Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av UCB og MSCs hos barn med CP: ACCeNT-CP (ACCeNT-CP)

17. august 2021 oppdatert av: Joanne Kurtzberg, MD

En fase I/II-studie av allogent navlestrengsblod og navlestrengsvev-avledet mesenkymale stromalcelleinfusjoner hos barn med cerebral parese

Hovedformålet med denne studien er å estimere endring i motorisk funksjon 12 måneder etter behandling med en enkelt dose allogent navlestrengsblod (AlloCB) eller gjentatte doser av navlestrengsvevsavledede mesenkymale stromaceller (hCT-MSC) hos barn med cerebral parese. I tillegg vil denne studien bidra med sårt tiltrengte data til det kliniske forsøksmiljøet om den naturlige historien til den motoriske funksjonen i CP over kortsiktige (mindre enn 1 år) tidsperioder som er relevante for gjennomføringen av kliniske studier og vurdere sikkerheten til AlloCB og hCT-MSC infusjon hos barn med cerebral parese.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Denne studien er en fase I/II, prospektiv, randomisert, åpen studie designet for å bestemme effektstørrelsen av endring i GMFM-66-poengsum hos personer behandlet med hCT-MSC eller allogen CB og vurdere sikkerheten ved gjentatte doser av hCT- MSC hos barn med cerebral parese. Barn i alderen 2-5 år med cerebral parese på grunn av hypoksisk iskemisk encefalopati, hjerneslag eller periventrikulær leukomalacia kan være kvalifisert til å delta. Alle deltakerne vil til slutt bli behandlet med et allogent celleprodukt på et tidspunkt i løpet av studien. Deltakerne vil bli randomisert til en av tre armer: (1) "AlloCB"-armen vil motta en allogen CB-infusjon ved baseline-besøket; (2) "MSC"-armen vil motta tre hCT-MSC-infusjoner, én hver ved baseline, tre måneder og seks måneder; (3) "natural history"-armen vil ikke motta en infusjon ved baseline, men vil motta en allogen CB-infusjon etter 12 måneder. Motoriske utfallsmål vil bli vurdert ved baseline, seks måneder og ett år. Sikkerheten vil bli evaluert ved hvert infusjonsbesøk og eksternt i ytterligere 12 måneder etter det siste besøket. Varigheten av studiedeltakelsen vil være 24 måneder fra tidspunktet for baseline-besøket. Randomisering til behandlingsarmer vil bli stratifisert etter GMFCS-nivå ved studiestart og etiologi av CP (Stroke vs. Annet).

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
91

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Duke University Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 5 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder ≥24 måneder og ≤60 måneder justert alder ved påmelding.
  2. Diagnose: Unilateral eller bilateral hypertonisk cerebral parese sekundært til in utero eller perinatal slag/blødning, hypoksisk iskemisk encefalopati (inkludert, men ikke begrenset til, fødselskvelning) og/eller periventrikulær leukomalaci.
  3. Ytelsesstatus: Bruttomotorisk funksjonsklassifisering Poengnivåer I - IV
  4. Gjennomgang av hjerneavbildning (oppnådd som standardbehandling før studiestart) antyder ikke en genetisk tilstand eller hjernemisdannelse.
  5. Samtykke fra juridisk autorisert representant.

Ekskluderingskriterier:

  1. Tilgjengelig kvalifisert autolog navlestrengsblodenhet.
  2. Hypotonisk eller ataksisk cerebral parese uten spastisitet.
  3. Autisme og autistiske spektrumforstyrrelser.
  4. Hypsarytmi.
  5. Lovlig blind
  6. Intraktable anfall som forårsaker epileptisk encefalopati.
  7. Bevis på en progressiv nevrologisk sykdom.
  8. Har en aktiv, ukontrollert systemisk infeksjon eller dokumentasjon på HIV+-status.
  9. Kjent genetisk sykdom eller fenotypisk bevis på en genetisk sykdom ved fysisk undersøkelse.
  10. Samtidig genetisk eller ervervet sykdom eller komorbiditet(er) som kan kreve en fremtidig allogen stamcelletransplantasjon.
  11. Krever ventilasjonsstøtte, inkludert hjemmeventilator, CPAP, BiPAP eller ekstra oksygen.
  12. Nedsatt nyre- eller leverfunksjon som bestemt av serumkreatinin >1,5 mg/dL og/eller total bilirubin >1,3 mg/dL bortsett fra hos pasienter med kjent Gilberts sykdom.
  13. Mulig immunsuppresjon, definert som WBC <3000 celler/ml eller absolutt lymfocyttantall (ALC) <1500 med unormale T-celleundergrupper.
  14. Pasientens medisinske tilstand tillater ikke trygg reise.
  15. Tidligere mottatt noen form for cellulær terapi.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Allogent navlestrengsblod
Forsøkspersonene vil motta en enkelt intravenøs infusjon av maksimalt 10x107/kg allogene navlestrengsblodceller (CB)
Biologisk: Infusjon av allogent navlestrengsblod
Forsøkspersonene vil motta en enkelt infusjon av allogent navlestrengsblod ved baseline-besøket.
Eksperimentell: Mesenkymale stromale celler i ledningsvev
Forsøkspersonene vil motta tre intravenøse infusjoner av 2x106/kg humane navlestrengsvevsceller (hCT-MSC), laget av allogene navlestrengsdonorer
Biologisk: Infusjon av MSC-er
Forsøkspersonene vil motta 3 infusjoner av MSC (baseline, 3 måneder og 6 måneder).
Aktiv komparator: Naturlig historie
Forsøkspersonene vil ikke motta infusjon av studieprodukt før etter 12 måneders vurdering. Ved det 12 måneder lange besøket vil de motta en infusjon av allogene navlestrengsblodceller slik at alle studiedeltakerne vil motta en eller annen type cellulær terapi.
Biologisk: Infusjon av allogent navlestrengsblod
Forsøkspersonene vil motta en enkelt infusjon av allogent navlestrengsblod ved baseline-besøket.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i mål for bruttomotorisk funksjon (GMFM-66) utover forventet endring
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
GMFM-66 brukes til å evaluere grovmotorisk funksjon hos barn med cerebral parese og skåres ved hjelp av et proprietært programvareprogram kalt Gross Motor Ability Estimator som produserer en kontinuerlig poengsum på intervallnivå fra 0 til 100. Høyere score indikerer bedre motorisk funksjon. Det primære endepunktet i denne studien ble beregnet fra GMFM-66-poengsummen i tre trinn: 1) Den "observerte" endringen i motorfunksjon fra baseline til måned 12 ble beregnet (positive verdier indikerer forbedring, negative verdier indikerer reduksjon, og null indikerer nei endring) for hver deltaker; og 2) Den forventede endringen i motorisk funksjon ble bestemt for hver deltaker basert på publiserte vekstkurver; og 3) Den forventede endringen i GMFM-66 ble trukket fra den observerte endringen for å gi det endelige primære resultatet. Positive verdier indikerer en større endring enn forventet, null indikerer endring som forventet, og negative verdier indikerer mindre endring enn forventet.
Baseline til 12 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall uønskede hendelser
Tidsramme: 12 måneder
Det sekundære endepunktet i denne studien er antall bivirkninger som oppstår over en 12-måneders periode etter behandling med hCT-MSC eller AlloCB.
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Joanne Kurtzberg, MD

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
The Marcus Foundation

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
10. april 2018

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
26. februar 2020

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
31. mai 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
15. mars 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
15. mars 2018

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
22. mars 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
19. august 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
17. august 2021

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. august 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • Pro00089362

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger