Trasplante de células madre en enfermedades miopáticas inflamatorias idiopáticas

Criterios de inclusión:

1. Edad ≥ 16 años y ≤ 65 años en el momento de la evaluación previa al trasplante.
2. Un diagnóstico establecido de polimiositis, dermatomiositis, polimiositis/dermatomiositis juvenil y miositis asociada con otras enfermedades del colágeno. El diagnóstico requiere estudios electrofisiológicos y características histopatológicas. La evidencia de inflamación muscular por resonancia magnética o evidencia histológica de miositis activa es obligatoria al ingresar. Si el paciente tenía dermatomiositis/polimiositis asociada con malignidad, el paciente debe estar libre de malignidad durante 5 años y considerarse curado.
3. Pacientes en los que fracasó el tratamiento convencional de al menos 3 meses de duración incluyendo corticosteroides en dosis altas (dosis equivalente de prednisona > 1,0 mg/kg/día al inicio), y también deben haber fracasado dos o más de los siguientes: ciclofosfamida, azatioprina, 6- MP, metotrexato, tacrolimus, ciclosporina A, micofenolato de mofetilo, inhibidor del TNF (p. ej., etanercept), IVIG o cualquier otro medicamento inmunosupresor o inmunomodulador.

4. La falla se define por (uno o más de los siguientes) (no causados ​​por condiciones no relacionadas):

   • Debilidad muscular persistente (grado 4/5 o peor por MRC) con elevación de enzimas derivadas del músculo (CPK, aldolasa)
   • Empeoramiento de la función pulmonar, especialmente %VC o DLCo > 15% durante 12 meses, lo que indica alveolitis activa.
   • ECG anormal o evidencia ecocardiográfica de miocardiopatía.
   • Presencia de contractura articular progresiva, calcinosis progresiva, vasculitis o úlceras cutáneas en dermatomiositis/polimiositis juvenil.

Criterio de exclusión:

1. Estado de rendimiento deficiente (PS) (ECOG > 2) en el momento del ingreso, a menos que la disminución de PS se deba a la enfermedad misma.

2. Daño significativo en órganos diana como (no causado por IIM):

   • FEVI <40% o deterioro de la FEVI durante la prueba de esfuerzo en MUGA o ecocardiograma.
   • Arritmia potencialmente mortal no tratada.
   • Cardiopatía isquémica activa o insuficiencia cardíaca.
   • DLCo <40 % o FEV1/FEV < 50 %.
   • Creatinina sérica > 2,5 o aclaramiento de creatinina < 30 ml/min.
   • Cirrosis hepática, transaminasas >3x de los límites normales o bilirrubina >2,0 a menos que se deba a la enfermedad de Gilbert.
3. VIH positivo.
4. Diabetes mellitus no controlada, o cualquier otra enfermedad que a juicio de los investigadores comprometa la capacidad del paciente para tolerar un tratamiento agresivo.
5. Historial previo de malignidad, excepto cáncer de piel basocelular o escamoso localizado. Se considerarán de forma individual otras neoplasias malignas para las cuales se considera que el paciente se cura mediante terapia quirúrgica local, como (entre otros) cáncer de cabeza y cuello, o cáncer de mama en estadio I o II.
6. Prueba de embarazo positiva, incapacidad o incapacidad para buscar medios efectivos de control de la natalidad, incapacidad para aceptar o comprender voluntariamente la esterilidad irreversible como efecto secundario de la terapia.
7. Enfermedad psiquiátrica o deficiencia mental que imposibilite el cumplimiento del tratamiento o consentimiento informado.
8. Incapacidad para dar consentimiento informado.
9. Anomalías hematológicas importantes como recuento de plaquetas inferior a 100.000/ul, ANC inferior a 1000/ul.