paese. I medici possono richiedere l'accesso all'EAP per partecipanti che ritengono possano beneficiare del mifomelatide e soddisfano i criteri di idoneità.
Una volta arruolati, i partecipanti riceveranno mifomelatide per iniezione sottocutanea una volta al giorno per un massimo di 13 settimane.
Ai partecipanti verrà chiesto di seguire il trattamento standard per il loro tumore come delineato dal medico curante. I partecipanti saranno seguiti per la sicurezza fino a 30 giorni dopo il trattamento finale. I medici saranno tenuti a segnalare i dati di sicurezza a Kalohexis.
Tipo di studio
Tipo di accesso espanso
- Popolazione di dimensioni intermedie
Contatti e Sedi
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Deve avere almeno 18 anni di età
- Diagnosi istologica o citologica documentata di PDAC avanzato, non resecabile
Cachessia attuale (documentata nella cartella clinica) come definita dai criteri di Fearon basata su almeno una delle seguenti tre condizioni di perdita di peso nei 6 mesi precedenti all'arruolamento:
- Perdita di peso di almeno il 5%
- Perdita di peso di almeno il 2% insieme a un BMI <20 kg/m² e/o
- Perdita di peso di almeno il 2% insieme a sarcopenia
- Stato Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) di ≤ 3 e aspettativa di vita ≥ 4 mesi
- Mancanza di alternative terapeutiche soddisfacenti per la loro cachessia neoplastica
- Disponibilità e capacità di auto-iniettarsi o farsi iniettare da un caregiver in sicurezza quotidianamente
- Non idoneo a partecipare a studi clinici in corso del farmaco sperimentale
- Disponibilità e capacità di firmare il consenso informato
Criteri di esclusione:
- Pazienti con BMI > 35
- Ipersensibilità nota al mifomelatide o alla sua formulazione
Condizioni mediche o malattie significative che potrebbero aumentare il rapporto rischio-beneficio della partecipazione a questo EAP come determinato dal
Medico Curante, che possono includere:
- Pazienti con anomalie della deglutizione, sindromi da malassorbimento, sindromi intestinali gravi brevi o infiammatorie, o altre condizioni che nell'opinione del Medico Curante potrebbero compromettere il consumo o il metabolismo del cibo
- Ricevere esclusivamente alimentazione enterale o nutrizione parenterale al momento dell'arruolamento
- Storia di chirurgia bariatrica inclusa gastroplastica o bypass gastrico
- ANC < 1,5 x 10⁹/L
- AST e/o ALT > 3 x ULN (> 5 x ULN in presenza di metastasi epatiche documentate)
- Bilirubina totale > 1,5 x ULN (> 3 x ULN in presenza di sindrome di Gilbert documentata)
- Clearance della creatinina calcolata con l'equazione di Cockcroft e Gault < 50 mL/min Diabete non controllato definito come HbA1c >7%
- Attualmente in gravidanza, allattamento o pianificazione di una gravidanza
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Meghan Joly, PhD, Endevica Bio
Studiare le date dei record
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- Mifomelatide-EAP-01
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .