Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af UCB og MSC'er hos børn med CP: ACCeNT-CP (ACCeNT-CP)

17. august 2021 opdateret af: Joanne Kurtzberg, MD

Et fase I/II-studie af allogent navlestrengsblod og navlestrengsvæv-afledte mesenkymale stromalcelleinfusioner hos børn med cerebral parese

Hovedformålet med denne undersøgelse er at estimere ændringer i motorisk funktion 12 måneder efter behandling med en enkelt dosis allogent navlestrengsblod (AlloCB) eller gentagne doser af navlestrengsvæv-afledte mesenkymale stromaceller (hCT-MSC) hos børn med cerebral parese. Derudover vil denne undersøgelse bidrage med meget nødvendige data til det kliniske forsøgssamfund om den naturlige historie af den motoriske funktion i CP over kortsigtede (mindre end 1 år) tidsperioder, der er relevante for udførelsen af ​​kliniske forsøg og vurdere sikkerheden af ​​AlloCB og hCT-MSC infusion hos børn med cerebral parese.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er et fase I/II, prospektivt, randomiseret, åbent forsøg designet til at bestemme effektstørrelsen af ​​ændring i GMFM-66-score hos forsøgspersoner behandlet med hCT-MSC eller allogen CB og vurdere sikkerheden ved gentagne doser af hCT- MSC hos børn med cerebral parese. Børn i alderen 2-5 år med cerebral parese på grund af hypoxisk iskæmisk encefalopati, slagtilfælde eller periventrikulær leukomalaci kan være berettiget til at deltage. Alle deltagere vil i sidste ende blive behandlet med et allogent celleprodukt på et tidspunkt i løbet af undersøgelsen. Deltagerne vil blive randomiseret til en af ​​tre arme: (1) "AlloCB"-armen vil modtage én allogen CB-infusion ved baseline-besøget; (2) "MSC"-armen vil modtage tre hCT-MSC-infusioner, en hver ved baseline, tre måneder og seks måneder; (3) "natural history"-armen vil ikke modtage en infusion ved baseline, men vil modtage en allogen CB-infusion efter 12 måneder. Motoriske udfaldsmål vil blive vurderet ved baseline, seks måneder og et år. Sikkerheden vil blive evalueret ved hvert infusionsbesøg og eksternt i yderligere 12 måneder efter det sidste besøg. Varigheden af ​​studiedeltagelsen vil være 24 måneder fra tidspunktet for baseline-besøget. Randomisering til behandlingsarme vil blive stratificeret efter GMFCS-niveau ved studiestart og ætiologi af CP (Stroke vs. Andet).

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
91

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år til 5 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder ≥24 måneder og ≤60 måneder justeret alder på tilmeldingstidspunktet.
  2. Diagnose: Unilateral eller bilateral hypertonisk cerebral parese sekundært til in utero eller perinatal slagtilfælde/blødning, hypoxisk iskæmisk encefalopati (herunder, men ikke begrænset til, fødselskvælning) og/eller periventrikulær leukomalaci.
  3. Præstationsstatus: Bruttomotorisk funktionsklassifikation Scoreniveauer I - IV
  4. Gennemgang af hjernebilleddannelse (opnået som standardbehandling før studiestart) tyder ikke på en genetisk tilstand eller hjernemisdannelse.
  5. Samtykke fra juridisk autoriseret repræsentant.

Ekskluderingskriterier:

  1. Tilgængelig kvalificeret autolog navlestrengsblod-enhed.
  2. Hypotonisk eller ataksisk cerebral parese uden spasticitet.
  3. Autisme og autistiske spektrum forstyrrelser.
  4. Hypsarrytmi.
  5. Lovligt blind
  6. Intraktable anfald, der forårsager epileptisk encefalopati.
  7. Bevis på en progressiv neurologisk sygdom.
  8. Har en aktiv, ukontrolleret systemisk infektion eller dokumentation for HIV+-status.
  9. Kendt genetisk sygdom eller fænotypisk bevis på en genetisk sygdom ved fysisk undersøgelse.
  10. Samtidig genetisk eller erhvervet sygdom eller komorbiditet(er), der kan kræve en fremtidig allogen stamcelletransplantation.
  11. Kræver respiratorstøtte, inklusive hjemmeventilator, CPAP, BiPAP eller supplerende ilt.
  12. Nedsat nyre- eller leverfunktion som bestemt af serumkreatinin >1,5 mg/dL og/eller total bilirubin >1,3 mg/dL undtagen hos patienter med kendt Gilberts sygdom.
  13. Mulig immunsuppression, defineret som WBC <3.000 celler/ml eller absolut lymfocyttal (ALC) <1500 med unormale T-celle undergrupper.
  14. Patientens medicinske tilstand tillader ikke sikker rejse.
  15. Tidligere modtaget enhver form for cellulær terapi.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Allogent navlestrengsblod
Forsøgspersonerne vil modtage en enkelt intravenøs infusion af maksimalt 10x107/kg allogene navlestrengsblodceller (CB)
Biologisk: Infusion af allogent navlestrengsblod
Forsøgspersonerne vil modtage en enkelt infusion af allogent navlestrengsblod ved baseline-besøget.
Eksperimentel: Mesenkymale stromale celler i ledningsvæv
Forsøgspersonerne vil modtage tre intravenøse infusioner af 2x106/kg humane navlestrengsvævsceller (hCT-MSC), fremstillet af allogene navlestrengsdonorer
Biologisk: Infusion af MSC'er
Forsøgspersonerne vil modtage 3 infusioner af MSC'er (baseline, 3 måneder og 6 måneder).
Aktiv komparator: Naturhistorie
Forsøgspersonerne vil ikke modtage nogen undersøgelsesproduktinfusion før efter 12 måneders vurderingen. Ved det 12 måneder lange besøg vil de modtage en infusion af allogene navlestrengsblodceller, så alle studiedeltagere vil modtage en eller anden form for cellulær terapi.
Biologisk: Infusion af allogent navlestrengsblod
Forsøgspersonerne vil modtage en enkelt infusion af allogent navlestrengsblod ved baseline-besøget.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i grovmotorisk funktionsmål (GMFM-66) ud over forventet ændring
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
GMFM-66 bruges til at evaluere grovmotorisk funktion hos børn med cerebral parese og scores ved hjælp af et proprietært softwareprogram kaldet Gross Motor Ability Estimator, der producerer en intervalniveau kontinuerlig score fra 0 til 100. Højere score indikerer bedre motorisk funktion. Det primære endepunkt i denne undersøgelse blev beregnet ud fra GMFM-66 scoren i tre trin: 1) Den "observerede" ændring i motorisk funktion fra baseline til måned 12 blev beregnet (positive værdier indikerer forbedring, negative værdier indikerer reduktion, og nul indikerer nej ændring) for hver deltager; og 2) Den forventede ændring i motorisk funktion blev bestemt for hver deltager baseret på offentliggjorte vækstkurver; og 3) Den forventede ændring i GMFM-66 blev trukket fra den observerede ændring for at give det endelige primære resultat. Positive værdier angiver en større ændring end forventet, nul indikerer ændring som forventet, og negative værdier indikerer en mindre ændring end forventet.
Baseline til 12 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal uønskede hændelser
Tidsramme: 12 måneder
Det sekundære endepunkt i denne undersøgelse er antallet af bivirkninger, der forekommer over en 12-måneders periode efter behandling med hCT-MSC eller AlloCB.
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Joanne Kurtzberg, MD

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
The Marcus Foundation

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
10. april 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
26. februar 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. maj 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
15. marts 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. marts 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
22. marts 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
19. august 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. august 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • Pro00089362

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger