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Eine Studie über UCB und MSCs bei Kindern mit CP: ACCeNT-CP (ACCeNT-CP)

17. August 2021 aktualisiert von: Joanne Kurtzberg, MD

Eine Phase-I/II-Studie zu allogenen Infusionen aus Nabelschnurblut und aus Nabelschnurgewebe gewonnenen mesenchymalen Stromazellen bei Kindern mit Zerebralparese

Der Hauptzweck dieser Studie ist die Schätzung der Veränderung der motorischen Funktion 12 Monate nach der Behandlung mit einer Einzeldosis allogenen Nabelschnurbluts (AlloCB) oder wiederholten Dosen von mesenchymalen Stromazellen aus Nabelschnurgewebe (hCT-MSC) bei Kindern mit zerebraler Lähmung. Darüber hinaus wird diese Studie der Gemeinschaft klinischer Studien dringend benötigte Daten zum natürlichen Verlauf der motorischen Funktion bei CP über kurzfristige (weniger als 1 Jahr) Zeiträume liefern, die für die Durchführung klinischer Studien relevant sind, und die Sicherheit von AlloCB bewerten und hCT-MSC-Infusion bei Kindern mit Zerebralparese.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie ist eine prospektive, randomisierte, unverblindete Studie der Phase I/II, die darauf ausgelegt ist, die Effektgröße der Änderung des GMFM-66-Scores bei mit hCT-MSC oder allogenem CB behandelten Patienten zu bestimmen und die Sicherheit wiederholter Dosen von hCT- MSC bei Kindern mit Zerebralparese. Kinder im Alter von 2-5 Jahren mit Zerebralparese aufgrund von hypoxischer ischämischer Enzephalopathie, Schlaganfall oder periventrikulärer Leukomalazie können zur Teilnahme berechtigt sein. Alle Teilnehmer werden schließlich irgendwann während der Studie mit einem allogenen Zellprodukt behandelt. Die Teilnehmer werden randomisiert einem von drei Armen zugeteilt: (1) Der „AlloCB“-Arm erhält eine allogene CB-Infusion beim Basisbesuch; (2) der „MSC“-Arm erhält drei hCT-MSC-Infusionen, jeweils eine zu Studienbeginn, drei Monate und sechs Monate; (3) der „Naturgeschichte“-Arm erhält keine Infusion zu Studienbeginn, sondern eine allogene CB-Infusion nach 12 Monaten. Motorische Ergebnismessungen werden zu Studienbeginn, nach sechs Monaten und nach einem Jahr bewertet. Die Sicherheit wird bei jedem Infusionsbesuch und für weitere 12 Monate nach dem letzten Besuch aus der Ferne bewertet. Die Dauer der Studienteilnahme beträgt 24 Monate ab dem Zeitpunkt des Baseline-Besuchs. Die Randomisierung in die Behandlungsarme wird nach GMFCS-Level bei Studieneintritt und Ätiologie von CP (Schlaganfall vs. andere) stratifiziert.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
91

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke University Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 5 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter ≥24 Monate und ≤60 Monate angepasstes Alter zum Zeitpunkt der Einschreibung.
  2. Diagnose: Unilaterale oder bilaterale hypertone Zerebralparese als Folge eines Schlaganfalls/Blutung in utero oder perinatal, hypoxische ischämische Enzephalopathie (einschließlich, aber nicht beschränkt auf Asphyxie bei der Geburt) und/oder periventrikuläre Leukomalazie.
  3. Leistungsstatus: Klassifizierung der grobmotorischen Funktion, Score-Stufen I - IV
  4. Die Überprüfung der Bildgebung des Gehirns (als Behandlungsstandard vor Studieneintritt erhalten) weist nicht auf eine genetische Erkrankung oder Fehlbildung des Gehirns hin.
  5. Zustimmung des gesetzlichen Bevollmächtigten.

Ausschlusskriterien:

  1. Verfügbare qualifizierte autologe Nabelschnurbluteinheit.
  2. Hypotone oder ataktische Zerebralparese ohne Spastik.
  3. Autismus und Störungen des autistischen Spektrums.
  4. Hypsarrhythmie.
  5. Gesetzlich blind
  6. Hartnäckige Anfälle, die eine epileptische Enzephalopathie verursachen.
  7. Nachweis einer fortschreitenden neurologischen Erkrankung.
  8. Hat eine aktive, unkontrollierte systemische Infektion oder einen dokumentierten HIV+-Status.
  9. Bekannte genetische Erkrankung oder phänotypischer Nachweis einer genetischen Erkrankung bei der körperlichen Untersuchung.
  10. Gleichzeitige genetische oder erworbene Krankheit oder Komorbidität(en), die eine zukünftige allogene Stammzelltransplantation erforderlich machen könnten.
  11. Benötigt Beatmungsunterstützung, einschließlich Heimbeatmungsgerät, CPAP, BiPAP oder zusätzlichem Sauerstoff.
  12. Eingeschränkte Nieren- oder Leberfunktion, bestimmt durch Serumkreatinin >1,5 mg/dl und/oder Gesamtbilirubin >1,3 mg/dl, außer bei Patienten mit bekannter Gilbert-Krankheit.
  13. Mögliche Immunsuppression, definiert als WBC < 3.000 Zellen/ml oder absolute Lymphozytenzahl (ALC) < 1.500 mit abnormen T-Zell-Untergruppen.
  14. Der Gesundheitszustand des Patienten erlaubt keine sichere Reise.
  15. Zuvor jede Form von Zelltherapie erhalten haben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Allogenes Nabelschnurblut
Die Probanden erhalten eine einzelne intravenöse Infusion von maximal 10x107/kg allogenen Nabelschnurblut (CB)-Zellen
Biologisch: Infusion von allogenem Nabelschnurblut
Die Probanden erhalten beim Baseline-Besuch eine einzige Infusion mit allogenem Nabelschnurblut.
Experimental: Mesenchymale Stromazellen aus Nabelschnurgewebe
Die Probanden erhalten drei intravenöse Infusionen mit 2x106/kg humanen Nabelschnurgewebezellen (hCT-MSC), die von allogenen Nabelschnurspendern hergestellt wurden
Biologisch: Infusion von MSCs
Die Probanden erhalten 3 MSC-Infusionen (Basislinie, 3 Monate und 6 Monate).
Aktiver Komparator: Naturgeschichte
Die Probanden erhalten bis nach der 12-Monats-Beurteilung keine Infusion mit dem Studienprodukt. Beim 12-monatigen Besuch erhalten sie eine Infusion mit allogenen Nabelschnurblutzellen, sodass alle Studienteilnehmer irgendeine Art von Zelltherapie erhalten.
Biologisch: Infusion von allogenem Nabelschnurblut
Die Probanden erhalten beim Baseline-Besuch eine einzige Infusion mit allogenem Nabelschnurblut.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der grobmotorischen Funktionsmessung (GMFM-66) über der erwarteten Änderung
Zeitfenster: Baseline bis 12 Monate
GMFM-66 wird verwendet, um die grobmotorische Funktion bei Kindern mit Zerebralparese zu bewerten, und wird mit einem proprietären Softwareprogramm namens Gross Motor Ability Estimator bewertet, das einen kontinuierlichen Score auf Intervallebene von 0 bis 100 erzeugt. Höhere Werte weisen auf eine bessere motorische Funktion hin. Der primäre Endpunkt in dieser Studie wurde aus dem GMFM-66-Score in drei Schritten berechnet: 1) Die „beobachtete“ Veränderung der motorischen Funktion von Baseline bis Monat 12 wurde berechnet (positive Werte zeigen eine Verbesserung an, negative Werte zeigen eine Verringerung an und Null zeigt keine Veränderung an Änderung) für jeden Teilnehmer; und 2) die erwartete Veränderung der motorischen Funktion wurde für jeden Teilnehmer basierend auf veröffentlichten Wachstumskurven bestimmt; und 3) die erwartete Veränderung in GMFM-66 wurde von der beobachteten Veränderung subtrahiert, um das endgültige primäre Ergebnis zu erhalten. Positive Werte weisen auf eine größere Änderung als erwartet hin, Null auf eine erwartete Änderung und negative Werte auf eine geringere Änderung als erwartet.
Baseline bis 12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der unerwünschten Ereignisse
Zeitfenster: 12 Monate
Der sekundäre Endpunkt dieser Studie ist die Anzahl unerwünschter Ereignisse, die über einen Zeitraum von 12 Monaten nach der Behandlung mit hCT-MSC oder AlloCB auftraten.
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Joanne Kurtzberg, MD

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
The Marcus Foundation

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
10. April 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
26. Februar 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. Mai 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
15. März 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
15. März 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
22. März 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
19. August 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
17. August 2021

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • Pro00089362

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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