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Um estudo de SCU e MSCs em crianças com PC: ACCeNT-CP (ACCeNT-CP)

17 de agosto de 2021 atualizado por: Joanne Kurtzberg, MD

Um estudo de fase I/II de sangue alogênico do cordão umbilical e infusões de células estromais mesenquimais derivadas do tecido do cordão umbilical em crianças com paralisia cerebral

O principal objetivo deste estudo é estimar a mudança na função motora 12 meses após o tratamento com uma dose única de sangue alogênico do cordão umbilical (AlloCB) ou doses repetidas de células estromais mesenquimais derivadas do tecido do cordão umbilical (hCT-MSC) em crianças com paralisia. Além disso, este estudo contribuirá com dados muito necessários para a comunidade de ensaios clínicos sobre a história natural da função motora na PC em períodos de tempo de curto prazo (menos de 1 ano) relevantes para a condução de ensaios clínicos e avaliará a segurança do AlloCB e infusão de hCT-MSC em crianças com paralisia cerebral.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este estudo é um estudo de fase I/II, prospectivo, randomizado, aberto, projetado para determinar o tamanho do efeito da mudança na pontuação GMFM-66 em indivíduos tratados com hCT-MSC ou CB alogênico e avaliar a segurança de doses repetidas de hCT- MSC em crianças com paralisia cerebral. Crianças de 2 a 5 anos com paralisia cerebral devido a encefalopatia hipóxico-isquêmica, acidente vascular cerebral ou leucomalácia periventricular podem ser elegíveis para participar. Todos os participantes serão finalmente tratados com um produto celular alogênico em algum momento durante o estudo. Os participantes serão randomizados para um dos três braços: (1) o braço "AlloCB" receberá uma infusão alogênica de CB na visita inicial; (2) o braço "MSC" receberá três infusões de hCT-MSC, uma na linha de base, três meses e seis meses; (3) o braço de "história natural" não receberá uma infusão na linha de base, mas receberá uma infusão alogênica de CB em 12 meses. As medidas dos resultados motores serão avaliadas na linha de base, seis meses e pontos de tempo de um ano. A segurança será avaliada em cada visita de infusão e remotamente por mais 12 meses após a visita final. A duração da participação no estudo será de 24 meses a partir do momento da visita inicial. A randomização para grupos de tratamento será estratificada por nível de GMFCS na entrada do estudo e etiologia da PC (AVC vs. Outro).

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
91

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke University Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 5 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Idade ≥24 meses e ≤60 meses idade corrigida no momento da matrícula.
  2. Diagnóstico: Paralisia cerebral hipertônica unilateral ou bilateral secundária a acidente vascular cerebral/hemorragia in utero ou perinatal, encefalopatia isquêmica hipóxica (incluindo, mas não limitada a, asfixia no nascimento) e/ou leucomalácia periventricular.
  3. Status de desempenho: Níveis de pontuação da classificação da função motora grossa I - IV
  4. A revisão da imagem cerebral (obtida como padrão de tratamento antes da entrada no estudo) não sugere uma condição genética ou malformação cerebral.
  5. Consentimento do representante legal autorizado.

Critério de exclusão:

  1. Unidade de sangue de cordão autólogo qualificada disponível.
  2. Paralisia cerebral hipotônica ou atáxica sem espasticidade.
  3. Autismo e transtornos do espectro autista.
  4. Hipsarritmia.
  5. Legalmente cego
  6. Convulsões intratáveis ​​causando encefalopatia epiléptica.
  7. Evidência de uma doença neurológica progressiva.
  8. Tem uma infecção sistêmica ativa e descontrolada ou documentação de status HIV+.
  9. Doença genética conhecida ou evidência fenotípica de uma doença genética no exame físico.
  10. Doença genética ou adquirida concomitante ou comorbidade(s) que podem exigir um futuro transplante alogênico de células-tronco.
  11. Requer suporte ventilatório, incluindo ventilador doméstico, CPAP, BiPAP ou oxigênio suplementar.
  12. Função renal ou hepática prejudicada conforme determinado pela creatinina sérica >1,5mg/dL e/ou bilirrubina total >1,3mg/dL, exceto em pacientes com doença de Gilbert conhecida.
  13. Possível imunossupressão, definida como WBC <3.000 células/mL ou contagem absoluta de linfócitos (ALC) <1500 com subconjuntos anormais de células T.
  14. A condição médica do paciente não permite uma viagem segura.
  15. Recebeu anteriormente qualquer forma de terapia celular.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Solteiro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Sangue Alogênico de Cordão Umbilical
Os indivíduos receberão uma única infusão intravenosa de no máximo 10x107/kg de células alogênicas do sangue do cordão umbilical (CB)
Biológico: Infusão de sangue alogênico de cordão umbilical
Os indivíduos receberão uma única infusão de sangue alogênico do cordão umbilical na visita inicial.
Experimental: Células estromais mesenquimais do tecido do cordão umbilical
Os indivíduos receberão três infusões intravenosas de 2x106/kg de células de tecido de cordão umbilical humano (hCT-MSC), fabricadas a partir de doadores alogênicos de cordão umbilical
Biológico: Infusão de MSCs
Os indivíduos receberão 3 infusões de MSCs (linha de base, 3 meses e 6 meses).
Comparador Ativo: História Natural
Os indivíduos não receberão nenhuma infusão do produto do estudo até após a avaliação de 12 meses. Na visita de 12 meses, eles receberão uma infusão de células alogênicas do sangue do cordão umbilical para que todos os participantes do estudo recebam algum tipo de terapia celular.
Biológico: Infusão de sangue alogênico de cordão umbilical
Os indivíduos receberão uma única infusão de sangue alogênico do cordão umbilical na visita inicial.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na Medida da Função Motora Grossa (GMFM-66) Excedendo a Mudança Esperada
Prazo: Linha de base até 12 meses
O GMFM-66 é usado para avaliar a função motora grossa em crianças com paralisia cerebral e é pontuado usando um programa de software proprietário chamado Gross Motor Ability Estimator, que produz uma pontuação contínua de nível de intervalo variando de 0 a 100. Pontuações mais altas indicam melhor função motora. O endpoint primário neste estudo foi calculado a partir da pontuação GMFM-66 em três etapas: 1) A mudança "observada" na função motora desde a linha de base até o mês 12 foi calculada (valores positivos indicam melhora, valores negativos indicam redução e zero indica ausência mudança) para cada participante; e 2) A mudança esperada na função motora foi determinada para cada participante com base nas curvas de crescimento publicadas; e 3) A mudança esperada no GMFM-66 foi subtraída da mudança observada para produzir o resultado primário final. Valores positivos indicam uma mudança maior do que seria esperado, zero indica mudança conforme o esperado e valores negativos indicam uma quantidade menor de mudança do que seria esperado.
Linha de base até 12 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de eventos adversos
Prazo: 12 meses
O endpoint secundário deste estudo é o número de eventos adversos que ocorrem durante um período de 12 meses após o tratamento com hCT-MSC ou AlloCB.
12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Joanne Kurtzberg, MD

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
The Marcus Foundation

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
10 de abril de 2018

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
26 de fevereiro de 2020

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
31 de maio de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
15 de março de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
15 de março de 2018

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
22 de março de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
19 de agosto de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
17 de agosto de 2021

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de agosto de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • Pro00089362

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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