Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Stamcellstransplantation vid idiopatiska inflammatoriska myopatisjukdomar

3 november 2017 uppdaterad av: Richard Burt, MD, Northwestern University

Högdos cyklofosfamid och ATG med hematopoetisk stamcellstransplantation hos patienter med refraktära idiopatiska inflammatoriska myopatisjukdomar: en fas I-studie

Myosit är en sjukdom som tros bero på immunceller, celler som normalt skyddar kroppen, men som nu angriper musklerna och andra organsystem i kroppen. Som ett resultat av detta misslyckas de drabbade musklerna och organen att fungera ordentligt, vilket orsakar svaghet, sväljningssvårigheter, hudutslag, andningsproblem, hjärtproblem, stelhet i lederna, mjukvävnadsförkalkning och vaskulit (blodcirkulationsproblem). Sannolikheten för progression av denna sjukdom är hög. Denna studie är utformad för att undersöka om man behandlar patienter med högdos cyklofosfamid (ett läkemedel som minskar immunsystemets funktion) och ATG (ett protein som dödar de immunceller som tros orsaka denna sjukdom), följt av återkomst av tidigare insamlade blodstamceller kommer att stoppa utvecklingen av myosit.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Konditionering (För att säkerställa sterilitetstestning kommer det att krävas minst 14 dagar mellan stamcellsinsamling och start av konditioneringsregimen).

Konditioneringsregimen beskrivs nedan:

Cyklofosfamid 50 mg/kg/dag kommer att ges IV under 1 timme i 250 cc normal koksaltlösning på dag -5, -4, -3 och -2. Om verklig vikt är < idealvikt ges cyklofosfamid baserat på verklig vikt. Om faktisk vikt är > idealvikt ges cyklofosfamid som justerad idealvikt. Justerad idealvikt = idealvikt + 40% (faktisk vikt minus idealvikt).

Mesna 50 mg/kg/dag kommer att ges IV under 24 timmar i 250 cc normal koksaltlösning eller D5W med start kl. 10.00 varje dos. Viktbasen beräknas på samma sätt som cyklofosfamid enligt ovan.

1ATG (kanin) 0,5 mg/kg dag -6 och 1 mg/kg dag -5, -4, -3, -2 och -1 (totalt 5,5 mg/kg, ingen dosjustering) kommer att ges IV under 10 timmar i 250 cc normal saltlösning med början minst 1 timme efter infusion av cyklofosfamid. Premedicinera med acetaminofen 650 mg po och difenhydramin 25 mg po/IV 30 minuter före infusionen.

Metylprednisolon- En föreslagen dos på 250 mg IV bör administreras 30 minuter före varje ATG-infusion.

Hydrering- En föreslagen hastighet på 125 cc/timme NS bör ges med början 6 timmar före den första cyklofosfamiddosen och fortsätta till 24 timmar efter den sista cyklofosfamiddosen. Hydratiseringshastigheten kommer att justeras aggressivt. BID-vikter kommer att erhållas. Mängden vätska kan ändras baserat på patientens vätskestatus. Minsta mål för urinproduktion är 2 liter/m2/dag

G-CSF 5 mcg/kg/dag kommer att ges subkutant och fortsätta tills det absoluta antalet neutrofiler når minst 500/µl.

Rituxan 500 mg kommer att ges intravenöst dagen före den första dosen av ATG och dagen efter stamcellsinfusion.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
7

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Northwestern University, Feinberg School of Medicine

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 65 år (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder ≥ 16 år och ≤ 65 år vid tidpunkten för utvärdering före transplantation.
  2. En etablerad diagnos av polymyosit, dermatomyosit, juvenil polymyosit/dermatomyosit och myosit i samband med andra kollagensjukdomar. Diagnos kräver elektrofysiologiska studier och histopatologiska egenskaper. MRT-bevis på muskelinflammation eller histologiskt bevis på aktiv myosit är obligatoriskt vid inresa. Om patienten hade dermatomyosit/polymyosit i samband med malignitet, måste patienten vara fri från malignitet i 5 år och anses vara botad.
  3. Patienter som misslyckades med konventionell behandling av minst 3 månaders varaktighet inklusive högdos kortikosteroider (ekvivalent dos av prednison >1,0 mg/kg/dag till start), och måste också ha misslyckats med två eller flera av följande: cyklofosfamid, azatioprin, 6- MP, metotrexat, takrolimus, ciklosporin A, mykofenolatmofetil, TNF-hämmare (t.ex. etanercept), IVIG eller andra immunsuppressiva läkemedel eller immunmodulerande läkemedel.

  4. Fel definieras av (ett eller flera av följande) (orsakas inte av orelaterade tillstånd):

    • Ihållande muskelsvaghet (grad 4/5 eller värre av MRC) med förhöjda muskelhärledda enzymer (CPK, aldolas)
    • Försämrad lungfunktion, särskilt %VC eller DLCo > 15 % under 12 månader, vilket tyder på aktiv alveolit.
    • Onormalt EKG eller ekokardiografiskt bevis på kardiomyopati.
    • Förekomst av progressiv ledkontraktur, progressiv kalcinos, vaskulit eller hudsår vid juvenil dermatomyosit/polymyosit.

Exklusions kriterier:

  1. Dålig prestanda (PS) status (ECOG >2) vid tidpunkten för inträde, såvida inte minskningen av PS beror på själva sjukdomen.

  2. Betydande skador på ändorganen såsom (orsakas inte av IIM):

    • LVEF <40 % eller försämring av LVEF under träningstest på MUGA eller ekokardiogram.
    • Obehandlad livshotande arytmi.
    • Aktiv ischemisk hjärtsjukdom eller hjärtsvikt.
    • DLCo <40 % eller FEV1/FEV < 50 %.
    • Serumkreatinin >2,5 eller kreatininclearance <30ml/min.
    • Levercirros, transaminaser >3 gånger normala gränser eller bilirubin >2,0 såvida det inte beror på Gilberts sjukdom.
  3. Hivpositiv.
  4. Okontrollerad diabetes mellitus, eller någon annan sjukdom som enligt utredarnas uppfattning skulle äventyra patientens förmåga att tolerera aggressiv behandling.
  5. Tidigare malignitet i anamnesen förutom lokaliserad basalcells- eller skivepitelcancer. Andra maligniteter för vilka patienten bedöms vara botad genom lokal kirurgisk terapi, såsom (men inte begränsat till) huvud- och halscancer eller bröstcancer i stadium I eller II kommer att övervägas på individuell basis.
  6. Positivt graviditetstest, oförmåga eller oförmögen att använda effektiva preventivmedel, underlåtenhet att villigt acceptera eller förstå irreversibel sterilitet som en bieffekt av terapi.
  7. Psykiatrisk sjukdom eller psykisk brist gör det omöjligt att följa behandling eller informerat samtycke.
  8. Oförmåga att ge informerat samtycke.
  9. Stora hematologiska abnormiteter såsom trombocytantal mindre än 100 000/ul, ANC mindre än 1000/ul.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
EXPERIMENTELL: Hematopoetisk stamcellstransplantation
Intervention som hematopoetiska stamcellstransplantation efter konditionering: Autologa hematopoetiska stamceller kommer att injiceras efter konditioneringsregimen
Läkemedel: Cyklofosfamid
Andra namn:
  • Cytoxan
Läkemedel: Metylprednisolon
Läkemedel: G-CSF
Läkemedel: Mesna
Biologisk: Hematopoetisk stamcellstransplantation
Autolog hematopoetisk stamcellstransplantation
Läkemedel: ATG(kanin)
Läkemedel: Rituxan

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Överlevnad
Tidsram: upp till 5 år
Överlevnad
upp till 5 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Northwestern University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
1 september 2005

Primärt slutförande (FAKTISK)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
1 juli 2016

Avslutad studie (FAKTISK)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
1 juli 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
15 januari 2006

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
15 januari 2006

Första postat (UPPSKATTA)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
18 januari 2006

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
6 augusti 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
3 november 2017

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 juni 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • NU FDA IIM.Auto2003

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på MYOPATI

Kliniska prövningar på Cyklofosfamid

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar