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Prove cliniche su Krabbe Leukodystrophy

Totale 61 risultati

  • Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
    Reclutamento
    Modellazione del pattern di attivazione dei macrofagi nell'adrenoleucodistrofia legata all'X, nella leucodistrofia metacromatica e nella leucoencefalopatia ad insorgenza nell'adulto con sferoidi assonali e glia pigmentata (MATRIX)
    Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | Leucodistrofia metacromatica | Leucoencefalopatia dell'adulto con sferoidi assonali e glia pigmentata
    Francia
  • National Center for Research Resources (NCRR)
    University of California, Los Angeles
    Completato
    Trapianto di cellule staminali (SCT) per malattie genetiche
    Trombocitopenia | Errori congeniti del metabolismo | Leucodistrofia metacromatica | Anemia di Fanconi | Talassemia Maggiore | Aplasia eritrocitaria pura
    Stati Uniti
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Terminato
    Trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HCT) per errori congeniti del metabolismo
    Sfingolipidi | Malattia di Niemann-Pick, tipo C | Malattia di Krabbe | Sindrome furba | Fucosidosi | Aspartilglucosaminuria | Alfa mannosidosi | Sindrome di Hurler | Sindrome di Maroteaux-Lamy | Malattia di Wolman | Malattia di Niemann-Pick di tipo B
    Stati Uniti
  • National Center for Research Resources (NCRR)
    Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    Completato
    Studio diagnostico e di screening delle malattie genetiche
    Metabolismo, errori congeniti | Leucodistrofia, cellula globoide | Malattia di Tay-Sachs | Porfiria, eritropoietica
    Stati Uniti
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Reclutamento
    MT2013-31: Allo HCT per disturbi metabolici e osteopetrosi grave
    Sindrome di Huller | Sfingolipidi | Disturbi perossisomiali | Leucodistrofia metacromatica | Alfa-mannosidosi | Sindrome del cacciatore | Disturbi della mucopolisaccaridosi | Sindrome di Maroteaux-Lamy | Sindrome furba | Fucosidosi | Aspartilglucosaminuria | Disturbi metabolici della glicoproteina | Leucodistrofie... e altre condizioni
    Stati Uniti
  • Joanne Kurtzberg, MD
    The Marcus Foundation
    Reclutamento
    Trapianto UCB di malattie metaboliche ereditarie con somministrazione di cellule simil-oligodendrociti derivate da UCB intratecale (DUOC-01)
    Mucopolisaccaridosi II | Malattie cerebrali, metaboliche, congenite | Adrenoleucodistrofia | Malattia di Batten | Leucodistrofia, metacromatica | Leucodistrofia, cellula globoide | Alfa-mannosidosi | Malattia di Tay-Sachs | Malattia di Pelizaeus-Merzbacher | Malattia di Sandoff | Malattia di Neimann Pick | Sanfilippo...
    Stati Uniti
  • Albert Einstein College of Medicine
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e altri collaboratori
    Iscrizione su invito
    ScreenPlus: un programma di screening neonatale completo, flessibile e multi-disturbo (ScreenPlus)
    Mucopolisaccaridosi II | Malattia di Fabri | Malattia di Niemann-Pick, tipo C | Mucopolisaccaridosi VI | Carenza di lipasi acida lisosomiale | Leucodistrofia metacromatica | Malattia di Gaucher | Xantomatosi cerebrotendinea | Mucopolisaccaridosi IV A | Gangliosidosi GM1 | Mucopolisaccaridosi VII | Deficit di sfingomielinasi... e altre condizioni
    Stati Uniti
  • Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger...
    Reclutamento
    Esercizio a casa per individui con malattie neurodegenerative
    Malattie Neurodegenerative | Atassia | Atassia cerebellare | Leucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | LBSL | Leucoencefalopatia con coinvolgimento del tronco encefalico e del midollo spinale e aumento del lattato | Leucoencefalopatia con coinvolgimento del tronco encefalico e del midollo spinale e...
    Stati Uniti
  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e altri collaboratori
    Iscrizione su invito
    Controllo anticipato: screening esteso nei neonati
    Iperossaluria primaria di tipo 3 | Diabete mellito | Emofilia A | Emofilia B | Intolleranza ereditaria al fruttosio | Fibrosi cistica | Carenza di fattore VII | Fenilchetonuria | Anemia falciforme | Sindrome di Dravet | Distrofia muscolare di Duchenne | Sindrome di Prader-Willi | Sindrome dell'X fragile | Malattia granulomatosa... e altre condizioni
    Stati Uniti
  • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
    Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... e altri collaboratori
    Reclutamento
    Baby Detect: screening genomico neonatale
    Iperplasia surrenale congenita | Emofilia A | Emofilia B | Mucopolisaccaridosi I | Mucopolisaccaridosi II | Fibrosi cistica | Deficit di alfa 1-antitripsina | Anemia falciforme | Anemia di Fanconi | Malattia granulomatosa cronica | Malattia di Wilson | Neutropenia congenita grave | Deficit di ornitina transcarbamilasi e altre condizioni
    Belgio
  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... e altri collaboratori
    Reclutamento
    Registro dei pazienti affetti da malattie rare e studio di storia naturale - Coordinamento delle malattie rare a Sanford (CoRDS)
    Malattie mitocondriali | Retinite pigmentosa | Miastenia grave | Gastroenterite eosinofila | Atrofia multisistemica | Leiomiosarcoma | Leucodistrofia | Fistola anale | Atassia spinocerebellare di tipo 3 | Atassia di Friedrich | Malattia Kennedy | Malattia di Lyme | Linfoistiocitosi emofagocitica | Atassia spinocerebellare... e altre condizioni
    Stati Uniti, Australia

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Condizioni

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