Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus UCB:stä ja MSC:istä lapsilla, joilla on CP: ACCeNT-CP (ACCeNT-CP)

tiistai 17. elokuuta 2021 päivittänyt: Joanne Kurtzberg, MD

Vaiheen I/II tutkimus allogeenisesta napanuoraverestä ja napanuorakudoksesta peräisin olevista mesenkymaalisista stroomasolujen infuusioista lapsilla, joilla on aivovamma

Tämän tutkimuksen päätarkoituksena on arvioida motorisen toiminnan muutos 12 kuukauden kuluttua hoidon kerta-annoksesta allogeenistä napanuoraverta (AlloCB) tai toistuvilla annoksilla napanuorakudoksesta peräisin olevia mesenkymaalisia stroomasoluja (hCT-MSC) aivovammaisilla lapsilla. halvaus. Lisäksi tämä tutkimus antaa kliinisten tutkimusten yhteisölle paljon kaivattua tietoa CP:n motorisen toiminnan luonnollisesta historiasta lyhytaikaisten (alle 1 vuoden) ajanjaksojen aikana, jotka ovat merkityksellisiä kliinisten kokeiden suorittamisen kannalta ja arvioivat AlloCB:n turvallisuutta. ja hCT-MSC-infuusio lapsille, joilla on aivohalvaus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on vaiheen I/II, prospektiivinen, satunnaistettu, avoin tutkimus, joka on suunniteltu määrittämään GMFM-66-pistemäärän muutoksen vaikutuskoko henkilöillä, joita hoidettiin hCT-MSC:llä tai allogeenisella CB:llä ja arvioimaan toistuvien hCT-annosten turvallisuutta. MSC lapsilla, joilla on aivohalvaus. 2–5-vuotiaat lapset, joilla on hypoksisesta iskeemisestä enkefalopatiasta, aivohalvauksesta tai periventrikulaarisesta leukomalasiasta johtuva aivohalvaus, voivat olla kelvollisia osallistumaan. Kaikki osallistujat hoidetaan lopulta allogeenisella solutuotteella jossain vaiheessa tutkimuksen aikana. Osallistujat satunnaistetaan johonkin kolmesta haarasta: (1) "AlloCB"-haara saa yhden allogeenisen CB-infuusion lähtötilanteen käynnillä; (2) "MSC"-haara saa kolme hCT-MSC-infuusiota, yksi lähtötilanteessa, kolme kuukautta ja kuusi kuukautta; (3) "luonnollinen historia" -haara ei saa infuusiota lähtötilanteessa, mutta se saa allogeenisen CB-infuusion 12 kuukauden kuluttua. Motorisia tuloksia arvioidaan lähtötilanteen, kuuden kuukauden ja yhden vuoden ajankohtina. Turvallisuus arvioidaan jokaisella infuusiokäynnillä ja etänä vielä 12 kuukauden ajan viimeisen käynnin jälkeen. Tutkimukseen osallistumisen kesto on 24 kuukautta lähtötilanteesta. Satunnaistaminen hoitoryhmiin ositetaan GMFCS-tason mukaan tutkimukseen tulon ja CP:n etiologian mukaan (halvaus vs. muu).

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
91

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Duke University Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 5 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä ≥ 24 kuukautta ja ≤ 60 kuukautta mukautettu ikä ilmoittautumishetkellä.
  2. Diagnoosi: In utero tai perinataalinen aivohalvaus/verenvuoto, hypoksinen iskeeminen enkefalopatia (mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, syntymän asfyksia) ja/tai periventrikulaarinen leukomalasia, toissijainen tai molemminpuolinen hypertoninen aivohalvaus.
  3. Suorituskykytila: Moottorin kokonaistoiminto Luokitus Pisteet I - IV
  4. Aivojen kuvantamisen tarkastelu (saatu perushoitona ennen tutkimukseen tuloa) ei viittaa geneettiseen tilaan tai aivojen epämuodostumaan.
  5. Laillisen valtuutetun edustajan suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Saatavilla pätevä autologinen napanuoraveriyksikkö.
  2. Hypotoninen tai ataksinen aivovamma ilman spastisuutta.
  3. Autismi ja autistisen kirjon häiriöt.
  4. Hypsarrytmia.
  5. Laillisesti sokea
  6. Käsittämättömät kohtaukset, jotka aiheuttavat epileptistä enkefalopatiaa.
  7. Todisteet etenevästä neurologisesta sairaudesta.
  8. Hänellä on aktiivinen, hallitsematon systeeminen infektio tai dokumentoitu HIV+-status.
  9. Tunnettu geneettinen sairaus tai fenotyyppinen näyttö geneettisestä sairaudesta fyysisessä tarkastuksessa.
  10. Samanaikainen geneettinen tai hankittu sairaus tai samanaikaiset sairaudet, jotka saattavat vaatia tulevaa allogeenista kantasolusiirtoa.
  11. Vaatii hengitystukea, mukaan lukien kodin ventilaattori, CPAP, BiPAP tai lisähappi.
  12. Heikentynyt munuaisten tai maksan toiminta määritettynä seerumin kreatiniinilla > 1,5 mg/dl ja/tai kokonaisbilirubiinilla > 1,3 mg/dl paitsi potilailla, joilla on tunnettu Gilbertin tauti.
  13. Mahdollinen immunosuppressio, joka määritellään valkosoluina <3 000 solua/ml tai absoluuttiseksi lymfosyyttimääräksi (ALC) <1 500 epänormaaleilla T-solujen alaryhmillä.
  14. Potilaan terveydentila ei salli turvallista matkustamista.
  15. Aiemmin saanut kaikenlaista soluterapiaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Allogeeninen napanuoraveri
Koehenkilöt saavat yhden suonensisäisen infuusion, jossa on enintään 10 x 107/kg allogeenistä napanuoraverisolua (CB)
Biologinen: Allogeenisen napanuoraveren infuusio
Koehenkilöt saavat yhden allogeenisen napanuoraveren infuusion lähtötilanteessa.
Kokeellinen: Napanuorakudoksen mesenkymaaliset stroomasolut
Koehenkilöt saavat kolme suonensisäistä infuusiota, joissa on 2 x 106/kg ihmisen napanuorakudossoluja (hCT-MSC), jotka on valmistettu allogeenisistä napanuoran luovuttajista
Biologinen: MSC:iden infuusio
Koehenkilöt saavat 3 MSC-infuusiota (perustilanne, 3 kuukautta ja 6 kuukautta).
Active Comparator: Luonnonhistoria
Koehenkilöt eivät saa tutkimustuotteen infuusiota ennen kuin 12 kuukauden arvioinnin jälkeen. 12 kuukauden vierailulla he saavat allogeenisten napanuoraverisolujen infuusion, jotta kaikki tutkimukseen osallistujat saavat jonkinlaista soluterapiaa.
Biologinen: Allogeenisen napanuoraveren infuusio
Koehenkilöt saavat yhden allogeenisen napanuoraveren infuusion lähtötilanteessa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos moottorin bruttofunktion mittauksessa (GMFM-66) odotetun muutoksen ylityksessä
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen
GMFM-66:ta käytetään aivohalvausta sairastavien lasten motorisen toiminnan arvioimiseen, ja se pisteytetään käyttämällä omaa ohjelmistoa nimeltä Gross Motor Ability Estimator, joka tuottaa intervallitason jatkuvan pistemäärän välillä 0-100. Korkeammat pisteet osoittavat parempaa motorista toimintaa. Tämän tutkimuksen ensisijainen päätepiste laskettiin GMFM-66-pisteistä kolmessa vaiheessa: 1) "Havaittu" muutos motorisessa toiminnassa lähtötasosta kuukauteen 12 laskettiin (positiiviset arvot osoittavat parantumista, negatiiviset arvot osoittavat vähenemistä ja nolla ei. muutos) jokaiselle osallistujalle; ja 2) Odotettu muutos motorisessa toiminnassa määritettiin kullekin osallistujalle julkaistujen kasvukäyrien perusteella; ja 3) GMFM-66:n odotettu muutos vähennettiin havaitusta muutoksesta lopullisen ensisijaisen tuloksen saamiseksi. Positiiviset arvot tarkoittavat odotettua suurempaa muutosta, nolla tarkoittaa odotettua muutosta ja negatiiviset arvot pienempää muutosta kuin odotettaisiin.
Perustaso 12 kuukauteen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Tämän tutkimuksen toissijainen päätetapahtuma on haittatapahtumien lukumäärä 12 kuukauden aikana hCT-MSC- tai AlloCB-hoidon jälkeen.
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Joanne Kurtzberg, MD

Yhteistyökumppanit

Yhteistyökumppanit

Muu organisaatio kuin sponsori, joka tukee kliinistä tutkimusta. Tämä tuki voi sisältää rahoitukseen, suunnitteluun, toteutukseen, tietojen analysointiin tai raportointiin liittyviä toimia.
The Marcus Foundation

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Tiistai 10. huhtikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Keskiviikko 26. helmikuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Maanantai 31. toukokuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Torstai 15. maaliskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 15. maaliskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Torstai 22. maaliskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 19. elokuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 17. elokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Sunnuntai 1. elokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • Pro00089362

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia