Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Stamceltransplantatie bij idiopathische inflammatoire myopathieën

3 november 2017 bijgewerkt door: Richard Burt, MD, Northwestern University

Hoge dosis cyclofosfamide en ATG met hematopoëtische stamceltransplantatie bij patiënten met refractaire idiopathische inflammatoire myopathie: een fase I-onderzoek

Myositis is een ziekte waarvan wordt aangenomen dat deze wordt veroorzaakt door immuuncellen, cellen die normaal gesproken het lichaam beschermen, maar die nu de spieren en andere orgaansystemen in het lichaam aanvallen. Als gevolg hiervan werken de aangetaste spieren en organen niet goed, wat leidt tot zwakte, slikproblemen, huiduitslag, ademhalingsproblemen, hartproblemen, gewrichtsstijfheid, verkalking van zacht weefsel en vasculitis (bloedcirculatieproblemen). De kans op progressie van deze ziekte is groot. Deze studie is opgezet om te onderzoeken of de behandeling van patiënten met een hoge dosis cyclofosfamide (een geneesmiddel dat de functie van het immuunsysteem vermindert) en ATG (een eiwit dat de immuuncellen doodt waarvan wordt aangenomen dat ze deze ziekte veroorzaken), gevolgd door terugkeer van eerder verzamelde bloedstamcellen zullen de progressie van myositis stoppen.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Beëindigd

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Conditioneringsregime (Om steriliteitstesten te verzekeren, zijn er minimaal 14 dagen nodig tussen stamcelverzameling en het starten van het conditioneringsregime).

Het conditioneringsregime wordt hieronder beschreven:

Cyclofosfamide 50 mg/kg/dag wordt intraveneus toegediend gedurende 1 uur in 250 cc normale zoutoplossing op dag -5, -4, -3 en -2. Als het werkelijke gewicht < het ideale gewicht is, wordt cyclofosfamide gegeven op basis van het werkelijke gewicht. Als het werkelijke gewicht > het ideale gewicht is, wordt cyclofosfamide gegeven als aangepast ideaal gewicht. Aangepast ideaal gewicht = ideaal gewicht + 40% (werkelijk gewicht min ideaal gewicht).

Mesna 50 mg/kg/dag wordt intraveneus toegediend gedurende 24 uur in 250 cc normale zoutoplossing of D5W, beginnend om 10.00 uur voor elke dosis. Gewichtsbasis wordt op dezelfde manier berekend als cyclofosfamide zoals hierboven.

1ATG (konijn) 0,5 mg/kg op dag -6 en 1 mg/kg op dag -5, -4, -3, -2 en -1 (totaal 5,5 mg/kg, geen dosisaanpassing) wordt intraveneus toegediend gedurende 10 uur in 250 cc normale zoutoplossing, te beginnen minstens 1 uur na infusie van cyclofosfamide. Premedicatie met paracetamol 650 mg po en difenhydramine 25 mg po/IV 30 minuten voor de infusie.

Methylprednisolon - Een voorgestelde dosis van 250 mg IV moet 30 minuten vóór elke ATG-infusie worden toegediend.

Hydratatie - Een voorgestelde dosering van 125 cc/uur NS moet worden gegeven vanaf 6 uur vóór de eerste dosis cyclofosfamide en wordt voortgezet tot 24 uur na de laatste dosis cyclofosfamide. De snelheid van hydratatie zal agressief worden aangepast. BID-gewichten worden verkregen. De hoeveelheid vloeistof kan worden aangepast op basis van de vloeistofstatus van de patiënt. De minimale beoogde urineproductie is 2 liter/m2/dag

G-CSF 5 mcg/kg/dag wordt subcutaan gegeven en voortgezet totdat het absolute aantal neutrofielen ten minste 500/µl bereikt.

Rituxan 500 mg wordt intraveneus toegediend op de dag vóór de eerste dosis ATG en de dag na de stamcelinfusie.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
7

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Northwestern University, Feinberg School of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 65 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd ≥ 16 jaar en ≤ 65 jaar ten tijde van de pretransplantatie-evaluatie.
  2. Een gevestigde diagnose van polymyositis, dermatomyositis, juveniele polymyositis/dermatomyositis en myositis geassocieerd met andere collageenziekten. De diagnose vereist elektrofysiologisch onderzoek en histopathologische kenmerken. MRI-bewijs van spierontsteking of histologisch bewijs van actieve myositis is verplicht bij binnenkomst. Als de patiënt dermatomyositis/polymyositis had in verband met maligniteit, moet de patiënt gedurende 5 jaar vrij zijn van maligniteit en als genezen worden beschouwd.
  3. Patiënten bij wie een conventionele behandeling van ten minste 3 maanden, waaronder hoge doses corticosteroïden (equivalente dosering van prednison >1,0 mg/kg/dag om te beginnen), niet heeft gefaald en bij wie ook twee of meer van de volgende behandelingen niet hebben gefaald: cyclofosfamide, azathioprine, 6- MP, methotrexaat, tacrolimus, ciclosporine A, mycofenolaatmofetil, TNF-remmer (bijv. etanercept), IVIG of andere immunosuppressiva of immuunmodulerende geneesmiddelen.

  4. Falen wordt gedefinieerd door (een of meer van de volgende) (niet veroorzaakt door niet-gerelateerde aandoeningen):

    • Aanhoudende spierzwakte (graad 4/5 of erger volgens MRC) met verhoging van spierafgeleide enzymen (CPK, aldolase)
    • Verslechtering van de longfunctie, met name %VC of DLCo > 15% gedurende 12 maanden, wat wijst op actieve alveolitis.
    • Abnormaal ECG of echocardiografisch bewijs van cardiomyopathie.
    • Aanwezigheid van progressieve gewrichtscontractuur, progressieve calcinose, vasculitis of huidzweren bij juveniele dermatomyositis/polymyositis.

Uitsluitingscriteria:

  1. Poor Performance (PS)-status (ECOG >2) op het moment van binnenkomst, tenzij achteruitgang van PS het gevolg is van de ziekte zelf.

  2. Significante eindorgaanschade zoals (niet veroorzaakt door IIM):

    • LVEF <40% of verslechtering van LVEF tijdens inspanningstest op MUGA of echocardiogram.
    • Onbehandelde levensbedreigende aritmie.
    • Actieve ischemische hartziekte of hartfalen.
    • DLCo <40% of FEV1/FEV < 50%.
    • Serumcreatinine >2,5 of creatinineklaring <30ml/min.
    • Levercirrose, transaminasen >3x van de normale limieten of bilirubine >2,0 tenzij door de ziekte van Gilbert.
  3. Hiv-positief.
  4. Ongecontroleerde diabetes mellitus, of enige andere ziekte die volgens de onderzoekers het vermogen van de patiënt om agressieve behandeling te verdragen in gevaar zou brengen.
  5. Voorgeschiedenis van maligniteit behalve gelokaliseerde basaalcel- of plaveiselhuidkanker. Andere maligniteiten waarvan wordt aangenomen dat de patiënt genezen is door lokale chirurgische therapie, zoals (maar niet beperkt tot) hoofd-halskanker, of stadium I of II borstkanker, zullen op individuele basis worden overwogen.
  6. Positieve zwangerschapstest, onvermogen of onvermogen om effectieve anticonceptiemiddelen na te streven, niet vrijwillig onomkeerbare onvruchtbaarheid accepteren of begrijpen als bijwerking van therapie.
  7. Psychiatrische ziekte of mentale stoornis die therapietrouw of geïnformeerde toestemming onmogelijk maken.
  8. Onvermogen om geïnformeerde toestemming te geven.
  9. Ernstige hematologische afwijkingen zoals aantal bloedplaatjes minder dan 100.000/ul, ANC minder dan 1000/ul.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
EXPERIMENTEEL: Hematopoëtische stamceltransplantatie
Interventie als hematopoëtische stamceltransplantatie na conditioneringsregime: autologe hematopoëtische stamcellen zullen na conditioneringsregime worden geïnjecteerd
Geneesmiddel: Cyclofosfamide
Andere namen:
  • Cytoxaan
Geneesmiddel: Methylprednisolon
Geneesmiddel: G-CSF
Geneesmiddel: Mesna
Biologisch: Hematopoëtische stamceltransplantatie
Autologe hematopoietische stamceltransplantatie
Geneesmiddel: ATG(konijn)
Geneesmiddel: Rituxan

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Overleving
Tijdsspanne: tot 5 jaar
Overleving
tot 5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Northwestern University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 september 2005

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 juli 2016

Studie voltooiing (WERKELIJK)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 juli 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
15 januari 2006

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
15 januari 2006

Eerst geplaatst (SCHATTING)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
18 januari 2006

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
6 augustus 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
3 november 2017

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 juni 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • NU FDA IIM.Auto2003

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen