特発性炎症性ミオパシー疾患における幹細胞移植

包含基準:

1. -移植前評価時の年齢が16歳以上65歳以下。
2. 多発性筋炎、皮膚筋炎、若年性多発性筋炎・皮膚筋炎、その他の膠原病に伴う筋炎の確定診断。 診断には、電気生理学的研究と組織病理学的特徴が必要です。 筋肉炎症のMRI証拠または活動性筋炎の組織学的証拠は、エントリー時に必須です。 患者が悪性腫瘍に関連する皮膚筋炎/多発性筋炎を患っていた場合、患者は 5 年間悪性腫瘍がなく、治癒したと見なされなければなりません。
3. -高用量のコルチコステロイドを含む少なくとも3か月の従来の治療に失敗した患者（開始するプレドニゾンの同等の投与量> 1.0 mg / kg /日）、および次の2つ以上にも失敗した必要があります：シクロホスファミド、アザチオプリン、6- MP、メトトレキサート、タクロリムス、シクロスポリン A、ミコフェノール酸モフェチル、TNF 阻害剤 (例: エタネルセプト）、IVIG、またはその他の免疫抑制薬または免疫調節薬。

4. 失敗は (以下の 1 つまたは複数) によって定義されます (無関係な条件によるものではありません)。

   • 筋肉由来の酵素（CPK、アルドラーゼ）の上昇を伴う持続的な筋力低下（MRCによるグレード4/5またはそれ以上）
   • 肺機能の悪化、特に活動性肺胞炎を示す 12 か月にわたる %VC または DLCo > 15%。
   • -心筋症の異常な心電図または心エコー検査の証拠。
   • 若年性皮膚筋炎/多発性筋炎における進行性関節拘縮、進行性石灰沈着、血管炎、または皮膚潰瘍の存在。

除外基準:

1. -PSの低下が疾患自体によるものでない限り、登録時のパフォーマンス（PS）ステータスが低い（ECOG> 2）。

2. 次のような重大な終末器官の損傷 (IIM によるものではない):

   • MUGAまたは心エコー図での運動試験中のLVEF <40％またはLVEFの悪化。
   • 未治療の生命を脅かす不整脈。
   • -アクティブな虚血性心疾患または心不全。
   • DLCo <40% または FEV1/FEV < 50%。
   • 血清クレアチニン>2.5またはクレアチニンクリアランス<30ml/分。
   • -ギルバート病によるものでない限り、肝硬変、トランスアミナーゼが正常限界の3倍以上、またはビリルビンが2.0以上。
3. HIV陽性。
4. -制御されていない真性糖尿病、または研究者の意見では、積極的な治療に耐える患者の能力を危険にさらすその他の病気。
5. -限局性基底細胞がんまたは扁平上皮がんを除く悪性腫瘍の既往歴。 患者が局所外科療法によって治癒すると判断されるその他の悪性腫瘍、例えば頭頸部がん、またはステージ I または II の乳がんなど (ただしこれらに限定されません) は、個別に考慮されます。
6. 妊娠検査陽性、避妊の効果的な手段を追求できない、または追求できない、治療の副作用として不可逆的な不妊症を進んで受け入れない、または理解できない。
7. 治療またはインフォームドコンセントの遵守を不可能にする精神疾患または精神的欠陥。
8. -インフォームドコンセントを与えることができない。
9. 血小板数が 100,000/ul 未満、ANC が 1000/ul 未満などの主要な血液学的異常。