Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie UCB a MSC u dětí s CP: ACCeNT-CP (ACCeNT-CP)

17. srpna 2021 aktualizováno: Joanne Kurtzberg, MD

Fáze I/II studie alogenní pupečníkové krve a infuzí mezenchymálních stromálních buněk odvozených z pupečníkové tkáně u dětí s dětskou mozkovou obrnou

Hlavním účelem této studie je odhadnout změnu motorické funkce 12 měsíců po léčbě jednorázovou dávkou alogenní pupečníkové krve (AlloCB) nebo opakovanými dávkami mezenchymálních stromálních buněk derivovaných z pupečníkové tkáně (hCT-MSC) u dětí s cerebrální obrna. Kromě toho tato studie přispěje velmi potřebnými údaji pro komunitu klinických studií o přirozené historii motorických funkcí u CP v krátkodobých (méně než 1 rok) časových obdobích relevantních pro provádění klinických studií a posoudí bezpečnost AlloCB. a infuze hCT-MSC u dětí s dětskou mozkovou obrnou.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato studie je fáze I/II, prospektivní, randomizovaná, otevřená studie navržená tak, aby určila velikost účinku změny skóre GMFM-66 u subjektů léčených hCT-MSC nebo alogenní CB a vyhodnotila bezpečnost opakovaných dávek hCT- MSC u dětí s dětskou mozkovou obrnou. Děti ve věku 2-5 let s dětskou mozkovou obrnou v důsledku hypoxické ischemické encefalopatie, cévní mozkové příhody nebo periventrikulární leukomalacie se mohou zúčastnit. Všichni účastníci budou nakonec v určité fázi studie léčeni alogenním buněčným produktem. Účastníci budou randomizováni do jednoho ze tří ramen: (1) rameno „AlloCB“ dostane jednu alogenní infuzi CB při základní návštěvě; (2) rameno „MSC“ dostane tři infuze hCT-MSC, každou na začátku, tři měsíce a šest měsíců; (3) rameno "přirozená historie" nebude dostávat infuzi na začátku, ale dostane alogenní infuzi CB ve 12 měsících. Měření motorických výsledků bude hodnoceno ve výchozích, šestiměsíčních a jednoročních časových bodech. Bezpečnost bude hodnocena při každé infuzní návštěvě a dálkově po dobu dalších 12 měsíců po poslední návštěvě. Délka účasti ve studii bude 24 měsíců od doby základní návštěvy. Randomizace do léčebných ramen bude stratifikována podle úrovně GMFCS při vstupu do studie a etiologie CP (mrtvice vs. jiné).

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
91

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 5 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk ≥24 měsíců a ≤60 měsíců upravený věk v době zápisu.
  2. Diagnóza: Jednostranná nebo bilaterální hypertonická mozková obrna sekundární k in utero nebo perinatální mrtvici/hemoragii, hypoxické ischemické encefalopatii (včetně, ale bez omezení, porodní asfyxie) a/nebo periventrikulární leukomalacii.
  3. Výkonnostní stav: Klasifikace funkce hrubé motoriky Úrovně skóre I - IV
  4. Kontrola zobrazení mozku (získaná jako standardní péče před vstupem do studie) nenaznačuje genetický stav nebo malformaci mozku.
  5. Souhlas zákonného zástupce.

Kritéria vyloučení:

  1. K dispozici kvalifikovaná autologní jednotka pupečníkové krve.
  2. Hypotonická nebo ataxická dětská mozková obrna bez spasticity.
  3. Autismus a poruchy autistického spektra.
  4. Hypsarytmie.
  5. Právně slepý
  6. Neléčitelné záchvaty způsobující epileptickou encefalopatii.
  7. Důkaz progresivního neurologického onemocnění.
  8. Má aktivní, nekontrolovanou systémovou infekci nebo dokumentaci HIV+ stavu.
  9. Známé genetické onemocnění nebo fenotypový důkaz genetického onemocnění při fyzickém vyšetření.
  10. Současné genetické nebo získané onemocnění nebo komorbidita (komorbidity), které by mohly vyžadovat budoucí alogenní transplantaci kmenových buněk.
  11. Vyžaduje ventilační podporu, včetně domácího ventilátoru, CPAP, BiPAP nebo doplňkového kyslíku.
  12. Zhoršená funkce ledvin nebo jater zjištěná sérovým kreatininem > 1,5 mg/dl a/nebo celkovým bilirubinem > 1,3 mg/dl kromě pacientů se známou Gilbertovou chorobou.
  13. Možná imunosuprese, definovaná jako WBC <3000 buněk/ml nebo absolutní počet lymfocytů (ALC) <1500 s abnormálními podskupinami T-buněk.
  14. Zdravotní stav pacienta neumožňuje bezpečné cestování.
  15. Dříve dostávali jakoukoli formu buněčné terapie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Alogenní pupečníková krev
Subjekty dostanou jednu intravenózní infuzi maximálně 10x107/kg alogenních buněk z pupečníkové krve (CB)
Biologický: Infuze alogenní pupečníkové krve
Subjekty dostanou jednu infuzi alogenní pupečníkové krve při základní návštěvě.
Experimentální: Mezenchymální stromální buňky pupečníkové tkáně
Subjekty dostanou tři intravenózní infuze 2x106/kg buněk lidské pupečníkové tkáně (hCT-MSC), vyrobených od alogenních dárců pupeční šňůry
Biologický: Infuze MSC
Subjekty dostanou 3 infuze MSC (základní stav, 3 měsíce a 6 měsíců).
Aktivní komparátor: Přírodní historie
Subjekty nedostanou žádnou infuzi studijního produktu až po 12měsíčním hodnocení. Při 12měsíční návštěvě dostanou infuzi alogenních buněk z pupečníkové krve, takže všichni účastníci studie dostanou nějaký typ buněčné terapie.
Biologický: Infuze alogenní pupečníkové krve
Subjekty dostanou jednu infuzi alogenní pupečníkové krve při základní návštěvě.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v měření funkce hrubého motoru (GMFM-66) při překročení očekávané změny
Časové okno: Základní až 12 měsíců
GMFM-66 se používá k hodnocení funkce hrubé motoriky u dětí s dětskou mozkovou obrnou a je skórován pomocí speciálního softwarového programu zvaného Gross Motor Ability Estimator, který vytváří spojité skóre na intervalové úrovni v rozmezí od 0 do 100. Vyšší skóre ukazuje na lepší motorické funkce. Primární cílový bod v této studii byl vypočítán ze skóre GMFM-66 ve třech krocích: 1) Byla vypočtena „pozorovaná“ změna motorické funkce od výchozího stavu do 12. měsíce (pozitivní hodnoty znamenají zlepšení, negativní hodnoty znamenají snížení a nula značí žádné změna) pro každého účastníka; a 2) Očekávaná změna motorické funkce byla stanovena pro každého účastníka na základě publikovaných růstových křivek; a 3) Očekávaná změna v GMFM-66 byla odečtena od pozorované změny, aby se získal konečný primární výsledek. Kladné hodnoty znamenají větší změnu, než by se očekávalo, nula znamená očekávanou změnu a záporné hodnoty označují menší množství změn, než by se očekávalo.
Základní až 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet nežádoucích příhod
Časové okno: 12 měsíců
Sekundárním koncovým bodem této studie je počet nežádoucích účinků vyskytujících se během 12měsíčního období po léčbě hCT-MSC nebo AlloCB.
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Joanne Kurtzberg, MD

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
The Marcus Foundation

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
10. dubna 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
26. února 2020

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. května 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
15. března 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. března 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
22. března 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
19. srpna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. srpna 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • Pro00089362

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení