特发性炎症性肌病的干细胞移植

纳入标准：

1. 移植前评估时年龄 ≥ 16 岁且 ≤ 65 岁。
2. 多发性肌炎、皮肌炎、幼年多发性肌炎/皮肌炎以及与其他胶原病相关的肌炎的明确诊断。 诊断需要电生理学研究和组织病理学特征。 肌肉炎症的 MRI 证据或活动性肌炎的组织学证据在入学时是强制性的。 如果患者患有与恶性肿瘤相关的皮肌炎/多发性肌炎，患者必须在 5 年内没有恶性肿瘤并被认为已治愈。
3. 至少 3 个月的常规治疗失败的患者，包括大剂量皮质类固醇（泼尼松的等效剂量 > 1.0 mg/kg/天开始），并且还必须有以下两项或多项失败：环磷酰胺、硫唑嘌呤、6- MP、甲氨蝶呤、他克莫司、环孢菌素 A、霉酚酸酯、TNF 抑制剂（例如 依那西普）、IVIG 或任何其他免疫抑制药物或免疫调节药物。

4. 故障由（以下一项或多项）定义（不是由不相关的条件引起）：

   • 持续性肌肉无力（MRC 4/5 级或更糟）伴有肌肉衍生酶（CPK、醛缩酶）升高
   • 肺功能恶化，尤其是 %VC 或 DLCo > 15% 超过 12 个月表明活动性肺泡炎。
   • 心肌病的心电图或超声心动图异常证据。
   • 青少年皮肌炎/多发性肌炎中存在进行性关节挛缩、进行性钙质沉着、血管炎或皮肤溃疡。

排除标准：

1. 入组时表现 (PS) 状态不佳 (ECOG >2)，除非 PS 下降是由疾病本身引起的。

2. 显着的终末器官损伤，例如（不是由 IIM 引起）：

   • MUGA 或超声心动图运动试验期间 LVEF <40% 或 LVEF 恶化。
   • 未经治疗的危及生命的心律失常。
   • 活动性缺血性心脏病或心力衰竭。
   • DLCo <40% 或 FEV1/FEV < 50%。
   • 血清肌酐 >2.5 或肌酐清除率 <30ml/min。
   • 肝硬化、转氨酶 > 正常限值的 3 倍或胆红素 >2.0，除非是由于吉尔伯特病。
3. 艾滋病毒阳性。
4. 不受控制的糖尿病，或研究人员认为会危及患者耐受积极治疗能力的任何其他疾病。
5. 除局限性基底细胞癌或鳞状皮肤癌外，既往恶性肿瘤病史。 患者被判断为可通过局部手术治疗治愈的其他恶性肿瘤，例如（但不限于）头颈癌，或 I 期或 II 期乳腺癌，将根据个体情况进行考虑。
6. 妊娠试验呈阳性，无法或无法寻求有效的节育手段，未能自愿接受或理解不可逆转的不育是治疗的副作用。
7. 精神疾病或精神缺陷导致无法遵守治疗或知情同意。
8. 无法给予知情同意。
9. 主要血液学异常，例如血小板计数低于 100,000/ul，ANC 低于 1000/ul。