Uno studio su UCB e MSC nei bambini con PC: ACCeNT-CP (ACCeNT-CP)

Criterio di inclusione:

1. Età ≥24 mesi e ≤60 mesi età corretta al momento dell'arruolamento.
2. Diagnosi: paralisi cerebrale ipertonica unilaterale o bilaterale secondaria a ictus/emorragia in utero o perinatale, encefalopatia ipossico ischemica (inclusa, ma non limitata a, asfissia alla nascita) e/o leucomalacia periventricolare.
3. Performance status: Classificazione della funzione motoria lorda Livelli di punteggio I - IV
4. La revisione dell'imaging cerebrale (ottenuta come standard di cura prima dell'ingresso nello studio) non suggerisce una condizione genetica o una malformazione cerebrale.
5. Consenso del rappresentante legale autorizzato.

Criteri di esclusione:

1. Disponibile unità di sangue cordonale autologo qualificato.
2. Paralisi cerebrale ipotonica o atassica senza spasticità.
3. Autismo e disturbi dello spettro autistico.
4. Ipsaritmia.
5. Legalmente cieco
6. Convulsioni intrattabili che causano encefalopatia epilettica.
7. Evidenza di una malattia neurologica progressiva.
8. Ha un'infezione sistemica attiva e incontrollata o documentazione dello stato HIV+.
9. Malattia genetica nota o evidenza fenotipica di una malattia genetica all'esame obiettivo.
10. Malattie genetiche o acquisite concomitanti o comorbidità che potrebbero richiedere un futuro trapianto di cellule staminali allogeniche.
11. Richiede supporto ventilatorio, incluso ventilatore domiciliare, CPAP, BiPAP o ossigeno supplementare.
12. Compromissione della funzionalità renale o epatica determinata dalla creatinina sierica >1,5 mg/dL e/o dalla bilirubina totale >1,3 mg/dL, tranne nei pazienti con malattia di Gilbert nota.
13. Possibile immunosoppressione, definita come WBC <3.000 cellule/mL o conta assoluta dei linfociti (ALC) <1500 con sottoinsiemi di cellule T anormali.
14. Le condizioni mediche del paziente non consentono un viaggio sicuro.
15. Precedentemente ricevuto qualsiasi forma di terapia cellulare.