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Trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HCT) per errori congeniti del metabolismo

3 dicembre 2017 aggiornato da: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Trattamento degli errori congeniti lisosomiali e perossisomiali del metabolismo mediante trapianto di cellule ematopoietiche

L'obiettivo principale di questo studio clinico è valutare la capacità di raggiungere e sostenere l'attecchimento del donatore in pazienti con errori congeniti lisosomiali e perossisomiali del metabolismo sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HCT).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questa è stata un'area di interesse costante del nostro gruppo all'Univ. del Minnesota, ma questo è un nuovo protocollo che prende il posto di diversi protocolli precedenti. Mentre la sopravvivenza è stata molto buona con i protocolli precedenti nell'ultimo decennio, l'attecchimento incompleto è rimasto alquanto problematico. Pertanto, abbiamo leggermente modificato il regime di preparazione per aumentare l'attecchimento sostituendo la globulina anti-timocita (ATG) con Campath-1H, un farmaco che è più immunosoppressivo. Inoltre, abbiamo modificato il regime di cure di supporto. Sulla base di ciò, monitoreremo i livelli di una terapia antiossidante (N-acetilcisteina) e biomarcatori di infiammazione e stress ossidativo per le famiglie che acconsentono a questi studi di ricerca.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

18

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of MInnesota, Fairview

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 21 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Malattie della mucopolisaccaridosi (MPS):

    • MPS IH (sindrome di Hurler)
    • MPS-VI (sindrome di Maroteaux-Lamy)
    • MPS VII (sindrome di Sly).

  • Disturbi metabolici della glicoproteina:

    • Alfa mannosidosi
    • Fucosidosi
    • Aspartilglucosaminuria
  • Sfingolipidosi e leucodistrofie recessive: i pazienti presintomatici con leucodistrofia a cellule globoidi (GLD, nota anche come malattia di Krabbe) e leucodistrofia metacromatica (MLD) saranno idonei per il trattamento in base a questo protocollo. La sola malattia della sostanza bianca mediante risonanza magnetica (MRI) non è un'esclusione se il paziente è asintomatico.
  • Disturbi perossisomici: i pazienti presintomatici con disturbi perossisomici ereditari associati ad un aumento degli acidi grassi a catena molto lunga (VLCFA), identificati dalla storia familiare o dai test di laboratorio (incluso lo screening neonatale), sono idonei per questo protocollo. La malattia della sostanza bianca alla sola risonanza magnetica non è un'esclusione se il paziente è asintomatico.

  • Altre malattie ereditarie del metabolismo:

    • Sindrome di Wolman (carenza di lipasi acida)
    • Pazienti Niemann-Pick B (carenza di sfingomielina)
    • Niemann-Pick C sottotipo 2
  • Disponibilità del donatore: i pazienti considerati per il trapianto devono avere un innesto sufficiente in base agli attuali criteri del programma di trapianto di sangue e midollo dell'Università del Minnesota: la priorità sarà la seguente, anche se in circostanze in cui la tempistica è essenziale, gli innesti di sangue del cordone ombelicale possono essere scelto su un innesto non imparentato, nonostante la priorità sopra elencata.
  • Valutazione multidisciplinare: i pazienti saranno idonei per il trapianto solo dopo essere stati visti e valutati dai membri del team del programma IMSD (Inherited Metabolic and Storage Disease) e il team ha offerto il trapianto al paziente/famiglia.

Criteri di esclusione:

  • I pazienti sintomatici con disturbi perossisomiali o lisosomiali sono esclusi ma possono essere presi in considerazione per altri protocolli di trattamento.

  • Disfunzione d'organo principale. Evidenza di grave compromissione d'organo, tra cui:

    • Cardiaco: frazione di eiezione ventricolare sinistra <40%
    • Renale: creatinina sierica >2,5 x normale per l'età
    • Epatico: bilirubina totale >3 x normale o alanina transaminasi (ALT) >3 x normale
    • Polmonare: necessità di un'integrazione continua di ossigeno
  • Gravidanza
  • Evidenza di infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o sierologia HIV positiva nota
  • Pazienti di età >21 anni.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Intento a trattare
Tutti i pazienti trattati con il regime in studio.
Procedura: Trapianto di cellule staminali
Lo scopo del trapianto di cellule staminali ematopoietiche è introdurre cellule emopoietiche da un donatore normale. Queste cellule possono fornire ciò che manca nel corpo alle altre cellule o possono modificare la risposta immunitaria del corpo alle sostanze che si sono accumulate nel corpo. Queste normali cellule staminali ematopoietiche possono provenire dal midollo osseo, dal sangue periferico (cioè il sangue che circola nei vasi sanguigni del nostro corpo) o dal sangue del cordone ombelicale (cioè il sangue prelevato dal cordone ombelicale dopo la nascita di un bambino e il cordone ombelicale viene tagliato). Le nuove cellule donatrici ripopolano il sistema sanguigno e del midollo osseo ed entrano negli organi del corpo, compreso il cervello. Ovunque vadano queste cellule, produrranno l'enzima necessario.
Altri nomi:
  • Trapianto di midollo osseo, trapianto di sangue del cordone ombelicale
Droga: Ciclofosfamide

Giorni prima del trapianto Frequenza del farmaco

  • 4 Ciclofosfamide Una volta, somministrato nell'arco di 2 ore
  • 3 Ciclofosfamide Una volta, somministrato nell'arco di 2 ore
  • 2 Ciclofosfamide Una volta, somministrato nell'arco di 2 ore
  • 1 Ciclofosfamide Una volta, somministrato nell'arco di 2 ore
Altri nomi:
  • Cytoxan
Droga: Campath-1H

Giorni prima del trapianto Frequenza del farmaco

12 Campath-1H Una volta, somministrato in 2 ore

11 Campath-1H Una volta, somministrato in 2 ore

10 Campath-1H Una volta, somministrato in 2 ore

Altri nomi:
  • Alemtuzamab
Droga: Busulfano

Giorni prima del trapianto Frequenza del farmaco

9 Busulfan Quattro volte al giorno

8 Busulfan Quattro volte al giorno

7 Busulfan Quattro volte al giorno

6 Busulfan Quattro volte al giorno

Altri nomi:
  • Busulfex

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti che raggiungono l'attecchimento
Lasso di tempo: Giorno 100
Tasso di attecchimento riuscito - pazienti che hanno raggiunto e sostenuto l'attecchimento del donatore; chimerismo del donatore entro il giorno 100 di almeno il 90% dopo aver subito il trapianto di cellule staminali ematopoietiche.
Giorno 100

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: Giorno 100, 1 anno, 3 anni
Numero di pazienti vivi ai punti temporali.
Giorno 100, 1 anno, 3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2008

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 febbraio 2010

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 febbraio 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 aprile 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 aprile 2008

Primo Inserito (STIMA)

29 aprile 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

28 dicembre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 dicembre 2017

Ultimo verificato

1 dicembre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MT2008-02
  • 0801M25202 (ALTRO: IRB, University of Minnesota)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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