Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Stamcelletransplantasjon ved idiopatiske inflammatoriske myopatisykdommer

3. november 2017 oppdatert av: Richard Burt, MD, Northwestern University

Høydose cyklofosfamid og ATG med hematopoetisk stamcelletransplantasjon hos pasienter med refraktære idiopatiske inflammatoriske myopatisykdommer: en fase I-forsøk

Myositt er en sykdom som antas å skyldes immunceller, celler som normalt beskytter kroppen, men som nå angriper musklene og andre organsystemer i kroppen. Som et resultat svikter de berørte musklene og organene i å fungere ordentlig, noe som forårsaker svakhet, svelgevansker, hudutslett, luftveisproblemer, hjerteproblemer, leddstivhet, forkalkning av bløtvev og vaskulitt (blodsirkulasjonsproblemer). Sannsynligheten for progresjon av denne sykdommen er høy. Denne studien er designet for å undersøke om behandling av pasienter med høydose cyklofosfamid (et medikament som reduserer funksjonen til immunsystemet) og ATG (et protein som dreper immuncellene som antas å forårsake denne sykdommen), etterfulgt av tilbakeføring av tidligere oppsamlede blodstamceller vil stoppe utviklingen av myositt.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Konditioneringsregime (For å sikre sterilitetstesting, vil det være nødvendig med minst 14 dager mellom innsamling av stamceller og start av kondisjoneringsregimet).

Konditioneringsregimet er skissert nedenfor:

Cyklofosfamid 50 mg/kg/dag vil bli gitt IV over 1 time i 250 cc normal saltvann på dag -5, -4, -3 og -2. Hvis faktisk vekt er < idealvekt, gis cyklofosfamid basert på faktisk vekt. Hvis faktisk vekt er > idealvekt, vil cyklofosfamid gis som justert idealvekt. Justert idealvekt = idealvekt + 40 % (faktisk vekt minus idealvekt).

Mesna 50 mg/kg/dag vil bli gitt IV over 24 timer i 250 cc normal saltvann eller D5W fra kl. 10.00 hver dose. Vektbasis er beregnet på samme måte som cyklofosfamid som ovenfor.

1ATG (kanin) 0,5 mg/kg på dag -6 og 1 mg/kg på dag -5, -4, -3, -2 og -1 (totalt 5,5 mg/kg, ingen dosejustering) vil bli gitt IV over 10 timer i 250 cc normal saltvann som begynner minst 1 time etter infusjon av cyklofosfamid. Premedisiner med acetaminophen 650 mg po og difenhydramin 25 mg po/IV 30 minutter før infusjonen.

Metylprednisolon- En foreslått dose på 250 mg IV bør administreres 30 minutter før hver ATG-infusjon.

Hydrering- En foreslått hastighet på 125 cc/time NS bør gis med start 6 timer før den første cyklofosfamiddosen og fortsettes til 24 timer etter den siste cyklofosfamiddosen. Hydratiseringshastigheten vil bli aggressivt justert. BID-vekter vil bli innhentet. Mengden væske kan endres basert på pasientens væskestatus. Minste mål for urinmengde er 2 liter/m2/dag

G-CSF 5 mcg/kg/dag vil bli gitt subkutant og fortsettes til det absolutte nøytrofiltallet når minst 500/µl.

Rituxan 500 mg gis IV dagen før første dose ATG og dagen etter stamcelleinfusjon.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
7

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern University, Feinberg School of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder ≥ 16 år og ≤ 65 år på tidspunktet for evaluering før transplantasjon.
  2. En etablert diagnose av polymyositt, dermatomyositt, juvenil polymyositt/dermatomyositt og myositt assosiert med andre kollagensykdommer. Diagnose krever elektrofysiologiske studier og histopatologiske egenskaper. MR-bevis på muskelbetennelse eller histologisk bevis på aktiv myositt er obligatorisk ved innreise. Hvis pasienten hadde dermatomyositt/polymyositt assosiert med malignitet, må pasienten være fri for malignitet i 5 år og anses å være helbredet.
  3. Pasienter som mislyktes med konvensjonell behandling av minst 3 måneders varighet inkludert høydose kortikosteroider (ekvivalent dose av prednison >1,0 mg/kg/dag for å starte), og må også ha mislyktes i to eller flere av følgende: cyklofosfamid, azatioprin, 6- MP, metotreksat, takrolimus, ciklosporin A, mykofenolatmofetil, TNF-hemmer (f. etanercept), IVIG eller andre immundempende legemidler eller immunmodulerende legemidler.

  4. Feil er definert av (ett eller flere av følgende) (ikke forårsaket av urelaterte forhold):

    • Vedvarende muskelsvakhet (grad 4/5 eller verre av MRC) med økning av muskelavledede enzymer (CPK, aldolase)
    • Forverret lungefunksjon, spesielt %VC eller DLCo > 15 % over 12 måneder, noe som indikerer aktiv alveolitt.
    • Unormalt EKG eller ekkokardiografisk bevis på kardiomyopati.
    • Tilstedeværelse av progressiv leddkontraktur, progressiv kalsinose, vaskulitt eller hudsår ved juvenil dermatomyositt/polymyositt.

Ekskluderingskriterier:

  1. Dårlig ytelse (PS) status (ECOG >2) på tidspunktet for innreise, med mindre reduksjon av PS skyldes selve sykdommen.

  2. Betydelig endeorganskade som (ikke forårsaket av IIM):

    • LVEF <40 % eller forverring av LVEF under treningstest på MUGA eller ekkokardiogram.
    • Ubehandlet livstruende arytmi.
    • Aktiv iskemisk hjertesykdom eller hjertesvikt.
    • DLCo <40 % eller FEV1/FEV < 50 %.
    • Serumkreatinin >2,5 eller kreatininclearance <30ml/min.
    • Levercirrhose, transaminaser >3x av normale grenser eller bilirubin >2,0 med mindre det skyldes Gilberts sykdom.
  3. HIV-positiv.
  4. Ukontrollert diabetes mellitus, eller enhver annen sykdom som etter etterforskernes mening ville sette pasientens evne til å tolerere aggressiv behandling i fare.
  5. Tidligere malignitetshistorie unntatt lokalisert basalcelle- eller plateepitelkreft. Andre maligniteter som pasienten vurderes å bli helbredet for ved lokal kirurgisk terapi, som (men ikke begrenset til) hode- og nakkekreft, eller stadium I eller II brystkreft vil bli vurdert på individuell basis.
  6. Positiv graviditetstest, manglende evne eller ute av stand til å forfølge effektive prevensjonsmidler, unnlatelse av å godta eller forstå irreversibel sterilitet som en bivirkning av terapi.
  7. Psykiatrisk sykdom eller mental svikt som gjør etterlevelse av behandling eller informert samtykke umulig.
  8. Manglende evne til å gi informert samtykke.
  9. Store hematologiske abnormiteter som blodplateantall mindre enn 100 000/ul, ANC mindre enn 1000/ul.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
EKSPERIMENTELL: Hematopoetisk stamcelletransplantasjon
Intervensjon som hematopoietiske stamceller transplantasjon etter kondisjoneringsregime: Autologe hematopoietiske stamceller vil bli injisert etter kondisjoneringsregime
Legemiddel: Cyklofosfamid
Andre navn:
  • Cytoksan
Legemiddel: Metylprednisolon
Legemiddel: G-CSF
Legemiddel: Mesna
Biologisk: Hematopoetisk stamcelletransplantasjon
Autolog hematopoetisk stamcelletransplantasjon
Legemiddel: ATG(kanin)
Legemiddel: Rituxan

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Overlevelse
Tidsramme: opptil 5 år
Overlevelse
opptil 5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Northwestern University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. september 2005

Primær fullføring (FAKTISKE)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. juli 2016

Studiet fullført (FAKTISKE)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. juli 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
15. januar 2006

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
15. januar 2006

Først lagt ut (ANSLAG)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
18. januar 2006

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
6. august 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
3. november 2017

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juni 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • NU FDA IIM.Auto2003

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cyklofosfamid

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger