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Transplante de Células Tronco em Miopatias Inflamatórias Idiopáticas

3 de novembro de 2017 atualizado por: Richard Burt, MD, Northwestern University

Alta Dose de Ciclofosfamida e ATG com Transplante de Células Tronco Hematopoiéticas em Pacientes com Miopatia Inflamatória Idiopática Refratária: Um Estudo de Fase I

A miosite é uma doença que se acredita ser causada por células imunes, células que normalmente protegem o corpo, mas agora estão atacando os músculos e outros sistemas de órgãos dentro do corpo. Como resultado, os músculos e órgãos afetados não funcionam adequadamente, causando fraqueza, dificuldade para engolir, erupções cutâneas, problemas respiratórios, problemas cardíacos, rigidez articular, calcificação de tecidos moles e vasculite (problemas de circulação sanguínea). A probabilidade de progressão desta doença é alta. Este estudo foi concebido para examinar se o tratamento de pacientes com altas doses de ciclofosfamida (uma droga que reduz a função do sistema imunológico) e ATG (uma proteína que mata as células imunes que se acredita estarem causando esta doença), seguido pelo retorno de tratamentos anteriores as células-tronco do sangue coletadas interromperão a progressão da miosite.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Regime de Condicionamento (Para garantir o teste de esterilidade, será necessário um mínimo de 14 dias entre a coleta de células-tronco e o início do regime de condicionamento).

O regime de condicionamento é descrito abaixo:

Ciclofosfamida 50 mg/kg/dia será administrada IV durante 1 hora em 250 cc de solução salina normal no dia -5, -4, -3 e -2. Se o peso real for < peso ideal, a ciclofosfamida será administrada com base no peso real. Se o peso real for > peso ideal, a ciclofosfamida será dada como peso ideal ajustado. Peso ideal ajustado = peso ideal + 40% (peso real menos peso ideal).

Mesna 50mg/kg/dia será administrado IV durante 24 horas em 250 cc de solução salina normal ou D5W começando às 10h cada dose. A base de peso é calculada da mesma forma que a ciclofosfamida acima.

1ATG (coelho) 0,5 mg/kg no dia -6 e 1 mg/kg nos dias -5, -4, -3, -2 e -1 (total 5,5 mg/kg, sem ajuste de dose) será administrado IV durante 10 horas em 250 cc de solução salina normal começando pelo menos 1 hora após a infusão de ciclofosfamida. Pré-medicar com paracetamol 650 mg VO e difenidramina 25 mg VO/IV 30 minutos antes da infusão.

Metilprednisolona - Uma dose sugerida de 250mg IV deve ser administrada 30 minutos antes de cada infusão de ATG.

Hidratação - Uma taxa sugerida de 125 cc/h NS deve ser administrada começando 6 horas antes da primeira dose de ciclofosfamida e continuada até 24 horas após a última dose de ciclofosfamida. A taxa de hidratação será ajustada agressivamente. Os pesos BID serão obtidos. A quantidade de fluido pode ser modificada com base no estado de fluido do paciente. O débito urinário alvo mínimo é de 2 litros/m2/dia

G-CSF 5 mcg/kg/dia será administrado por via subcutânea e continuado até que a contagem absoluta de neutrófilos atinja pelo menos 500/µl.

Rituxan 500 mg será administrado IV no dia anterior à primeira dose de ATG e no dia seguinte à infusão de células-tronco.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
7

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University, Feinberg School of Medicine

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

16 anos a 65 anos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Idade ≥ 16 anos e ≤ 65 anos no momento da avaliação pré-transplante.
  2. Um diagnóstico estabelecido de polimiosite, dermatomiosite, polimiosite/dermatomiosite juvenil e miosite associada a outras doenças do colágeno. O diagnóstico requer estudos eletrofisiológicos e características histopatológicas. Evidência de ressonância magnética de inflamação muscular ou evidência histológica de miosite ativa é obrigatória na entrada. Se o paciente teve dermatomiosite/polimiosite associada a malignidade, o paciente deve estar livre de malignidade por 5 anos e considerado curado.
  3. Pacientes que falharam no tratamento convencional de pelo menos 3 meses de duração, incluindo altas doses de corticosteroides (dose equivalente de prednisona >1,0 mg/kg/dia para iniciar) e também devem ter falhado em dois ou mais dos seguintes: ciclofosfamida, azatioprina, 6- MP, metotrexato, tacrolimus, ciclosporina A, micofenolato de mofetil, inibidor de TNF (p. etanercept), IVIG ou qualquer outro medicamento imunossupressor ou imunomodulador.

  4. A falha é definida por (um ou mais dos seguintes) (não causada por condições não relacionadas):

    • Fraqueza muscular persistente (grau 4/5 ou pior pelo MRC) com elevação das enzimas derivadas do músculo (CPK, aldolase)
    • Piora da função pulmonar especialmente %VC ou DLCo > 15% em 12 meses indicando alveolite ativa.
    • ECG anormal ou evidência ecocardiográfica de cardiomiopatia.
    • Presença de contratura articular progressiva, calcinose progressiva, vasculite ou úlceras cutâneas na dermatomiosite/polimiosite juvenil.

Critério de exclusão:

  1. Status de baixo desempenho (PS) (ECOG >2) no momento da entrada, a menos que o declínio do PS seja devido à própria doença.

  2. Danos significativos em órgãos-alvo, como (não causados ​​por IIM):

    • FEVE <40% ou deterioração da FEVE durante teste de esforço em MUGA ou ecocardiograma.
    • Arritmia com risco de vida não tratada.
    • Doença cardíaca isquêmica ativa ou insuficiência cardíaca.
    • DLCo <40% ou VEF1/VEF < 50%.
    • Creatinina sérica >2,5 ou depuração de creatinina <30ml/min.
    • Cirrose hepática, transaminases >3x dos limites normais ou bilirrubina >2,0, a menos que devido à doença de Gilbert.
  3. HIV positivo.
  4. Diabetes mellitus não controlado ou qualquer outra doença que, na opinião dos investigadores, possa comprometer a capacidade do paciente de tolerar tratamento agressivo.
  5. História prévia de malignidade, exceto células basais localizadas ou câncer de pele escamosa. Outras malignidades para as quais o paciente é considerado curado por terapia cirúrgica local, como (mas não limitado a) câncer de cabeça e pescoço ou câncer de mama em estágio I ou II, serão consideradas individualmente.
  6. Teste de gravidez positivo, incapacidade ou incapacidade de buscar meios eficazes de controle de natalidade, falha em aceitar ou compreender de bom grado a esterilidade irreversível como efeito colateral da terapia.
  7. Doença psiquiátrica ou deficiência mental impossibilitando a adesão ao tratamento ou consentimento informado.
  8. Incapacidade de dar consentimento informado.
  9. Anormalidades hematológicas importantes, como contagem de plaquetas inferior a 100.000/ul, CAN inferior a 1.000/ul.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
EXPERIMENTAL: Transplante de células-tronco hematopoéticas
Intervenção como transplante de células-tronco hematopoiéticas após regime de condicionamento: células-tronco hematopoiéticas autólogas serão injetadas após regime de condicionamento
Medicamento: Ciclofosfamida
Outros nomes:
  • Cytoxan
Medicamento: Metilprednisolona
Medicamento: G-CSF
Medicamento: Mesna
Biológico: Transplante de células-tronco hematopoiéticas
Transplante autólogo de células-tronco hematopoéticas
Medicamento: ATG (coelho)
Medicamento: Rituxan

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevivência
Prazo: até 5 anos
Sobrevivência
até 5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Northwestern University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de setembro de 2005

Conclusão Primária (REAL)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de julho de 2016

Conclusão do estudo (REAL)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de julho de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
15 de janeiro de 2006

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
15 de janeiro de 2006

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
18 de janeiro de 2006

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
6 de agosto de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
3 de novembro de 2017

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de junho de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • NU FDA IIM.Auto2003

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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