Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Transplantacja komórek macierzystych w idiopatycznych miopatiach zapalnych

3 listopada 2017 zaktualizowane przez: Richard Burt, MD, Northwestern University

Wysokie dawki cyklofosfamidu i ATG z przeszczepem hematopoetycznych komórek macierzystych u pacjentów z oporną na leczenie idiopatyczną miopatią zapalną: badanie fazy I

Uważa się, że zapalenie mięśni jest chorobą spowodowaną komórkami odpornościowymi, komórkami, które normalnie chronią organizm, ale teraz atakują mięśnie i inne układy narządów w ciele. W rezultacie dotknięte chorobą mięśnie i narządy nie działają prawidłowo, powodując osłabienie, trudności w połykaniu, wysypkę skórną, problemy z oddychaniem, problemy z sercem, sztywność stawów, zwapnienie tkanek miękkich i zapalenie naczyń (problemy z krążeniem krwi). Prawdopodobieństwo progresji tej choroby jest wysokie. Badanie to ma na celu zbadanie, czy leczenie pacjentów dużymi dawkami cyklofosfamidu (lek zmniejszający czynność układu odpornościowego) i ATG (białko, które zabija komórki odpornościowe, które uważa się za wywołujące tę chorobę), po którym następuje powrót pobrane komórki macierzyste krwi zatrzymają postęp zapalenia mięśni.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Schemat kondycjonowania (Aby zapewnić test sterylności, wymagane będzie co najmniej 14 dni między pobraniem komórek macierzystych a rozpoczęciem schematu kondycjonowania).

Schemat kondycjonowania przedstawiono poniżej:

Cyklofosfamid 50 mg/kg/dobę będzie podawany dożylnie przez 1 godzinę w 250 cm3 normalnej soli fizjologicznej w dniach -5, -4, -3 i -2. Jeśli rzeczywista waga jest < idealna, cyklofosfamid zostanie podany na podstawie rzeczywistej wagi. Jeśli rzeczywista waga jest > masa idealna, cyklofosfamid zostanie podany jako skorygowana waga idealna. Skorygowana waga idealna = waga idealna + 40% (waga rzeczywista minus waga idealna).

Mesna 50mg/kg/dobę będzie podawana dożylnie przez 24 godziny w 250 cm3 normalnej soli fizjologicznej lub D5W, począwszy od każdej dawki o 10 rano. Podstawę wagową oblicza się tak samo jak cyklofosfamid, jak powyżej.

1ATG (królik) 0,5 mg/kg w dniu -6 i 1 mg/kg w dniu -5, -4, -3, -2 i -1 (łącznie 5,5 mg/kg, bez modyfikacji dawki) będzie podawane dożylnie przez 10 godzin w 250 cm3 soli fizjologicznej, rozpoczynając co najmniej 1 godzinę po infuzji cyklofosfamidu. Premedykacja acetaminofenem 650 mg doustnie i difenhydraminą 25 mg doustnie/iv 30 minut przed infuzją.

Metyloprednizolon – Sugerowaną dawkę 250 mg IV należy podać 30 minut przed każdym wlewem ATG.

Nawodnienie – sugerowana dawka 125 cm3/h NS powinna być podawana od 6 godzin przed pierwszą dawką cyklofosfamidu i kontynuowana do 24 godzin po ostatniej dawce cyklofosfamidu. Szybkość nawodnienia zostanie agresywnie dostosowana. Otrzymane zostaną wagi BID. Ilość płynu można modyfikować w zależności od stanu płynów u pacjenta. Minimalne docelowe wydalanie moczu to 2 litry/m2/dobę

G-CSF 5 mcg/kg/dzień będzie podawany podskórnie i kontynuowany do momentu, gdy bezwzględna liczba granulocytów obojętnochłonnych osiągnie co najmniej 500/µl.

Rituxan 500 mg zostanie podany dożylnie na dzień przed pierwszą dawką ATG i dzień po infuzji komórek macierzystych.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
7

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University, Feinberg School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 65 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek ≥ 16 lat i ≤ 65 lat w momencie oceny przedtransplantacyjnej.
  2. Ustalone rozpoznanie zapalenia wielomięśniowego, zapalenia skórno-mięśniowego, młodzieńczego zapalenia wielomięśniowego/zapalenia skórno-mięśniowego oraz zapalenia mięśni związanego z innymi chorobami kolagenowymi. Rozpoznanie wymaga badań elektrofizjologicznych i cech histopatologicznych. Przy wejściu obowiązkowe jest badanie MRI wskazujące na zapalenie mięśni lub histologiczne potwierdzenie aktywnego zapalenia mięśni. Jeśli u pacjenta występowało zapalenie skórno-mięśniowe/zapalenie wielomięśniowe związane z chorobą nowotworową, pacjent musi być wolny od nowotworu przez 5 lat i uznać go za wyleczonego.
  3. Pacjenci, u których nie powiodło się konwencjonalne leczenie trwające co najmniej 3 miesiące, w tym dużymi dawkami kortykosteroidów (dawka równoważna prednizonu >1,0 mg/kg mc. MP, metotreksat, takrolimus, cyklosporyna A, mykofenolan mofetylu, inhibitor TNF (np. etanercept), IVIG lub inne leki immunosupresyjne lub leki modulujące odporność.

  4. Awaria jest definiowana przez (co najmniej jedno z poniższych) (niespowodowane niepowiązanymi warunkami):

    • Utrzymujące się osłabienie mięśni (stopień 4/5 lub gorszy według MRC) z podwyższoną aktywnością enzymów pochodzenia mięśniowego (CPK, aldolaza)
    • Pogorszenie czynności płuc, zwłaszcza %VC lub DLCo > 15% w ciągu 12 miesięcy, wskazujące na aktywne zapalenie pęcherzyków płucnych.
    • Nieprawidłowe EKG lub echokardiograficzne dowody kardiomiopatii.
    • Obecność postępującego przykurczu stawów, postępującej wapnicy, zapalenia naczyń lub owrzodzeń skóry w przebiegu młodzieńczego zapalenia skórno-mięśniowego/zapalenia wielomięśniowego.

Kryteria wyłączenia:

  1. Zły stan sprawności (PS) (ECOG >2) w momencie włączenia, chyba że spadek PS jest spowodowany samą chorobą.

  2. Znaczące uszkodzenia narządów końcowych, takie jak (niespowodowane przez IIM):

    • LVEF <40% lub pogorszenie LVEF podczas próby wysiłkowej na MUGA lub echokardiogramie.
    • Nieleczona zagrażająca życiu arytmia.
    • Aktywna choroba niedokrwienna serca lub niewydolność serca.
    • DLCo < 40% lub FEV1/FEV < 50%.
    • Stężenie kreatyniny w surowicy >2,5 lub klirens kreatyniny <30 ml/min.
    • Marskość wątroby, transaminazy >3x normy lub bilirubina >2,0, chyba że jest to choroba Gilberta.
  3. HIV pozytywny.
  4. Niekontrolowana cukrzyca lub jakakolwiek inna choroba, która w opinii badaczy mogłaby zagrozić zdolności pacjenta do tolerowania agresywnego leczenia.
  5. Wcześniejsza historia nowotworu złośliwego, z wyjątkiem zlokalizowanego raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry. Inne nowotwory, w przypadku których uważa się, że pacjent został wyleczony miejscową terapią chirurgiczną, takie jak (między innymi) rak głowy i szyi lub rak piersi w stadium I lub II, będą rozpatrywane indywidualnie.
  6. Pozytywny wynik testu ciążowego, niezdolność lub niezdolność do stosowania skutecznych środków antykoncepcyjnych, brak dobrowolnej akceptacji lub zrozumienia nieodwracalnej bezpłodności jako skutku ubocznego terapii.
  7. Choroba psychiczna lub upośledzenie umysłowe uniemożliwiające przestrzeganie leczenia lub świadomą zgodę.
  8. Niemożność wyrażenia świadomej zgody.
  9. Poważne nieprawidłowości hematologiczne, takie jak liczba płytek krwi poniżej 100 000/ul, ANC poniżej 1000/ul.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
EKSPERYMENTALNY: Transplantacja hematopoetycznych komórek macierzystych
Interwencja jako przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych po schemacie kondycjonującym: Autologiczne hematopoetyczne komórki macierzyste zostaną wstrzyknięte po schemacie kondycjonującym
Lek: Cyklofosfamid
Inne nazwy:
  • Cytoksan
Lek: Metyloprednizolon
Lek: G-CSF
Lek: Mesna
Biologiczny: Transplantacja hematopoetycznych komórek macierzystych
Autologiczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych
Lek: ATG (królik)
Lek: Rytuksany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przetrwanie
Ramy czasowe: do 5 lat
Przetrwanie
do 5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Northwestern University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 września 2005

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 lipca 2016

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 lipca 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
15 stycznia 2006

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 stycznia 2006

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
18 stycznia 2006

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
6 sierpnia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
3 listopada 2017

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • NU FDA IIM.Auto2003

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami