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シュタルガルト病におけるエミクススタットの安全性と有効性 (SeaSTAR)

2024年5月13日 更新者：Kubota Vision Inc.

スターガルト病に続発する黄斑萎縮の治療に対するエミクススタット塩酸塩の有効性と安全性をプラセボと比較する第 III 相多施設無作為化ダブルマスク試験

この研究の目的は、エミクススタット塩酸塩がシュタルガルト病患者の黄斑萎縮の進行速度をプラセボと比較して低下させるかどうかを判断することです。

資金源 -- FDA OOPD

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

シュタルガルト病は、約 8,000 ～ 10,000 人に 1 人が罹患する稀な遺伝性網膜変性疾患で、最も一般的なタイプの遺伝性黄斑ジストロフィーです。 STGD に対する承認された治療法はありません。 この疾患は、網膜色素上皮 (RPE) レベルでのリポフスチンの過剰な蓄積を特徴とします。 リポフスチンは、脂質、タンパク質、および有毒なビスレチノイド (N レチニリデン N レチニルエタノールアミン [A2E] など) で構成されています。 リポフスチンに含まれる有毒なビスレチノイドの蓄積は、RPE 細胞の機能不全と最終的なアポトーシスを引き起こし、光受容体の死と視力喪失を引き起こすと考えられています。

シュタルガルト病にはいくつかのサブタイプがあり、常染色体劣性 STGD (STGD1) が全症例の大部分 (>95%) を占めます。 STGD1 は通常、生後 30 年以内に診断され、アデノシン三リン酸結合カセットサブファミリー A メンバー 4 (ABCA4) 遺伝子の変異によって引き起こされます。 ABCA4 遺伝子産物は、N レチニリデン ホスファチジルエタノールアミン (有毒なビス レチノイドの前駆体) を光受容体円板膜の内腔側から細胞質側に輸送し、そこでレチナールがホスファチジルエタノールアミンから加水分解されます。 ABCA4 遺伝子の変異により、この前駆体が円板膜に蓄積され、最終的に RPE 細胞によって貪食され、前駆体は A2E などの有毒なビスレチノイドに変換されます。 オールトランスレチナールは、A2E の前駆体であるだけでなく、光媒介毒性における役割を通じて STGD の発症にも関与していると考えられています。

エミクススタット塩酸塩（エミクススタット）は、シュタルガルト病（STGD）を含む網膜疾患のためにアキュセラ社によって開発されました。 エミクススタットは、RPE65 異性化活性の強力な阻害剤であり、視覚発色団 (11 シス レチナール) の産生を用量依存的かつ可逆的に減少させます。 11 シス レチナールとその光生成物 (すべてトランス レチナール) はレチノイド毒素 (A2E など) の生合成の基質であるため、エミックススタットによる慢性治療はこれらの毒素の蓄積速度を遅らせます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
194

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Beverly Hills、California、アメリカ、90211
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
      • San Francisco、California、アメリカ、94143-0730
        • UCSF Dept. of Ophthalmology
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Emory University
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • The Wilmer Eye Institute Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke Eye Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Casey Eye Institute - OHSU
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75231
        • Retina Foundation of the Southwest
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • University of Utah John Moran Eye Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Medical College of Wisconsin-Eye Institute
  • イギリス
      • London、イギリス、EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
    • Oxfordshire
      • Oxford、Oxfordshire、イギリス、OXD3 9DU
        • Oxford Eye Hospital,Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • イタリア
    • Campania
      • Naples、Campania、イタリア、80131
        • AOU Universita della Campania Luigi Vanvitelli
    • Lazio
      • Rome、Lazio、イタリア、00168
        • Università Cattolica del Sacro Cuore - Fondazione Policlinico Gemelli
    • Lombardy
      • Milan、Lombardy、イタリア、20132
        • Irccs Ospedale San Raffaele
      • Milan、Lombardy、イタリア、20157
        • UOC Oculistica Asst Fatebene Pratelli Sacco Universita delgi Studi di Milano
    • Tuscany
      • Florence、Tuscany、イタリア、50134
        • SODC di Oculistica AOU Careggi
  • オランダ
    • Gelderland
      • Nijmegen、Gelderland、オランダ、6500
        • Radboud University Medical Center
  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、MSG 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • スペイン
      • Madrid、スペイン、28040
        • Fundacion Jimenez Diaz University Hospital
  • デンマーク
    • Hovedstaden
      • Glostrup、Hovedstaden、デンマーク、DK-2600
        • Rigshospitalet-Glostrup
  • ドイツ
      • Bonn、ドイツ、53127
        • Universitäts-Augenklinik Bonn
    • Baden-Württemberg
      • Tübingen、Baden-Württemberg、ドイツ、72076
        • Universitätsklinikum Tübingen, Department für Augenheilkunde
  • フランス
    • Île-de-France
      • Créteil、Île-de-France、フランス、94000
        • Service D'Ophtalmologie Chi Creteil
      • Paris、Île-de-France、フランス、75012
        • CHNO Quinze-Vingts - CIC
  • ブラジル
      • São Paulo、ブラジル、04024-002
        • Hospital São Paulo
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte、Minas Gerais、ブラジル、30150-320
        • Santa Casa de Misericórdia de Belo Horizonte
  • 南アフリカ
    • Gauteng
      • Pretoria、Gauteng、南アフリカ、0082
        • Pretoria Eye Institute

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

16年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • シュタルガルト病 (STGD) に続発する黄斑萎縮の臨床診断
  • -定義されたサイズ範囲内に収まるように測定された黄斑萎縮
  • ABCA4 遺伝子の 2 つの変異。 突然変異が 1 つだけの場合、網膜の典型的な STGD の外観。
  • -少なくとも20/320の研究眼の視力

除外基準:

  • STGD以外の疾患に続発する黄斑萎縮
  • 網膜変性に関連するABCA4以外の遺伝子の変異
  • -過去3か月間の研究眼の手術
  • -STGDの遺伝子治療または幹細胞臨床試験への以前の参加
  • 補体阻害剤またはビタミンA誘導体を評価するSTGDの臨床試験への最近の参加
  • エミクススタットを妨害する可能性のある過去4週間の特定の薬の使用
  • 異常な心電図（ECG）
  • 検査室の血液検査における特定の異常
  • 妊娠中または授乳中の女性被験者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：エミクススタット
10mg
薬：エミクススタット
1 日 1 回の経口錠剤を 24 か月間服用
他の名前：
  • エミクススタット塩酸塩
プラセボコンパレーター：プラセボ
不活性成分（0 mg）のみの同一の錠剤が含まれています。
薬：プラセボ
1 日 1 回の経口錠剤を 24 か月間服用

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
眼底自家蛍光（FAF）で測定した黄斑萎縮症の総面積の平均変化率
時間枠：24ヶ月
眼底自家蛍光（FAF）によって測定された黄斑萎縮の総面積の平均変化率
24ヶ月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象の一般用語v5.0で評価した、治療関連の有害事象のある参加者の数
時間枠：24ヶ月
24ヶ月
マイクロペリメトリーで測定した網膜感度の平均変化率
時間枠：24ヶ月
24ヶ月
コントラスト感度の平均変化
時間枠：24ヶ月
24ヶ月
読書速度の平均変化
時間枠：24ヶ月
24ヶ月
最高補正糖尿病性網膜症研究 (ETDRS) 視力文字スコアの平均変化
時間枠：24ヶ月
スコアは 0 ～ 100 の範囲で、100 が最高の視力です。
24ヶ月
FAF での自家蛍光の減少した総面積の平均変化率
時間枠：24ヶ月
24ヶ月
光コヒーレンストモグラフィー (OCT) における楕円体ゾーン損失の面積の平均変化率
時間枠：24ヶ月
24ヶ月
OCT での平均外核層厚のベースラインからの平均変化
時間枠：24ヶ月
24ヶ月
Visual Function Questionnaire 25-item (VFQ-25) 複合スコアを使用して、視覚が日常業務を実行する能力にどのように影響するかについての患者評価の平均変化
時間枠：24ヶ月
スコアの範囲は 0 ～ 100 で、100 がより優れた能力を表します
24ヶ月
Functional Reading Independence Index (FRII) スコアを使用した、独立して読書活動を行う能力の患者評価の平均変化
時間枠：24ヶ月
スコアの範囲は 0 ～ 4 で、4 がより高い独立性を表します
24ヶ月
EQ-5D-5L (健康の 5 次元、5 レベル、一般的な尺度) インデックス値を使用した、一般的な健康状態の患者評価の平均変化
時間枠：24ヶ月
値の範囲は 0 から 1 で、1 は健康状態が良好であることを表します
24ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Kubota Vision Inc.

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Food and Drug Administration (FDA)

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Jeff Gregory, MD、VP of Clinical Development, Acucela

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2019年1月7日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2022年6月13日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2022年6月23日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2018年11月30日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2018年12月9日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2018年12月11日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2024年5月30日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年5月13日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2024年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 4429-301
  • R01FD006849 (米国FDA認可/契約)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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