Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie UCB i MSC u dzieci z CP: ACCeNT-CP (ACCeNT-CP)

17 sierpnia 2021 zaktualizowane przez: Joanne Kurtzberg, MD

Badanie fazy I/II allogenicznej krwi pępowinowej i infuzji mezenchymalnych komórek zrębu pochodzących z tkanki pępowinowej u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym

Głównym celem pracy jest ocena zmian funkcji motorycznych po 12 miesiącach od podania pojedynczej dawki allogenicznej krwi pępowinowej (AlloCB) lub wielokrotnych dawek mezenchymalnych komórek zrębowych pochodzących z tkanki pępowinowej (hCT-MSC) u dzieci z mózgowym porażenie. Ponadto badanie to wniesie bardzo potrzebne dane do społeczności badań klinicznych na temat naturalnej historii funkcji motorycznych w CP w krótkich okresach (mniej niż 1 rok) istotnych dla prowadzenia badań klinicznych i oceny bezpieczeństwa AlloCB i infuzji hCT-MSC u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

To badanie jest prospektywnym, randomizowanym, otwartym badaniem fazy I/II, zaprojektowanym w celu określenia wielkości efektu zmiany wyniku GMFM-66 u pacjentów leczonych hCT-MSC lub allogenicznym CB oraz oceny bezpieczeństwa powtarzanych dawek hCT- MSC u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym. Dzieci w wieku 2-5 lat z mózgowym porażeniem dziecięcym spowodowanym encefalopatią niedotlenieniowo-niedokrwienną, udarem mózgu lub leukomalacją okołokomorową mogą kwalifikować się do udziału. Wszyscy uczestnicy zostaną ostatecznie potraktowani produktem z komórek allogenicznych w pewnym momencie badania. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do jednej z trzech grup: (1) grupa „AlloCB” otrzyma jeden allogeniczny wlew CB podczas wizyty wyjściowej; (2) grupa „MSC” otrzyma trzy infuzje hCT-MSC, po jednej na początku badania, trzy miesiące i sześć miesięcy; (3) ramię „historii naturalnej” nie otrzyma infuzji na początku badania, ale otrzyma allogeniczny wlew CB po 12 miesiącach. Miary wyniku motorycznego będą oceniane w punkcie wyjściowym, sześciu miesiącach i jednym roku. Bezpieczeństwo będzie oceniane podczas każdej wizyty infuzyjnej oraz zdalnie przez dodatkowe 12 miesięcy po ostatniej wizycie. Czas trwania udziału w badaniu wyniesie 24 miesiące od czasu wizyty wyjściowej. Randomizacja do ramion leczenia będzie stratyfikowana według poziomu GMFCS na początku badania i etiologii CP (udar vs. inne).

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
91

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Duke University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 5 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek ≥24 miesiące i ≤60 miesięcy skorygowany wiek w momencie włączenia.
  2. Diagnoza: Jednostronne lub obustronne mózgowe porażenie hipertoniczne wtórne do udaru/krwotoku wewnątrzmacicznego lub okołoporodowego, encefalopatia niedotlenieniowo-niedokrwienna (w tym między innymi zamartwica porodowa) i/lub leukomalacja okołokomorowa.
  3. Stan sprawności: Klasyfikacja funkcji motoryki dużej Poziomy punktacji I - IV
  4. Przegląd obrazowania mózgu (uzyskanego w ramach standardowej opieki przed włączeniem do badania) nie sugeruje choroby genetycznej ani wady rozwojowej mózgu.
  5. Zgoda upoważnionego przedstawiciela prawnego.

Kryteria wyłączenia:

  1. Dostępna kwalifikowana autologiczna jednostka krwi pępowinowej.
  2. Hipotoniczne lub ataktyczne mózgowe porażenie dziecięce bez spastyczności.
  3. Autyzm i zaburzenia ze spektrum autyzmu.
  4. Hipsarytmia.
  5. Prawnie ślepy
  6. Nieuleczalne napady padaczkowe powodujące encefalopatię padaczkową.
  7. Dowód na postępującą chorobę neurologiczną.
  8. Ma aktywną, niekontrolowaną infekcję ogólnoustrojową lub udokumentowany status HIV+.
  9. Znana choroba genetyczna lub fenotypowy dowód choroby genetycznej w badaniu fizykalnym.
  10. Współistniejąca genetyczna lub nabyta choroba lub choroby współistniejące, które mogą wymagać przyszłego allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych.
  11. Wymaga wspomagania wentylacji, w tym respiratora domowego, CPAP, BiPAP lub dodatkowego tlenu.
  12. Zaburzenia czynności nerek lub wątroby, określone na podstawie stężenia kreatyniny w surowicy >1,5 mg/dl i/lub stężenia bilirubiny całkowitej >1,3 mg/dl, z wyjątkiem pacjentów z rozpoznaną chorobą Gilberta.
  13. Możliwa immunosupresja, zdefiniowana jako WBC <3000 komórek/ml lub bezwzględna liczba limfocytów (ALC) <1500 z nieprawidłowymi podzbiorami komórek T.
  14. Stan zdrowia pacjenta nie pozwala na bezpieczną podróż.
  15. Wcześniej otrzymał jakąkolwiek formę terapii komórkowej.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Allogeniczna krew pępowinowa
Pacjenci otrzymają pojedynczą infuzję dożylną maksymalnie 10x107/kg allogenicznych komórek krwi pępowinowej (CB)
Biologiczny: Infuzja allogenicznej krwi pępowinowej
Pacjenci otrzymają pojedynczą infuzję allogenicznej krwi pępowinowej podczas wizyty początkowej.
Eksperymentalny: Mezenchymalne komórki zrębowe tkanki rdzeniowej
Pacjenci otrzymają trzy wlewy dożylne 2x106/kg ludzkich komórek tkanki pępowinowej (hCT-MSC), wyprodukowanych od allogenicznych dawców pępowiny
Biologiczny: Infuzja MSC
Pacjenci otrzymają 3 infuzje MSC (poziom wyjściowy, 3 miesiące i 6 miesięcy).
Aktywny komparator: Historia naturalna
Pacjenci nie otrzymają żadnej infuzji badanego produktu aż do zakończenia 12-miesięcznej oceny. Podczas 12-miesięcznej wizyty otrzymają infuzję allogenicznych komórek krwi pępowinowej, aby wszyscy uczestnicy badania otrzymali jakiś rodzaj terapii komórkowej.
Biologiczny: Infuzja allogenicznej krwi pępowinowej
Pacjenci otrzymają pojedynczą infuzję allogenicznej krwi pępowinowej podczas wizyty początkowej.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana miary funkcji motoryki dużej (GMFM-66) przekraczająca oczekiwaną zmianę
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 12 miesięcy
GMFM-66 jest używany do oceny funkcji motoryki dużej u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym i jest oceniany za pomocą odpowiedniego programu o nazwie Gross Motor Ability Estimator, który generuje ciągły wynik na poziomie interwału w zakresie od 0 do 100. Wyższe wyniki wskazują na lepszą funkcję motoryczną. Pierwszorzędowy punkt końcowy w tym badaniu obliczono na podstawie wyniku GMFM-66 w trzech krokach: 1) Obliczono „zaobserwowaną” zmianę funkcji motorycznych od wartości początkowej do miesiąca 12 (wartości dodatnie wskazują na poprawę, wartości ujemne wskazują na zmniejszenie, a zero oznacza brak zmiana) dla każdego uczestnika; oraz 2) Oczekiwana zmiana funkcji motorycznych została określona dla każdego uczestnika na podstawie opublikowanych krzywych wzrostu; i 3) Oczekiwaną zmianę GMFM-66 odjęto od obserwowanej zmiany, uzyskując ostateczny wynik pierwszorzędowy. Wartości dodatnie wskazują na większą zmianę, niż można by się spodziewać, zero wskazuje na zmianę zgodnie z oczekiwaniami, a wartości ujemne wskazują na mniejszą ilość zmian, niż można by się spodziewać.
Wartość bazowa do 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Drugorzędowym punktem końcowym tego badania jest liczba zdarzeń niepożądanych występujących w okresie 12 miesięcy po leczeniu hCT-MSC lub AlloCB.
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Joanne Kurtzberg, MD

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
The Marcus Foundation

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
10 kwietnia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
26 lutego 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 maja 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
15 marca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 marca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
22 marca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
19 sierpnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 sierpnia 2021

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • Pro00089362

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami