Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av Emixustat ved Stargardts sykdom (SeaSTAR)

13. mai 2024 oppdatert av: Kubota Vision Inc.

En fase 3 multisenter, randomisert, dobbeltmasket studie som sammenligner effektiviteten og sikkerheten til Emixustat hydroklorid med placebo for behandling av makulatrofi sekundært til Stargardts sykdom

Hensikten med denne studien er å avgjøre om emixustathydroklorid reduserer progresjonshastigheten av makulær atrofi sammenlignet med placebo hos personer med Stargardts sykdom.

Finansieringskilde -- FDA OOPD

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Stargardts sykdom er en sjelden, arvelig degenerativ sykdom i netthinnen som rammer omtrent 1 av 8000 til 10 000 mennesker, og er den vanligste typen arvelig makulær dystrofi. Det finnes ingen godkjente behandlinger for STGD. Denne sykdommen er preget av en overdreven akkumulering av lipofuscin på nivået av retinal pigmentepitel (RPE). Lipofuscin er laget av lipider, proteiner og giftige bisretinoider (som N retinyliden N retinylethanolamine [A2E]). Akkumulering av giftige bis-retinoider som finnes i lipofuscin antas å forårsake RPE-celledysfunksjon og eventuell apoptose, noe som resulterer i fotoreseptordød og tap av syn.

Stargardts sykdom har flere undertyper, der autosomalt recessiv STGD (STGD1) utgjør majoriteten (>95 %) av alle tilfeller. STGD1 diagnostiseres vanligvis i løpet av de første 3 tiårene av livet og er forårsaket av mutasjoner i det adenosintrifosfatbindende kassettunderfamilie A-medlem 4 (ABCA4)-genet. ABCA4-genproduktet transporterer N-retinylidenfosfatidyletanolamin (en forløper for toksiske bis-retinoider) fra lumensiden av fotoreseptorskivemembraner til den cytoplasmatiske siden hvor netthinnen hydrolyseres fra fosfatidyletanolamin. Mutasjoner av ABCA4-genet resulterer i akkumulering av denne forløperen i skivemembraner som til slutt fagocyteres av RPE-celler, hvor forløperne omdannes til giftige bis-retinoider som A2E. I tillegg til å være en forløper til A2E, har all transretinal også vært implisert i patogenesen til STGD gjennom sin rolle i lysmediert toksisitet.

Emixustat hydroklorid (emixustat) er utviklet av Acucela Inc. for netthinnesykdommer inkludert Stargardt sykdom (STGD). Emixustat er en potent hemmer av RPE65-isomeriseringsaktivitet og reduserer produksjon av visuell kromofor (11 cis retinal) på en doseavhengig og reversibel måte. Fordi 11 cis-retinal og dets fotoprodukt (alle transretinal) er substrater for biosyntese av retinoide toksiner (f.eks. A2E), forsinker kronisk behandling med emixustat hastigheten som disse toksinene akkumuleres med.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
194

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Brasil
      • São Paulo, Brasil, 04024-002
        • Hospital São Paulo
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasil, 30150-320
        • Santa Casa de Misericórdia de Belo Horizonte
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, MSG 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Danmark
    • Hovedstaden
      • Glostrup, Hovedstaden, Danmark, DK-2600
        • Rigshospitalet-Glostrup
  • Forente stater
    • California
      • Beverly Hills, California, Forente stater, 90211
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143-0730
        • UCSF Dept. of Ophthalmology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • The Wilmer Eye Institute Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke Eye Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Casey Eye Institute - OHSU
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah John Moran Eye Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin-Eye Institute
  • Frankrike
    • Île-de-France
      • Créteil, Île-de-France, Frankrike, 94000
        • Service D'Ophtalmologie Chi Creteil
      • Paris, Île-de-France, Frankrike, 75012
        • CHNO Quinze-Vingts - CIC
  • Italia
    • Campania
      • Naples, Campania, Italia, 80131
        • AOU Universita della Campania Luigi Vanvitelli
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 00168
        • Università Cattolica del Sacro Cuore - Fondazione Policlinico Gemelli
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italia, 20132
        • Irccs Ospedale San Raffaele
      • Milan, Lombardy, Italia, 20157
        • UOC Oculistica Asst Fatebene Pratelli Sacco Universita delgi Studi di Milano
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italia, 50134
        • SODC di Oculistica AOU Careggi
  • Nederland
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Nederland, 6500
        • Radboud University Medical Center
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28040
        • Fundacion Jimenez Diaz University Hospital
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Storbritannia, OXD3 9DU
        • Oxford Eye Hospital,Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Sør-Afrika
    • Gauteng
      • Pretoria, Gauteng, Sør-Afrika, 0082
        • Pretoria Eye Institute
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Universitäts-Augenklinik Bonn
    • Baden-Württemberg
      • Tübingen, Baden-Württemberg, Tyskland, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen, Department für Augenheilkunde

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • En klinisk diagnose av makulaatrofi sekundært til Stargardts sykdom (STGD)
  • Makulaatrofi målt til å falle innenfor et definert størrelsesområde
  • To mutasjoner av ABCA4-genet. Hvis bare én mutasjon, et typisk STGD-utseende på netthinnen.
  • Synsstyrke i studieøyet på minst 20/320

Ekskluderingskriterier:

  • Makulaatrofi sekundært til en annen sykdom enn STGD
  • Mutasjoner av gener, andre enn ABCA4, som er assosiert med retinal degenerasjon
  • Kirurgi i studieøyet de siste 3 månedene
  • Tidligere deltakelse i en genterapi eller stamcellestudie for STGD
  • Nylig deltagelse i en klinisk studie for STGD som evaluerer en komplementhemmer eller vitamin A-derivat
  • Bruk av visse medisiner de siste 4 ukene som kan forstyrre emixustat
  • Et unormalt elektrokardiogram (EKG)
  • Visse abnormiteter ved laboratorieblodprøver
  • Kvinnelige forsøkspersoner som er gravide eller ammer

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Emixustat
10 mg
Legemiddel: Emixustat
En gang daglig oral tablett tatt i 24 måneder
Andre navn:
  • emixustat hydroklorid
Placebo komparator: Placebo
Inkluderer identiske tabletter med kun inaktive ingredienser (0 mg).
Legemiddel: Placebo
En gang daglig oral tablett tatt i 24 måneder

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig endringshastighet i totalt område av makulær atrofi, målt ved fundus autofluorescence (FAF)
Tidsramme: 24 måneder
Gjennomsnittlig endringshastighet i det totale arealet av makulær atrofi, målt ved fundus autofluorescens (FAF)
24 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsrelaterte uønskede hendelser vurdert ved vanlig terminologi for uønskede hendelser v5.0
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Gjennomsnittlig endringshastighet i netthinnesensitivitet målt ved mikroperimetri
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Gjennomsnittlig endring i kontrastfølsomhet
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Gjennomsnittlig endring i lesehastighet
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Gjennomsnittlig endring i den best korrigerte tidlige behandlingsdiabetiske retinopatistudien (ETDRS) synsskarphet.
Tidsramme: 24 måneder
Poeng varierer fra 0 til 100, med 100 som den beste synsstyrken.
24 måneder
Gjennomsnittlig endringshastighet i totalt område med redusert autofluorescens på FAF
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Gjennomsnittlig endringshastighet i arealet av ellipsoidsonetap ved optisk koherenstomografi (OCT)
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Gjennomsnittlig endring fra baseline i gjennomsnittlig ytre kjernefysisk lagtykkelse i oktober
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Gjennomsnittlig endring i pasientens vurdering av hvordan synet påvirker deres evne til å utføre hverdagslige oppgaver, ved å bruke Visual Function Questionnaire 25-element (VFQ-25) sammensatt poengsum
Tidsramme: 24 måneder
Poengsummen varierer fra 0 til 100, hvor 100 representerer bedre evne
24 måneder
Gjennomsnittlig endring i pasientvurdering av evnen til å utføre leseaktiviteter uavhengig, ved å bruke FRII-score (Functional Reading Independence Index)
Tidsramme: 24 måneder
Poengsummen varierer fra 0 til 4, hvor 4 representerer høyere uavhengighet
24 måneder
Gjennomsnittlig endring i pasientvurdering av generell helse ved bruk av EQ-5D-5L (en 5-dimensjons, 5-nivå, generisk mål for helse) indeksverdien
Tidsramme: 24 måneder
Verdiene varierer fra 0 til 1, hvor 1 representerer bedre helse
24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Kubota Vision Inc.

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Food and Drug Administration (FDA)

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Jeff Gregory, MD, VP of Clinical Development, Acucela

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
7. januar 2019

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
13. juni 2022

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
23. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
30. november 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
9. desember 2018

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
11. desember 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
30. mai 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
13. mai 2024

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mai 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 4429-301
  • R01FD006849 (U.S. FDA-bevilgning/-kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Emixustat

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger