Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och effekt av Emixustat vid Stargardts sjukdom (SeaSTAR)

13 maj 2024 uppdaterad av: Kubota Vision Inc.

En fas 3 multicenter, randomiserad, dubbelmaskerad studie som jämför effektiviteten och säkerheten av Emixustat hydroklorid med placebo för behandling av makulatrofi sekundärt till Stargardts sjukdom

Syftet med denna studie är att avgöra om emixustathydroklorid minskar progressionshastigheten för makulatrofi jämfört med placebo hos personer med Stargardts sjukdom.

Finansieringskälla -- FDA OOPD

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Stargardts sjukdom är en sällsynt, ärftlig degenerativ sjukdom i näthinnan som drabbar cirka 1 av 8 000 till 10 000 personer och är den vanligaste typen av ärftlig makuladystrofi. Det finns inga godkända behandlingar för STGD. Denna sjukdom kännetecknas av en överdriven ackumulering av lipofuscin på nivån av retinalt pigmentepitel (RPE). Lipofuscin är gjord av lipider, proteiner och giftiga bisretinoider (som N-retinyliden N-retinyletanolamin [A2E]). Ackumulering av de giftiga bisretinoider som finns i lipofuscin tros orsaka RPE-celldysfunktion och eventuell apoptos, vilket resulterar i fotoreceptordöd och synförlust.

Stargardts sjukdom har flera undertyper, där autosomalt recessiv STGD (STGD1) står för majoriteten (>95%) av alla fall. STGD1 diagnostiseras vanligtvis under de första 3 decennierna av livet och orsakas av mutationer i den adenosintrifosfatbindande kassettunderfamiljen A member 4 (ABCA4) genen. ABCA4-genprodukten transporterar N-retinylidenfosfatidyletanolamin (en prekursor för toxiska bisretinoider) från lumensidan av fotoreceptorskivmembranen till den cytoplasmatiska sidan där näthinnan hydrolyseras från fosfatidyletanolamin. Mutationer av ABCA4-genen resulterar i ackumulering av denna prekursor i diskmembran som så småningom fagocyteras av RPE-celler, där prekursorerna omvandlas till toxiska bisretinoider som A2E. Förutom att vara en föregångare till A2E, har alla transretinala också varit inblandade i patogenesen av STGD genom dess roll i ljusmedierad toxicitet.

Emixustat hydrochloride (emixustat) har utvecklats av Acucela Inc. för retinala sjukdomar inklusive Stargardts sjukdom (STGD). Emixustat är en potent hämmare av RPE65-isomeriseringsaktivitet och minskar produktionen av visuella kromoforer (11 cis retinal) på ett dosberoende och reversibelt sätt. Eftersom 11 cis-retinal och dess fotoprodukt (alla transretinala) är substrat för biosyntes av retinoida toxiner (t.ex. A2E), fördröjer kronisk behandling med emixustat hastigheten med vilken dessa toxiner ackumuleras.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
194

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 04024-002
        • Hospital São Paulo
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasilien, 30150-320
        • Santa Casa de Misericórdia de Belo Horizonte
  • Danmark
    • Hovedstaden
      • Glostrup, Hovedstaden, Danmark, DK-2600
        • Rigshospitalet-Glostrup
  • Frankrike
    • Île-de-France
      • Créteil, Île-de-France, Frankrike, 94000
        • Service D'Ophtalmologie Chi Creteil
      • Paris, Île-de-France, Frankrike, 75012
        • CHNO Quinze-Vingts - CIC
  • Förenta staterna
    • California
      • Beverly Hills, California, Förenta staterna, 90211
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143-0730
        • UCSF Dept. of Ophthalmology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • The Wilmer Eye Institute Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke Eye Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Casey Eye Institute - OHSU
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah John Moran Eye Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Medical College of Wisconsin-Eye Institute
  • Italien
    • Campania
      • Naples, Campania, Italien, 80131
        • AOU Universita della Campania Luigi Vanvitelli
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italien, 00168
        • Università Cattolica del Sacro Cuore - Fondazione Policlinico Gemelli
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italien, 20132
        • Irccs Ospedale San Raffaele
      • Milan, Lombardy, Italien, 20157
        • UOC Oculistica Asst Fatebene Pratelli Sacco Universita delgi Studi di Milano
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italien, 50134
        • SODC di Oculistica AOU Careggi
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, MSG 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Nederländerna
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Nederländerna, 6500
        • Radboud University Medical Center
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Fundacion Jimenez Diaz University Hospital
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Storbritannien, OXD3 9DU
        • Oxford Eye Hospital,Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Sydafrika
    • Gauteng
      • Pretoria, Gauteng, Sydafrika, 0082
        • Pretoria Eye Institute
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Universitäts-Augenklinik Bonn
    • Baden-Württemberg
      • Tübingen, Baden-Württemberg, Tyskland, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen, Department für Augenheilkunde

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

16 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • En klinisk diagnos av makulaatrofi sekundär till Stargardts sjukdom (STGD)
  • Makulaatrofi uppmätt att falla inom ett definierat storleksintervall
  • Två mutationer av ABCA4-genen. Om bara en mutation, ett typiskt STGD-utseende på näthinnan.
  • Synskärpa i studieögat på minst 20/320

Exklusions kriterier:

  • Makulaatrofi sekundärt till en annan sjukdom än STGD
  • Mutationer av gener, andra än ABCA4, som är associerade med retinal degeneration
  • Operation i studieögat under de senaste 3 månaderna
  • Tidigare deltagande i en genterapi eller stamcellsstudie för STGD
  • Nyligen deltagit i en klinisk prövning för STGD som utvärderar en komplementhämmare eller vitamin A-derivat
  • Användning av vissa läkemedel under de senaste 4 veckorna som kan störa emixustat
  • Ett onormalt elektrokardiogram (EKG)
  • Vissa avvikelser vid blodprov i laboratoriet
  • Kvinnliga försökspersoner som är gravida eller ammar

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: Emixustat
10 mg
Läkemedel: Emixustat
En gång dagligen oral tablett tas i 24 månader
Andra namn:
  • emixustathydroklorid
Placebo-jämförare: Placebo
Inkluderar identiska tabletter med endast inaktiva ingredienser (0 mg).
Läkemedel: Placebo
En gång dagligen oral tablett tas i 24 månader

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnittlig förändringshastighet i den totala arean av makuläratrofi, mätt med Fundus Autofluorescence (FAF)
Tidsram: 24 månader
Genomsnittlig förändringshastighet i det totala området av makulär atrofi, mätt med fundus autofluorescens (FAF)
24 månader

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar enligt gängse terminologi för biverkningar v5.0
Tidsram: 24 månader
24 månader
Genomsnittlig förändringshastighet i näthinnekänslighet mätt med mikroperimetri
Tidsram: 24 månader
24 månader
Genomsnittlig förändring i kontrastkänslighet
Tidsram: 24 månader
24 månader
Genomsnittlig förändring i läshastighet
Tidsram: 24 månader
24 månader
Genomsnittlig förändring i bäst korrigerad tidig behandling med diabetesretinopatistudie (ETDRS) synskärpa
Tidsram: 24 månader
Poäng varierar från 0 till 100, där 100 är den bästa synskärpan.
24 månader
Genomsnittlig förändringshastighet i total area av minskad autofluorescens på FAF
Tidsram: 24 månader
24 månader
Genomsnittlig förändringshastighet i arean av ellipsoidzonförlust på optisk koherenstomografi (OCT)
Tidsram: 24 månader
24 månader
Genomsnittlig förändring från baslinjen i genomsnittlig yttre kärnskiktstjocklek i oktober
Tidsram: 24 månader
24 månader
Genomsnittlig förändring i patientbedömning av hur synen påverkar deras förmåga att utföra vardagliga uppgifter, med hjälp av Visual Function Questionnaire 25-item (VFQ-25) sammansatt poäng
Tidsram: 24 månader
Poängen varierar från 0 till 100, där 100 representerar bättre förmåga
24 månader
Genomsnittlig förändring i patientbedömning av förmågan att utföra läsaktiviteter självständigt med hjälp av FRII-poängen (Functional Reading Independence Index)
Tidsram: 24 månader
Poängen varierar från 0 till 4, där 4 representerar högre oberoende
24 månader
Genomsnittlig förändring i patientbedömning av allmän hälsa, med hjälp av EQ-5D-5L (ett 5-dimensionellt, 5-nivå, generiskt hälsomått) indexvärde
Tidsram: 24 månader
Värdena sträcker sig från 0 till 1, där 1 representerar bättre hälsa
24 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Kubota Vision Inc.

Samarbetspartners

Samarbetspartners

En annan organisation än sponsorn som ger stöd till en klinisk studie. Detta stöd kan innefatta aktiviteter relaterade till finansiering, design, implementering, dataanalys eller rapportering.
Food and Drug Administration (FDA)

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Studierektor: Jeff Gregory, MD, VP of Clinical Development, Acucela

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
7 januari 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
13 juni 2022

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
23 juni 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
30 november 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
9 december 2018

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
11 december 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
30 maj 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
13 maj 2024

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 maj 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • 4429-301
  • R01FD006849 (U.S.A. FDA-anslag/kontrakt)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar