- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT07483255
Uno studio clinico di Fase II sull'embolizzazione fetale per malformazione della vena di Galeno
16 marzo 2026 aggiornato da: Darren Orbach
Uno Studio di Fase II sull'Embolizzazione Fetale per Malformazione della Vena di Galeno
Questo è uno studio interventistico prospettico, non randomizzato, a braccio singolo, su feti, per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'embolizzazione fetale della VOGM.
I soggetti riceveranno un intervento di studio una tantum di embolizzazione fetale, a partire dalla 34a settimana di gestazione o successivamente.
Dopo il parto, le valutazioni neurologiche verranno eseguite ogni 6 mesi per 2 anni (adeguate all'età gestazionale).
I dati verranno confrontati con coorti storiche.
Panoramica dello studio
Stato
Non ancora reclutamento
Condizioni
Descrizione dettagliata
Lo studio prevede un singolo intervento fetale di puntura torculare transcranica fetale e embolizzazione della vena prosencefalica mediana per feti con malformazioni della vena di Galeno (VOGM) con una larghezza del seno falcino (FS) di >= 7 mm (popolazione dello studio).
Verranno utilizzate spirali di platino staccabili (Target XL e XXL Detachable Coil, Stryker Neurovascular) per riempire la varice prosencefalica.
Questa procedura avrà luogo in una sala operatoria presso il Boston Children's Hospital.
I dati relativi allo stato pre-parto, al parto e al post-parto verranno raccolti fino a quando il soggetto non verrà dimesso dall'ospedale.
Dopo il parto, verranno eseguite valutazioni neurologiche sul bambino ogni 6 mesi per 2 anni (aggiustate per l'età gestazionale).
I dati verranno confrontati con coorti storiche.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
20
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Darren Orbach, MD PhD
- Numero di telefono: 617-355-5012
- Email: Darren.Orbach@childrens.harvard.edu
Luoghi di studio
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Children's Hospital
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Contatto:
- Darren Orbach, MD
- Numero di telefono: 617-355-5012
- Email: darren.orbach@childrens.harvard.edu
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Donna incinta che porta un feto affetto da malformazione della vena di Galen in cui il seno retto o il seno falciforme che drena la varice prosencefalica misura 7 mm o più alla risonanza magnetica fetale (diametro mediolaterale misurato nel punto più stretto del seno lungo l'asse rostro-caudale, valutato su una sezione coronale o assiale pesata in T2).
- Età gestazionale fetale di 34 settimane o più al momento dell'intervento fetale pianificato, determinata dalle informazioni cliniche e dalla valutazione della prima ecografia. L'idoneità al trattamento fetale, in termini di fattori tecnici/posizionali, sarà valutata caso per caso dal MFM, dall'ecografista e dal neuroradiologo interventista che partecipano allo studio.
- Diagnosi anatomica di malformazione della vena di Galen fetale. Varie condizioni cerebrovascolari, come la malformazione del seno durale e la fistola arterovenosa piale, possono portare alla visualizzazione in utero di strutture vascolari intracraniche dilatate. Allo stesso modo, occasionalmente si può osservare una dilatazione fetale della vena di Galen senza la presenza di alcuna lesione arterovenosa, come una variante venosa benigna. Questa condizione è facilmente distinguibile ecograficamente dalla VOGM grazie alla presenza di peduncoli arteriosi nutritivi dilatati e alla presenza di un'onda arteriosa all'interno della varice. Questo studio è rivolto esclusivamente ai feti con diagnosi accertata di malformazione della vena di Galen.
Criteri di esclusione:
- Esteso danno/gliosi del parenchima cerebrale fetale, cioè >10% del volume cerebrale sopratentoriale (presentazione SFP). In alcuni casi, al momento della diagnosi fetale iniziale di malformazione della vena di Galen (coorte SFP), si osservano lesioni parenchimali cerebrali biemisferiche significative. Tali feti raramente sopravvivono, ma se lo fanno, presentano gravi compromissioni neuroevolutive: tipicamente ciechi, muti, quadriparetici, spesso con crisi epilettiche intrattabili e incessanti, e permanentemente costretti a letto e incomunicativi. Poiché non esiste una possibilità realistica di ottenere un buon esito neurologico in tali pazienti, i feti con danno cerebrale biemisferico diffuso saranno esclusi.
- Danno fetale irreversibile di organi non cerebrali (ad esempio idrope fetale come manifestazione di insufficienza cardiaca, un reperto che preannuncia un esito fatale nei feti con malformazione della vena di Galen).
- Feto con VOGM in cui il seno retto o il seno falciforme che drena la varice prosencefalica misura meno di 7 mm alla risonanza magnetica fetale (sezione coronale o assiale pesata in T2, diametro mediolaterale misurato nel punto più stretto del seno lungo l'asse antero-posteriore), corrispondente ai criteri di risonanza magnetica fetale per una probabile evoluzione nella coorte IT
- Obesità materna grave pre-gravidanza definita da un indice di massa corporea (IMC) di 40 o superiore
- Feti con gravi anomalie congenite extracraniche
- Evidenza di travaglio pretermine, rottura delle membrane o distacco
- Coagulopatia materna: INR > 1,2; PT/PTT al di sopra dei range normali per il laboratorio; piastrine <100
- Qualsiasi uso materno di anticoagulanti, sia profilattico che terapeutico.
- Precedenti anamnesi medica materna che escluderebbe l'anestesia epidurale
- Gravidanza multifetale
- Placenta previa o accreta
- Partecipazione a un altro studio fetale che influisce sulla morbilità e mortalità materna e fetale
- Ipersensibilità materna nota all'acciaio inossidabile 316LM
- Sindrome ipotensiva supina
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Braccio Singolo
Questo è uno studio in aperto, a braccio singolo.
I soggetti fetali saranno sottoposti a un intervento una tantum di embolizzazione fetale della malformazione della vena di Galeno.
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Lo studio prevede un unico intervento fetale di transuterina materna, puntura torcolare transcranica fetale ed embolizzazione della vena prosencefalica mediana.
Le bobine di platino staccabili (Target XL e XXL Detachable Coil, Stryker Neurovascular) verranno utilizzate per imballare la varice prosencefalica.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Efficacia dell'embolizzazione fetale per pazienti con malformazioni della vena di Galeno
Lasso di tempo: Dalla nascita al 30° giorno di vita
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Endpoint primario: mortalità misurata dalla nascita al 30° giorno di vita.
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Dalla nascita al 30° giorno di vita
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Sicurezza dell'embolizzazione fetale nei pazienti con malformazioni della vena di Galeno
Lasso di tempo: Dal giorno dell'intervento fetale fino ai 24 mesi di età
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Esiti di sicurezza/endpoint: l'incidenza dei seguenti eventi avversi gravi (SAE) dal Giorno 0 (giorno dell'intervento fetale) fino alla nascita, misurata in base al numero di eventi registrati rispetto al numero di partecipanti arruolati:
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Dal giorno dell'intervento fetale fino ai 24 mesi di età
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Lesione del parenchima cerebrale
Lasso di tempo: Dalla nascita alla prima scansione postnatale
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L'incidenza di lesioni del parenchima cerebrale alla prima scansione postnatale sarà raccolta e confrontata con una coorte storica che non ha subito l'intervento fetale.
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Dalla nascita alla prima scansione postnatale
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Tappe dello sviluppo neuropsicologico a 6 mesi
Lasso di tempo: Dalla nascita ai 6 mesi
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La valutazione neurologica verrà eseguita a 6 mesi di età gestazionale corretta utilizzando le Vineland Adaptive Behavior Scales e il Receptive-Expressive Emergent Language Test.
I punteggi dei partecipanti arruolati saranno confrontati con i punteggi di una coorte storica di età simile.
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Dalla nascita ai 6 mesi
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Tappe dello sviluppo neuroevolutivo dai 6 ai 24 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi fino a 24 mesi
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Le valutazioni neurologiche saranno effettuate da 6 mesi di età gestazionale corretta a 24 mesi di età gestazionale corretta utilizzando le Vineland Adaptive Behavior Scales, il Receptive-Expressive Emergent Language Test, la Child Behavior Checklist, la valutazione cognitiva DAYC-2 e l'esame Bayley (se effettuato di persona).
I punteggi dei partecipanti arruolati saranno confrontati con i punteggi di una coorte storica di età simile. |
6 mesi fino a 24 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Darren Orbach, MD PhD, Boston Children's Hospital, Boston, MA 02115
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
1 maggio 2026
Completamento primario (Stimato)
1 dicembre 2030
Completamento dello studio (Stimato)
1 dicembre 2032
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
12 marzo 2026
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
16 marzo 2026
Primo Inserito (Effettivo)
19 marzo 2026
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
19 marzo 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
16 marzo 2026
Ultimo verificato
1 marzo 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Disturbi cerebrovascolari
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie vascolari
- Malattia cardiovascolare
- Anomalie congenite
- Anomalie cardiovascolari
- Malformazioni del sistema nervoso
- Malattie arteriose intracraniche
- Malformazioni vascolari
- Malformazioni arterovenose
- Malformazioni vascolari del sistema nervoso centrale
- Malformazioni arterovenose intracraniche
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malformazioni della vena di Galeno
Altri numeri di identificazione dello studio
- P00052699
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
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