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Emixustat 治疗 Stargardt 病的安全性和有效性 (SeaSTAR)

2024年5月13日 更新者：Kubota Vision Inc.

比较 Emixustat Hydrochloride 与安慰剂治疗继发于 Stargardt 病的黄斑萎缩的疗效和安全性的 3 期多中心、随机、双盲研究

本研究的目的是确定与安慰剂相比，emixustat hydrochloride 是否能降低 Stargardt 病患者黄斑萎缩的进展速度。

资金来源——FDA OOPD

研究概览

地位

地位

指示当前招聘状态或扩展访问状态。
完全的

条件

条件

正在研究的疾病、紊乱、综合征、疾病或损伤。在 ClinicalTrials.gov 上，条件还可能包括其他与健康相关的问题，例如寿命、生活质量和健康风险。

干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。

详细说明

Stargardt 病是一种罕见的遗传性视网膜退行性疾病，影响约 8000 至 10000 人中的 1 人，是遗传性黄斑营养不良的最常见类型。 目前尚无批准的 STGD 治疗方法。 这种疾病的特征是视网膜色素上皮（RPE）水平脂褐素过度积累。 脂褐质由脂质、蛋白质和有毒的双视黄醇（例如 N 视黄基 N 视黄乙醇胺 [A2E]）组成。 脂褐素中发现的有毒双视黄醇的积累被认为会导致 RPE 细胞功能障碍并最终凋亡，导致光感受器死亡和视力丧失。

Stargardt 病有多种亚型，其中常染色体隐性 STGD (STGD1) 占所有病例的大多数 (>95%)。 STGD1 通常在生命的前 30 年被诊断出来，是由三磷酸腺苷结合盒亚家族 A 成员 4 (ABCA4) 基因突变引起的。 ABCA4基因产物将N视黄基磷脂酰乙醇胺（有毒双视黄醇的前体）从感光盘膜的管腔侧转运到细胞质侧，在细胞质侧视网膜被磷脂酰乙醇胺水解。 ABCA4 基因突变导致该前体在椎间盘膜中积累，最终被 RPE 细胞吞噬，其中前体转化为有毒的双视黄醇，例如 A2E。 除了作为 A2E 的前体之外，全反式视网膜还通过其在光介导的毒性中的作用而参与 STGD 的发病机制。

Emixustat 盐酸盐 (emixustat) 由 Acucela Inc. 开发，用于治疗包括 Stargardt 病 (STGD) 在内的视网膜疾病。 Emixustat 是 RPE65 异构化活性的有效抑制剂，并以剂量​​依赖性和可逆的方式减少视觉发色团（11 顺式视网膜）的产生。 由于11顺式视黄醛及其光产物（全反式视黄醛）是类视黄醇毒素（例如A2E）生物合成的底物，因此长期使用emixustat治疗可延缓这些毒素积累的速率。

研究类型

研究类型

描述临床研究的性质。研究类型包括介入性研究（也称为临床试验）、观察性研究（包括患者登记）和扩展访问。
介入性

注册 (实际的)

注册

临床研究的参与者人数。 “预期”入组人数是研究人员进行研究所需的目标参与者人数。
194

阶段

阶段

根据美国食品和药物管理局 (FDA) 制定的定义，研究药物或生物制品的临床试验阶段。阶段基于研究的目标、参与者的数量和其他特征。有五个阶段：早期第 1 阶段（以前列为第 0 阶段）、第 1 阶段、第 2 阶段、第 3 阶段和第 4 阶段。不适用用于描述没有 FDA 定义的阶段的试验，包括设备试验或行为干预。
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 丹麦
    • Hovedstaden
      • Glostrup、Hovedstaden、丹麦、DK-2600
        • Rigshospitalet-Glostrup
  • 加拿大
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、MSG 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • 南非
    • Gauteng
      • Pretoria、Gauteng、南非、0082
        • Pretoria Eye Institute
  • 巴西
      • São Paulo、巴西、04024-002
        • Hospital São Paulo
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte、Minas Gerais、巴西、30150-320
        • Santa Casa de Misericórdia de Belo Horizonte
  • 德国
      • Bonn、德国、53127
        • Universitäts-Augenklinik Bonn
    • Baden-Württemberg
      • Tübingen、Baden-Württemberg、德国、72076
        • Universitätsklinikum Tübingen, Department für Augenheilkunde
  • 意大利
    • Campania
      • Naples、Campania、意大利、80131
        • AOU Universita della Campania Luigi Vanvitelli
    • Lazio
      • Rome、Lazio、意大利、00168
        • Università Cattolica del Sacro Cuore - Fondazione Policlinico Gemelli
    • Lombardy
      • Milan、Lombardy、意大利、20132
        • Irccs Ospedale San Raffaele
      • Milan、Lombardy、意大利、20157
        • UOC Oculistica Asst Fatebene Pratelli Sacco Universita delgi Studi di Milano
    • Tuscany
      • Florence、Tuscany、意大利、50134
        • SODC di Oculistica AOU Careggi
  • 法国
    • Île-de-France
      • Créteil、Île-de-France、法国、94000
        • Service D'Ophtalmologie Chi Creteil
      • Paris、Île-de-France、法国、75012
        • CHNO Quinze-Vingts - CIC
  • 美国
    • California
      • Beverly Hills、California、美国、90211
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
      • San Francisco、California、美国、94143-0730
        • UCSF Dept. of Ophthalmology
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Emory University
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • The Wilmer Eye Institute Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke Eye Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Casey Eye Institute - OHSU
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75231
        • Retina Foundation of the Southwest
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84132
        • University of Utah John Moran Eye Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Medical College of Wisconsin-Eye Institute
  • 英国
      • London、英国、EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
    • Oxfordshire
      • Oxford、Oxfordshire、英国、OXD3 9DU
        • Oxford Eye Hospital,Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • 荷兰
    • Gelderland
      • Nijmegen、Gelderland、荷兰、6500
        • Radboud University Medical Center
  • 西班牙
      • Madrid、西班牙、28040
        • Fundacion Jimenez Diaz University Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

资格标准

想要参加临床研究的人必须满足的关键要求或他们必须具备的特征。资格标准包括纳入标准（一个人参与研究所必需的）和排除标准（阻止一个人参与）。资格标准的类型包括一项研究是否接受健康志愿者、是否有年龄或年龄组要求，或是否受性别限制。

适合学习的年龄

16年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 继发于 Stargardt 病 (STGD) 的黄斑萎缩的临床诊断
  • 测量的黄斑萎缩落在规定的尺寸范围内
  • ABCA4 基因的两个突变。 如果只有一处突变，则为典型的STGD视网膜外观。
  • 研究眼的视力至少为 20/320

排除标准：

  • 继发于 STGD 以外疾病的黄斑萎缩
  • 与视网膜变性相关的除 ABCA4 以外的基因突变
  • 在过去 3 个月内接受过研究眼手术
  • 之前参与过 STGD 的基因治疗或干细胞临床试验
  • 最近参加了一项评估补体抑制剂或维生素 A 衍生物的 STGD 临床试验
  • 在过去 4 周内使用过某些可能会干扰 emixustat 的药物
  • 心电图 (ECG) 异常
  • 实验室血液检测的某些异常
  • 怀孕或哺乳的女性受试者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂

参与者组/臂

根据试验方案，接受特定干预/治疗或不接受干预的临床试验参与者组或亚组。
干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。
实验性的：艾米司他
10毫克
药品：艾米司他
每日一次口服片剂，服用 24 个月
其他名称：
  • 盐酸依米司他
安慰剂比较：安慰剂
包括只有非活性成分（0 毫克）的相同药片。
药品：安慰剂
每日一次口服片剂，服用 24 个月

研究衡量的是什么？

主要结果指标

主要结果指标

在临床研究的方案中，对于评估干预/治疗的效果最重要的计划结果测量。大多数临床研究有一项主要结果指标，但有些研究有不止一项。
结果测量
措施说明
大体时间
通过眼底自发荧光 (FAF) 测量黄斑萎缩总面积的平均变化率
大体时间：24个月
通过眼底自发荧光 (FAF) 测量的黄斑萎缩总面积的平均变化率
24个月

次要结果测量

次要结果测量

在临床研究的方案中，计划的结果测量值在评估干预效果时不如主要结果测量值重要，但仍然值得关注。大多数临床研究有不止一项次要结果指标。
结果测量
措施说明
大体时间
根据不良事件通用术语 v5.0 评估的具有治疗相关不良事件的参与者人数
大体时间：24个月
24个月
通过显微视野测量法测量的视网膜敏感度平均变化率
大体时间：24个月
24个月
对比敏感度的平均变化
大体时间：24个月
24个月
阅读速度的平均变化
大体时间：24个月
24个月
最佳矫正早期治疗糖尿病视网膜病变研究 (ETDRS) 视力字母评分的平均变化
大体时间：24个月
分数范围从 0 到 100，其中 100 是最佳视力。
24个月
FAF 上自发荧光减少总面积的平均变化率
大体时间：24个月
24个月
光学相干断层扫描 (OCT) 上椭球带损失面积的平均变化率
大体时间：24个月
24个月
OCT 上平均外核层厚度相对于基线的平均变化
大体时间：24个月
24个月
使用视觉功能问卷 25 项 (VFQ-25) 综合评分，患者评估视力如何影响他们执行日常任务的能力的平均变化
大体时间：24个月
分数范围从 0 到 100，100 代表更好的能力
24个月
使用功能性阅读独立指数 (FRII) 分数评估患者独立执行阅读活动能力的平均变化
大体时间：24个月
分数范围从 0 到 4，4 代表较高的独立性
24个月
使用 EQ-5D-5L（一种 5 维、5 级、通用的健康衡量指标）指数值，患者总体健康状况评估的平均变化
大体时间：24个月
值范围从 0 到 1，1 代表更健康
24个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

赞助

发起研究并有权和控制研究的组织或个人。
Kubota Vision Inc.

合作者

合作者

为临床研究提供支持的赞助商以外的组织。这种支持可能包括与资金、设计、实施、数据分析或报告相关的活动。
Food and Drug Administration (FDA)

调查人员

调查人员

参与临床研究的研究人员。相关术语包括中心首席研究员、中心副研究员、研究主席、研究主管和研究首席研究员。
  • 研究主任：Jeff Gregory, MD、VP of Clinical Development, Acucela

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

学习开始

第一位参与者参加临床研究的实际日期。 “预期”研究开始日期是研究人员认为将成为研究开始日期的日期。
2019年1月7日

初级完成 (实际的)

初级完成

临床研究的最后一名参与者接受检查或接受干预以收集主要结果测量的最终数据的日期。临床研究是否根据方案结束或被终止不影响该日期。对于具有多个不同完成日期的主要结果测量的临床研究，该术语是指完成所有主要结果测量的数据收集的日期。 “预期”主要完成日期是研究人员认为将成为研究主要完成日期的日期。
2022年6月13日

研究完成 (实际的)

研究完成

临床研究中最后一位参与者接受检查或接受干预/治疗以收集主要结局指标、次要结局指标和不良事件（即最后一位参与者的最后一次就诊）的最终数据的日期。 “预期”研究完成日期是研究人员认为将成为研究完成日期的日期。
2022年6月23日

研究注册日期

首次提交

首次提交

研究发起人或研究者首次向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录的日期。在首次提交日期和记录在 ClinicalTrials.gov 上的可用性（首次发布日期）之间通常会有几天的延迟。
2018年11月30日

首先提交符合 QC 标准的

首先提交符合 QC 标准的

研究发起人或研究者首次提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录的日期。在满足 NLM 的 QC 审查标准之前，发起人或研究者可能需要修改和提交研究记录一次或多次。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2018年12月9日

首次发布 (实际的)

首次发布

在国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查结束后，研究记录首次在 ClinicalTrials.gov 上可用的日期。研究发起人或研究者提交研究记录的日期与首次发布日期之间通常会有几天的延迟。
2018年12月11日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

最后更新发布

在 ClinicalTrials.gov 上提供研究记录更改的最近日期。研究发起人或研究者向 ClinicalTrials.gov 提交变更的时间（最后更新提交日期）和最后更新发布日期之间可能会有延迟。
2024年5月30日

上次提交的符合 QC 标准的更新

上次提交的符合 QC 标准的更新

研究发起人或研究者提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录更改的最近日期。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2024年5月13日

最后验证

最后验证

研究发起人或研究者确认 ClinicalTrials.gov 上的临床研究信息准确且最新的最近日期。如果一项研究的招募状态为招募；尚未招聘；或活跃，未在过去 2 年内确认招募，该研究的招募状态显示为未知。
2024年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

其他研究编号

由研究的发起人、资助者或其他人分配给临床研究的标识符或 ID 号，而不是 NCT 号。这些编号可能包括来自其他试验登记处的唯一标识符和美国国立卫生研究院的资助编号。
  • 4429-301
  • R01FD006849 (美国 FDA 拨款/合同)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

条件

罕见疾病

药物干预

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赞助者/合作者

地点

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