Un estudio de UCB y MSC en niños con parálisis cerebral: ACCeNT-CP (ACCeNT-CP)
17 de agosto de 2021 actualizado por: Joanne Kurtzberg, MD
Un estudio de fase I/II de sangre de cordón umbilical alogénica e infusiones de células estromales mesenquimales derivadas de tejido de cordón umbilical en niños con parálisis cerebral
El objetivo principal de este estudio es estimar el cambio en la función motora 12 meses después del tratamiento con una dosis única de sangre de cordón umbilical alogénica (AlloCB) o dosis repetidas de células estromales mesenquimales derivadas de tejido de cordón umbilical (hCT-MSC) en niños con enfermedad cerebral. parálisis.
Además, este estudio contribuirá con datos muy necesarios para la comunidad de ensayos clínicos sobre la evolución natural de la función motora en PC durante períodos de tiempo a corto plazo (menos de 1 año) relevantes para la realización de ensayos clínicos y evaluará la seguridad de AlloCB. y la infusión de hCT-MSC en niños con parálisis cerebral.
Descripción general del estudio
Estado
Estado
Terminado
Condiciones
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio es un ensayo de fase I/II, prospectivo, aleatorizado, abierto, diseñado para determinar el tamaño del efecto del cambio en la puntuación GMFM-66 en sujetos tratados con hCT-MSC o CB alogénico y evaluar la seguridad de dosis repetidas de hCT-66. MSC en niños con parálisis cerebral.
Los niños de 2 a 5 años con parálisis cerebral debido a encefalopatía isquémica hipóxica, accidente cerebrovascular o leucomalacia periventricular pueden ser elegibles para participar.
En última instancia, todos los participantes serán tratados con un producto celular alogénico en algún momento durante el estudio.
Los participantes serán asignados al azar a uno de tres brazos: (1) el brazo "AlloCB" recibirá una infusión de CB alogénico en la visita inicial; (2) el brazo "MSC" recibirá tres infusiones de hCT-MSC, una al inicio, tres meses y seis meses; (3) el brazo de "historia natural" no recibirá una infusión al inicio, pero recibirá una infusión de CB alogénico a los 12 meses.
Las medidas de resultado motoras se evaluarán al inicio del estudio, a los seis meses y al año.
La seguridad se evaluará en cada visita de infusión y de forma remota durante 12 meses adicionales después de la visita final.
La duración de la participación en el estudio será de 24 meses desde el momento de la visita inicial.
La aleatorización a los brazos de tratamiento se estratificará por el nivel de GMFCS al ingreso al estudio y la etiología de la parálisis cerebral (accidente cerebrovascular frente a otros).
Tipo de estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
Inscripción
91
Fase
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke University Medical Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 5 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad ≥24 meses y ≤60 meses edad ajustada al momento de la inscripción.
- Diagnóstico: parálisis cerebral hipertónica unilateral o bilateral secundaria a accidente cerebrovascular/hemorragia en el útero o perinatal, encefalopatía isquémica hipóxica (que incluye, entre otros, asfixia al nacer) y/o leucomalacia periventricular.
- Estado funcional: Clasificación de la función motora gruesa Niveles de puntuación I - IV
- La revisión de las imágenes cerebrales (obtenidas como estándar de atención antes del ingreso al estudio) no sugiere una condición genética o una malformación cerebral.
- Consentimiento del representante legal autorizado.
Criterio de exclusión:
- Unidad de sangre de cordón umbilical autóloga calificada disponible.
- Parálisis cerebral hipotónica o atáxica sin espasticidad.
- Autismo y trastornos del espectro autista.
- Hipsarritmia.
- Legalmente ciego
- Convulsiones intratables que causan encefalopatía epiléptica.
- Evidencia de una enfermedad neurológica progresiva.
- Tiene una infección sistémica activa no controlada o documentación de estado VIH+.
- Enfermedad genética conocida o evidencia fenotípica de una enfermedad genética en el examen físico.
- Enfermedad genética o adquirida concurrente o comorbilidad(es) que podrían requerir un alotrasplante de células madre en el futuro.
- Requiere soporte ventilatorio, incluido ventilador doméstico, CPAP, BiPAP u oxígeno suplementario.
- Deterioro de la función renal o hepática determinada por creatinina sérica > 1,5 mg/dl y/o bilirrubina total > 1,3 mg/dl excepto en pacientes con enfermedad de Gilbert conocida.
- Posible inmunosupresión, definida como WBC <3000 células/mL o recuento absoluto de linfocitos (ALC) <1500 con subconjuntos de células T anormales.
- La condición médica del paciente no permite un viaje seguro.
- Recibió previamente algún tipo de terapia celular.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Único
Número de brazos
3
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazoGrupo de participantes/brazo |
Intervención / TratamientoIntervención / Tratamiento |
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Experimental: Sangre de cordón umbilical alogénica
Los sujetos recibirán una infusión intravenosa única de un máximo de 10x107/kg de células alogénicas de sangre de cordón umbilical (CB).
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Los sujetos recibirán una infusión única de sangre de cordón umbilical alogénica en la visita inicial.
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Experimental: Células estromales mesenquimales del tejido del cordón
Los sujetos recibirán tres infusiones intravenosas de 2x106/kg de células de tejido de cordón umbilical humano (hCT-MSC), fabricadas a partir de donantes alogénicos de cordón umbilical.
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Los sujetos recibirán 3 infusiones de MSC (línea de base, 3 meses y 6 meses).
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Comparador activo: Historia Natural
Los sujetos no recibirán ninguna infusión del producto del estudio hasta después de la evaluación de 12 meses.
En la visita de los 12 meses, recibirán una infusión de células alogénicas de sangre de cordón umbilical para que todos los participantes del estudio reciban algún tipo de terapia celular.
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Los sujetos recibirán una infusión única de sangre de cordón umbilical alogénica en la visita inicial.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la medida de la función motora gruesa (GMFM-66) en exceso del cambio esperado
Periodo de tiempo: Línea de base a 12 meses
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GMFM-66 se usa para evaluar la función motora gruesa en niños con parálisis cerebral y se califica usando un programa de software patentado llamado Gross Motor Ability Estimator que produce una puntuación continua de nivel de intervalo que va de 0 a 100.
Las puntuaciones más altas indican una mejor función motora.
El criterio principal de valoración de este estudio se calculó a partir de la puntuación GMFM-66 en tres pasos: 1) Se calculó el cambio "observado" en la función motora desde el inicio hasta el mes 12 (los valores positivos indican mejora, los valores negativos indican reducción y cero indica ausencia de cambio) para cada participante; y 2) Se determinó el cambio esperado en la función motora para cada participante en base a las curvas de crecimiento publicadas; y 3) El cambio esperado en GMFM-66 se restó del cambio observado para producir el resultado primario final.
Los valores positivos indican un cambio mayor de lo que se esperaría, cero indica un cambio como se esperaba y los valores negativos indican una cantidad de cambio menor de lo que se esperaría.
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Línea de base a 12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de eventos adversos
Periodo de tiempo: 12 meses
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El criterio de valoración secundario de este estudio es el número de eventos adversos que ocurren durante un período de 12 meses después del tratamiento con hCT-MSC o AlloCB.
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Inicio del estudio
10 de abril de 2018
Finalización primaria (Actual)
Finalización primaria
26 de febrero de 2020
Finalización del estudio (Actual)
Finalización del estudio
31 de mayo de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Enviado por primera vez
15 de marzo de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de marzo de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
Publicado por primera vez
22 de marzo de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización publicada
19 de agosto de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de agosto de 2021
Última verificación
Última verificación
1 de agosto de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
Otros números de identificación del estudio
- Pro00089362
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .