Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование UCB и MSC у детей с ДЦП: ACCeNT-CP (ACCeNT-CP)

17 августа 2021 г. обновлено: Joanne Kurtzberg, MD

Исследование фазы I/II аллогенной пуповинной крови и инфузий мезенхимальных стромальных клеток, полученных из ткани пуповины, у детей с церебральным параличом

Основная цель этого исследования — оценить изменение двигательной функции через 12 месяцев после лечения однократной дозой аллогенной пуповинной крови (AlloCB) или многократными дозами мезенхимальных стромальных клеток, полученных из ткани пуповины (hCT-MSC), у детей с церебральной паралич. Кроме того, это исследование предоставит сообществу, проводящему клинические испытания, столь необходимые данные о естественном течении двигательной функции при ХП в течение краткосрочных (менее 1 года) периодов времени, имеющих отношение к проведению клинических испытаний, и оценке безопасности AlloCB. и инфузия hCT-MSC у детей с церебральным параличом.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Это исследование представляет собой проспективное, рандомизированное, открытое исследование фазы I/II, предназначенное для определения величины эффекта изменения показателя GMFM-66 у субъектов, получавших hCT-MSC или аллогенный CB, и оценки безопасности повторных доз hCT- МСК у детей с детским церебральным параличом. Дети в возрасте 2-5 лет с церебральным параличом вследствие гипоксически-ишемической энцефалопатии, инсульта или перивентрикулярной лейкомаляции могут иметь право на участие. В конечном итоге все участники будут получать аллогенный клеточный продукт в какой-то момент во время исследования. Участники будут рандомизированы в одну из трех групп: (1) группа «AlloCB» получит одну инфузию аллогенного CB при исходном посещении; (2) группа «МСК» получит три инфузии чХТ-МСК, по одной на исходном уровне, через три месяца и через шесть месяцев; (3) группа «естественное течение» не будет получать инфузию на исходном уровне, но получит инфузию аллогенного CB через 12 месяцев. Показатели двигательных результатов будут оцениваться на исходном уровне, через шесть месяцев и через год. Безопасность будет оцениваться при каждом инфузионном визите и дистанционно в течение дополнительных 12 месяцев после последнего визита. Продолжительность участия в исследовании составит 24 месяца с момента исходного визита. Рандомизация групп лечения будет стратифицирована по уровню GMFCS при включении в исследование и этиологии ХП (инсульт или другое).

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
91

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 5 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст ≥24 месяцев и ≤60 месяцев с поправкой на возраст на момент зачисления.
  2. Диагноз: односторонний или двусторонний гипертонический церебральный паралич, вторичный по отношению к внутриутробному или перинатальному инсульту/кровотечению, гипоксически-ишемическая энцефалопатия (включая, помимо прочего, асфиксию при рождении) и/или перивентрикулярная лейкомаляция.
  3. Статус производительности: классификация общей двигательной функции, уровни баллов I–IV.
  4. Обзор изображений головного мозга (полученный в качестве стандарта медицинской помощи до включения в исследование) не предполагает генетического заболевания или порока развития головного мозга.
  5. Согласие законного уполномоченного представителя.

Критерий исключения:

  1. Доступна квалифицированная единица аутологичной пуповинной крови.
  2. Гипотонический или атаксический церебральный паралич без спастичности.
  3. Аутизм и расстройства аутистического спектра.
  4. Гипсаритмия.
  5. Юридически слепой
  6. Некупируемые судороги, вызывающие эпилептическую энцефалопатию.
  7. Признаки прогрессирующего неврологического заболевания.
  8. Имеет активную неконтролируемую системную инфекцию или подтвержденный ВИЧ-статус.
  9. Известное генетическое заболевание или фенотипические признаки генетического заболевания при медицинском осмотре.
  10. Сопутствующее генетическое или приобретенное заболевание или сопутствующие заболевания, которые могут потребовать в будущем аллогенной трансплантации стволовых клеток.
  11. Требуется вспомогательная вентиляция легких, включая домашнюю вентиляцию легких, CPAP, BiPAP или дополнительный кислород.
  12. Нарушение функции почек или печени, определяемое уровнем креатинина в сыворотке >1,5 мг/дл и/или общего билирубина >1,3 мг/дл, за исключением пациентов с известной болезнью Жильбера.
  13. Возможна иммуносупрессия, определяемая как количество лейкоцитов <3000 клеток/мл или абсолютное количество лимфоцитов (ALC) <1500 с аномальными субпопуляциями Т-клеток.
  14. Состояние здоровья пациента не позволяет безопасно путешествовать.
  15. Ранее получал какие-либо формы клеточной терапии.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Одинокий

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Аллогенная пуповинная кровь
Субъекты получат однократное внутривенное вливание максимум 10x107/кг аллогенных клеток пуповинной крови (CB).
Биологический: Инфузия аллогенной пуповинной крови
Субъекты получат однократное вливание аллогенной пуповинной крови при исходном посещении.
Экспериментальный: Мезенхимальные стромальные клетки пуповинной ткани
Субъекты получат три внутривенных вливания 2x106/кг клеток ткани пуповины человека (hCT-MSC), изготовленных из аллогенных доноров пуповины.
Биологический: Инфузия МСК
Субъекты получат 3 инфузии МСК (базовый уровень, 3 месяца и 6 месяцев).
Активный компаратор: Естественная история
Субъекты не будут получать какие-либо инфузии исследуемого продукта до окончания 12-месячной оценки. Во время визита через 12 месяцев им сделают инфузию аллогенных клеток пуповинной крови, чтобы все участники исследования получили какой-либо тип клеточной терапии.
Биологический: Инфузия аллогенной пуповинной крови
Субъекты получат однократное вливание аллогенной пуповинной крови при исходном посещении.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение показателей общей двигательной функции (GMFM-66) сверх ожидаемого изменения
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяцев
GMFM-66 используется для оценки общей двигательной функции у детей с церебральным параличом и оценивается с помощью специальной программы под названием Gross Motor Ability Estimator, которая дает непрерывную оценку интервального уровня в диапазоне от 0 до 100. Более высокие баллы указывают на лучшую двигательную функцию. Первичная конечная точка в этом исследовании была рассчитана по шкале GMFM-66 в три этапа: 1) Было рассчитано «наблюдаемое» изменение двигательной функции от исходного уровня до 12-го месяца (положительные значения указывают на улучшение, отрицательные значения указывают на снижение, а ноль указывает на отсутствие изменений). изменение) для каждого участника; и 2) ожидаемое изменение двигательной функции определялось для каждого участника на основе опубликованных кривых роста; и 3) ожидаемое изменение GMFM-66 было вычтено из наблюдаемого изменения, чтобы получить окончательный первичный результат. Положительные значения указывают на большее изменение, чем ожидалось, ноль указывает на ожидаемое изменение, а отрицательные значения указывают на меньшую величину изменения, чем можно было бы ожидать.
Исходный уровень до 12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество нежелательных явлений
Временное ограничение: 12 месяцев
Вторичной конечной точкой этого исследования является количество нежелательных явлений, возникающих в течение 12-месячного периода после лечения hCT-MSC или AlloCB.
12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Joanne Kurtzberg, MD

Соавторы

Соавторы

Организация, не являющаяся спонсором, которая оказывает поддержку клиническому исследованию. Эта поддержка может включать деятельность, связанную с финансированием, проектированием, реализацией, анализом данных или отчетностью.
The Marcus Foundation

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
10 апреля 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
26 февраля 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
31 мая 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
15 марта 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
15 марта 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
22 марта 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
19 августа 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
17 августа 2021 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 августа 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • Pro00089362

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками