Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Stamcelletransplantation ved idiopatiske inflammatoriske myopatisygdomme

3. november 2017 opdateret af: Richard Burt, MD, Northwestern University

Højdosis cyclophosphamid og ATG med hæmatopoietisk stamcelletransplantation hos patienter med refraktære idiopatiske inflammatoriske myopatisygdomme: Et fase I-forsøg

Myositis er en sygdom, der menes at skyldes immunceller, celler som normalt beskytter kroppen, men som nu angriber musklerne og andre organsystemer i kroppen. Som et resultat heraf svigter de berørte muskler og organer med at fungere korrekt, hvilket forårsager svaghed, synkebesvær, hududslæt, åndedrætsproblemer, hjerteproblemer, ledstivhed, bløddelsforkalkning og vaskulitis (blodcirkulationsproblemer). Sandsynligheden for progression af denne sygdom er høj. Denne undersøgelse er designet til at undersøge, om behandling af patienter med høje doser cyclophosphamid (et lægemiddel, der reducerer immunsystemets funktion) og ATG (et protein, der dræber de immunceller, der menes at forårsage denne sygdom), efterfulgt af tilbagevenden af ​​tidligere indsamlede blodstamceller vil stoppe udviklingen af ​​myositis.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Konditioneringsregime (For at sikre sterilitetstestning kræves der mindst 14 dage mellem stamcelleopsamling og start af konditioneringsregimet).

Konditioneringsregimet er beskrevet nedenfor:

Cyclophosphamid 50 mg/kg/dag vil blive givet IV over 1 time i 250 cc normal saltvand på dag -5, -4, -3 og -2. Hvis faktisk vægt er < idealvægt, gives cyclophosphamid baseret på faktisk vægt. Hvis faktisk vægt er > idealvægt, vil cyclophosphamid blive givet som justeret idealvægt. Justeret idealvægt = idealvægt + 40% (faktisk vægt minus idealvægt).

Mesna 50mg/kg/dag vil blive givet IV over 24 timer i 250 cc normal saltvand eller D5W startende kl. 10:00 hver dosis. Vægtbasen er beregnet på samme måde som cyclophosphamid som ovenfor.

1ATG (kanin) 0,5 mg/kg på dag -6 og 1 mg/kg på dag -5, -4, -3, -2 og -1 (i alt 5,5 mg/kg, ingen dosisjustering) vil blive givet IV over 10 timer i 250 cc normal saltvand begyndende mindst 1 time efter infusion af cyclophosphamid. Præmediciner med acetaminophen 650 mg po og diphenhydramin 25 mg po/IV 30 minutter før infusionen.

Methylprednisolon- En foreslået dosis på 250 mg IV bør administreres 30 minutter før hver ATG-infusion.

Hydration- En foreslået hastighed på 125 cc/time NS bør gives startende 6 timer før den første cyclophosphamiddosis og fortsættes indtil 24 timer efter den sidste cyclophosphamiddosis. Hydratiseringshastigheden vil blive aggressivt justeret. BID-vægte vil blive indhentet. Mængden af ​​væske kan ændres baseret på patientens væskestatus. Minimum mål urinproduktion er 2 liter/m2/dag

G-CSF 5 mcg/kg/dag vil blive givet subkutant og fortsættes indtil det absolutte neutrofiltal når mindst 500/µl.

Rituxan 500 mg vil blive givet IV dagen før den første dosis ATG og dagen efter stamcelleinfusion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
7

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University, Feinberg School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

16 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder ≥ 16 år og ≤ 65 år på tidspunktet for prætransplantationsevaluering.
  2. En etableret diagnose af polymyositis, dermatomyositis, juvenil polymyositis/dermatomyositis og myositis forbundet med andre kollagensygdomme. Diagnose kræver elektrofysiologiske undersøgelser og histopatologiske træk. MR-bevis for muskelbetændelse eller histologisk tegn på aktiv myositis er obligatorisk ved indrejse. Hvis patienten havde dermatomyositis/polymyositis forbundet med malignitet, skal patienten være fri for malignitet i 5 år og anses for at være helbredt.
  3. Patienter, som svigtede konventionel behandling af mindst 3 måneders varighed, inklusive højdosis kortikosteroider (ækvivalent dosis af prednison >1,0 mg/kg/dag til start), og som også skal have svigtet to eller flere af følgende: cyclophosphamid, azathioprin, 6- MP, methotrexat, tacrolimus, cyclosporin A, mycophenolatmofetil, TNF-hæmmer (f.eks. etanercept), IVIG eller andre immunsuppressive lægemidler eller immunmodulerende lægemidler.

  4. Fejl er defineret af (en eller flere af følgende) (ikke forårsaget af ikke-relaterede forhold):

    • Vedvarende muskelsvaghed (grad 4/5 eller værre ved MRC) med forhøjelse af muskelafledte enzymer (CPK, aldolase)
    • Forværring af lungefunktionen især %VC eller DLCo > 15 % over 12 måneder, hvilket indikerer aktiv alveolitis.
    • Unormalt EKG eller ekkokardiografisk tegn på kardiomyopati.
    • Tilstedeværelse af progressiv ledkontraktur, progressiv calcinose, vaskulitis eller hudsår ved juvenil dermatomyositis/polymyositis.

Ekskluderingskriterier:

  1. Dårlig ydeevne (PS) status (ECOG >2) på tidspunktet for indrejse, medmindre faldet i PS skyldes selve sygdommen.

  2. Betydelige endeorganskader såsom (ikke forårsaget af IIM):

    • LVEF <40 % eller forringelse af LVEF under træningstest på MUGA eller ekkokardiogram.
    • Ubehandlet livstruende arytmi.
    • Aktiv iskæmisk hjertesygdom eller hjertesvigt.
    • DLCo <40 % eller FEV1/FEV < 50 %.
    • Serumkreatinin >2,5 eller kreatininclearance <30ml/min.
    • Levercirrhose, transaminaser >3x af normalgrænsen eller bilirubin >2,0 medmindre det skyldes Gilberts sygdom.
  3. HIV-positiv.
  4. Ukontrolleret diabetes mellitus eller enhver anden sygdom, der efter forskernes mening ville bringe patientens evne til at tolerere aggressiv behandling i fare.
  5. Tidligere malignitetshistorie undtagen lokaliseret basalcelle- eller pladehudkræft. Andre maligniteter, for hvilke patienten vurderes at være helbredt ved lokal kirurgisk terapi, såsom (men ikke begrænset til) hoved- og halskræft eller stadium I eller II brystkræft vil blive overvejet på individuel basis.
  6. Positiv graviditetstest, manglende evne til eller ude af stand til at forfølge effektive præventionsmidler, undladelse af frivilligt at acceptere eller forstå irreversibel sterilitet som en bivirkning af terapi.
  7. Psykiatrisk sygdom eller mental mangel gør overholdelse af behandling eller informeret samtykke umuligt.
  8. Manglende evne til at give informeret samtykke.
  9. Større hæmatologiske abnormiteter såsom blodpladetal mindre end 100.000/ul, ANC mindre end 1000/ul.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: Hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Intervention som hæmatopoietiske stamceller transplantation efter konditioneringsregime: Autologe hæmatopoietiske stamceller vil blive injiceret efter konditioneringsregimen
Medicin: Cyclofosfamid
Andre navne:
  • Cytoxan
Medicin: Methylprednisolon
Medicin: G-CSF
Medicin: Mesna
Biologisk: Hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Medicin: ATG(kanin)
Medicin: Rituxan

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overlevelse
Tidsramme: op til 5 år
Overlevelse
op til 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Northwestern University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. september 2005

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2016

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juli 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
15. januar 2006

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. januar 2006

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
18. januar 2006

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
6. august 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. november 2017

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • NU FDA IIM.Auto2003

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med MYOPATI

Kliniske forsøg med Cyclofosfamid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger