특발성 염증성 근병증 질환에서의 줄기세포 이식

포함 기준:

1. 이식 전 평가 당시 연령 ≥ 16세 및 ≤ 65세.
2. 다발근염, 피부근염, 소아 다발근염/피부근염 및 기타 콜라겐 질환과 관련된 근염의 확립된 진단. 진단에는 전기생리학적 연구와 조직병리학적 특징이 필요합니다. 근육 염증의 MRI 증거 또는 활동성 근염의 조직학적 증거는 입학 시 필수입니다. 환자에게 악성 종양과 관련된 피부근염/다발성 근염이 있는 경우, 환자는 5년 동안 악성이 없어야 하며 완치된 것으로 간주됩니다.
3. 고용량 코르티코스테로이드(시작까지 동등한 용량의 프레드니손 >1.0mg/kg/일)를 포함하여 최소 3개월 동안 기존의 치료에 실패한 환자 및 다음 중 2개 이상도 실패한 환자: 시클로포스파미드, 아자티오프린, 6- MP, 메토트렉세이트, 타크로리무스, 사이클로스포린 A, 미코페놀레이트 모페틸, TNF 억제제(예: etanercept), IVIG 또는 기타 면역억제제 또는 면역조절제.

4. 실패는 (다음 중 하나 이상)으로 정의됩니다(관련 없는 조건으로 인해 발생하지 않음).

   • 근육 유래 효소(CPK, 알돌라제)의 상승으로 인한 지속적인 근육 약화(MRC에 의해 4/5등급 이하)
   • 악화되는 폐 기능, 특히 활성 폐포염을 나타내는 12개월 동안 %VC 또는 DLCo > 15%.
   • 비정상적인 EKG 또는 심근병증의 심초음파 증거.
   • 소아 피부근염/다발근육염에서 진행성 관절 구축, 진행성 석회화, 혈관염 또는 피부 궤양의 존재.

제외 기준:

1. PS의 감소가 질병 자체로 인한 것이 아닌 한, 진입 시점의 성능 저하(PS) 상태(ECOG >2).

2. 다음과 같은 심각한 말단 장기 손상(IIM에 의해 유발되지 않음):

   • LVEF <40% 또는 MUGA 또는 심초음파에서 운동 테스트 중 LVEF 저하.
   • 치료되지 않은 생명을 위협하는 부정맥.
   • 활성 허혈성 심장 질환 또는 심부전.
   • DLCo <40% 또는 FEV1/FEV < 50%.
   • 혈청 크레아티닌 >2.5 또는 크레아티닌 청소율 <30ml/min.
   • 간경변증, 아미노전달효소가 정상 한계의 3배 초과 또는 빌리루빈 >2.0(길버트병이 아닌 경우).
3. HIV 양성.
4. 조절되지 않는 진성 당뇨병, 또는 조사관의 의견으로는 공격적인 치료를 견딜 수 있는 환자의 능력을 위태롭게 할 수 있는 기타 질병.
5. 국소 기저 세포 또는 편평 피부암을 제외한 악성 종양의 이전 병력. 두경부암 또는 1기 또는 2기 유방암과 같이 환자가 국소 수술 요법으로 완치된 것으로 판단되는 기타 악성 종양은 개별적으로 고려됩니다.
6. 긍정적인 임신 테스트, 효과적인 피임 수단을 추구할 수 없거나 추구할 수 없음, 치료의 부작용으로 돌이킬 수 없는 불임을 기꺼이 받아들이거나 이해하지 못함.
7. 치료 또는 정보에 입각한 동의를 준수할 수 없게 만드는 정신 질환 또는 정신적 결함.
8. 정보에 입각한 동의를 제공할 수 없습니다.
9. 혈소판 수가 100,000/ul 미만, ANC가 1000/ul 미만과 같은 주요 혈액학적 이상.