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CPを持つ子供のUCBとMSCの研究：ACCeNT-CP (ACCeNT-CP)

2021年8月17日 更新者：Joanne Kurtzberg, MD

脳性麻痺児における同種臍帯血および臍帯組織由来間葉系間質細胞注入の第I/II相研究

この研究の主な目的は、同種臍帯血 (AlloCB) の単回投与または臍帯組織由来間葉系間質細胞 (hCT-MSC) の反復投与による治療の 12 か月後の運動機能の変化を推定することです。麻痺。 さらに、この研究は、臨床試験の実施に関連する短期間（1年未満）の期間にわたるCPの運動機能の自然史に関する臨床試験コミュニティに非常に必要なデータを提供し、AlloCBの安全性を評価します脳性麻痺の小児における hCT-MSC 注入。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

この研究は、hCT-MSC または同種 CB で治療された被験者の GMFM-66 スコアの変化の効果の大きさを決定し、hCT-MSC の反復投与の安全性を評価するために設計された、第 I/II 相、前向き、無作為化、非盲検試験です。脳性麻痺児におけるMSC。 低酸素性虚血性脳症、脳卒中、または脳室周囲白質軟化症による脳性麻痺の2〜5歳の子供は、参加資格がある場合があります。 すべての参加者は、最終的に研究中のある時点で同種異系細胞製品で治療されます。 参加者は 3 つのアームのいずれかに無作為に割り付けられます。 (2)「MSC」アームには、ベースライン、3 か月、および 6 か月に 1 つずつ、合計 3 回の hCT-MSC 注入が行われます。 (3)「自然史」アームは、ベースラインで注入を受けませんが、12 ヶ月で同種 CB 注入を受けます。 運動転帰測定値は、ベースライン、6 か月、および 1 年の時点で評価されます。 安全性は、各注入訪問時に評価され、最終訪問後さらに 12 か月間遠隔で評価されます。 研究参加期間は、ベースライン訪問時から24か月です。 治療群への無作為化は、試験登録時の GMFCS レベルおよび CP の病因 (脳卒中 vs. その他) によって層別化されます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
91

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27705
        • Duke University Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

2年～5年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. -登録時の年齢が24か月以上60か月以下の年齢。
  2. 診断：子宮内または周産期の脳卒中/出血、低酸素性虚血性脳症（出生時仮死を含むがこれに限定されない）、および/または脳室周囲白質軟化症に続発する片側性または両側性の高張性脳性麻痺。
  3. パフォーマンス ステータス: 粗大運動機能分類 スコア レベル I - IV
  4. 脳画像検査（研究登録前の標準治療として得られたもの）のレビューは、遺伝的状態または脳の奇形を示唆していません。
  5. 法定代理人の同意。

除外基準:

  1. 適格な自家臍帯血ユニットを利用できます。
  2. 痙性のない低緊張性または運動失調性脳性麻痺。
  3. 自閉症と自閉症スペクトラム障害。
  4. 不整脈。
  5. 法的に盲目
  6. てんかん性脳症を引き起こす難治性発作。
  7. 進行性の神経疾患の証拠。
  8. -活動的で制御されていない全身感染症またはHIV +ステータスの文書があります。
  9. -身体検査での既知の遺伝病または遺伝病の表現型の証拠。
  10. -将来の同種幹細胞移植を必要とする可能性のある同時遺伝性疾患または後天性疾患または併存疾患。
  11. 家庭用人工呼吸器、CPAP、BiPAP、または酸素補給を含む換気補助が必要です。
  12. -血清クレアチニン> 1.5mg / dLおよび/または総ビリルビン> 1.3mg / dLによって決定される腎機能または肝機能の障害 既知のギルバート病の患者を除く。
  13. 免疫抑制の可能性。白血球 <3,000 細胞/mL または絶対リンパ球数 (ALC) <1500 と定義され、異常な T 細胞サブセットを伴う。
  14. 患者の病状が安全な旅行を許可しない。
  15. -以前に何らかの形態の細胞療法を受けました。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：独身

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：同種臍帯血
被験者は、最大10x107 / kgの同種臍帯血（CB）細胞の単回静脈内注入を受けます
生物学的：同種臍帯血の注入
被験者は、ベースライン訪問時に同種臍帯血の単回注入を受けます。
実験的：臍帯組織間葉系間質細胞
被験者は、同種臍帯ドナーから製造された2x106 / kgのヒト臍帯組織細胞（hCT-MSC）の3回の静脈内注入を受けます
生物学的：MSCの注入
被験者は、MSCの3回の注入を受けます（ベースライン、3か月および6か月）。
アクティブコンパレータ：自然史
被験者は、12か月の評価後まで、研究製品の注入を受けません。 12か月の訪問時に、すべての研究参加者が何らかの細胞療法を受けるように、同種異系の臍帯血細胞の注入を受けます。
生物学的：同種臍帯血の注入
被験者は、ベースライン訪問時に同種臍帯血の単回注入を受けます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
総運動機能測定値 (GMFM-66) の予想変化を超える変化
時間枠：ベースラインから 12 か月
GMFM-66 は、脳性麻痺の子供の総運動機能を評価するために使用され、0 から 100 までの間隔レベルの連続スコアを生成する Gross Motor Ability Estimator と呼ばれる独自のソフトウェア プログラムを使用して採点されます。 スコアが高いほど、運動機能が優れていることを示します。 この試験の主要エンドポイントは、GMFM-66 スコアから 3 つのステップで計算されました。変更) 参加者ごとに。 2) 公開された成長曲線に基づいて、各参加者の運動機能の予想される変化を決定しました。 3) GMFM-66 の予想される変化を観察された変化から差し引いて、最終的な主要な結果を算出しました。 正の値は予想よりも大きな変化を示し、ゼロは予想どおりの変化を示し、負の値は予想よりも小さな変化を示します。
ベースラインから 12 か月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象の数
時間枠：12ヶ月
この試験の副次評価項目は、hCT-MSC または AlloCB による治療後 12 か月間に発生した有害事象の数です。
12ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Joanne Kurtzberg, MD

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
The Marcus Foundation

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2018年4月10日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2020年2月26日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2021年5月31日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2018年3月15日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2018年3月15日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2018年3月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2021年8月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2021年8月17日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2021年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • Pro00089362

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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