Stargardt 질병에서 Emixustat의 안전성 및 효능 (SeaSTAR)
2024년 5월 13일 업데이트: Kubota Vision Inc.
Stargardt 질병에 이차적인 황반 위축증 치료를 위한 Emixustat Hydrochloride의 효능 및 안전성을 위약과 비교하는 3상 다기관, 무작위, 이중 마스크 연구
이 연구의 목적은 에미수스타트 염산염이 스타가르트병 환자에서 위약과 비교하여 황반 위축의 진행 속도를 감소시키는지 확인하는 것입니다.
자금 출처 -- FDA OOPD
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
스타가르트병은 8,000~10,000명 중 약 1명에게 발병하는 드문 유전성 망막 퇴행성 질환이며 유전성 황반 이영양증의 가장 흔한 유형입니다. STGD에 대해 승인된 치료법은 없습니다. 이 질환은 망막 색소 상피(RPE) 수준에서 리포푸신의 과도한 축적을 특징으로 합니다. 리포푸신은 지질, 단백질 및 독성 비스 레티노이드(예: N 레티닐리덴 N 레티닐에탄올아민[A2E])로 구성됩니다. 리포푸신에서 발견되는 독성 비스 레티노이드의 축적은 RPE 세포 기능 장애 및 궁극적인 세포사멸을 유발하여 광수용체 사망 및 시력 상실을 초래하는 것으로 생각됩니다.
스타가르트병에는 여러 가지 하위 유형이 있으며, 상염색체 열성 STGD(STGD1)가 모든 경우의 대다수(>95%)를 차지합니다. STGD1은 일반적으로 생후 30년 이내에 진단되며 아데노신 삼인산 결합 카세트 서브패밀리 A 구성원 4(ABCA4) 유전자의 돌연변이로 인해 발생합니다. ABCA4 유전자 산물은 N 레티닐리덴 포스파티딜에탄올아민(독성 비스 레티노이드의 전구체)을 광수용체 디스크 막의 루멘 쪽에서 레티날이 포스파티딜에탄올아민에서 가수분해되는 세포질 쪽으로 운반합니다. ABCA4 유전자의 돌연변이는 전구체가 A2E와 같은 독성 비스 레티노이드로 전환되는 RPE 세포에 의해 결국 식세포화되는 디스크 막에 이 전구체의 축적을 초래합니다. A2E의 전구체일 뿐만 아니라, 모든 트랜스 레티날은 빛 매개 독성에서의 역할을 통해 STGD의 병인에 연루되어 있습니다.
Emixustat 염산염(emixustat)은 Stargardt 질병(STGD)을 포함한 망막 질환을 위해 Acucela Inc.에서 개발했습니다. Emixustat는 RPE65 이성체화 활성의 강력한 억제제이며 시각적 발색단(11시스 레티날) 생성을 용량 의존적이고 가역적인 방식으로 감소시킵니다. 11 시스-레티날 및 이의 광산물(모두 트랜스 레티날)은 레티노이드 독소(예: A2E)의 생합성을 위한 기질이기 때문에, 에믹수스타트를 사용한 만성 치료는 이러한 독소가 축적되는 속도를 지연시킵니다.
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
194
단계
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Gauteng
-
Pretoria, Gauteng, 남아프리카, 0082
- Pretoria Eye Institute
-
-
-
-
Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, 네덜란드, 6500
- Radboud University Medical Center
-
-
-
-
Hovedstaden
-
Glostrup, Hovedstaden, 덴마크, DK-2600
- Rigshospitalet-Glostrup
-
-
-
-
-
Bonn, 독일, 53127
- Universitäts-Augenklinik Bonn
-
-
Baden-Württemberg
-
Tübingen, Baden-Württemberg, 독일, 72076
- Universitätsklinikum Tübingen, Department für Augenheilkunde
-
-
-
-
California
-
Beverly Hills, California, 미국, 90211
- Retina-Vitreous Associates Medical Group
-
San Francisco, California, 미국, 94143-0730
- UCSF Dept. of Ophthalmology
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory University
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- The Wilmer Eye Institute Johns Hopkins University
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, 미국, 48105
- University of Michigan Kellogg Eye Center
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic Rochester
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke Eye Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, 미국, 97239
- Casey Eye Institute - OHSU
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, 미국, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah John Moran Eye Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Medical College of Wisconsin-Eye Institute
-
-
-
-
-
São Paulo, 브라질, 04024-002
- Hospital São Paulo
-
-
Minas Gerais
-
Belo Horizonte, Minas Gerais, 브라질, 30150-320
- Santa Casa de Misericórdia de Belo Horizonte
-
-
-
-
-
Madrid, 스페인, 28040
- Fundacion Jimenez Diaz University Hospital
-
-
-
-
-
London, 영국, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, 영국, OXD3 9DU
- Oxford Eye Hospital,Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Campania
-
Naples, Campania, 이탈리아, 80131
- AOU Universita della Campania Luigi Vanvitelli
-
-
Lazio
-
Rome, Lazio, 이탈리아, 00168
- Università Cattolica del Sacro Cuore - Fondazione Policlinico Gemelli
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, 이탈리아, 20132
- Irccs Ospedale San Raffaele
-
Milan, Lombardy, 이탈리아, 20157
- UOC Oculistica Asst Fatebene Pratelli Sacco Universita delgi Studi di Milano
-
-
Tuscany
-
Florence, Tuscany, 이탈리아, 50134
- SODC di Oculistica AOU Careggi
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, 캐나다, MSG 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
Île-de-France
-
Créteil, Île-de-France, 프랑스, 94000
- Service D'Ophtalmologie Chi Creteil
-
Paris, Île-de-France, 프랑스, 75012
- CHNO Quinze-Vingts - CIC
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 스타가르트병(STGD)에 이차적인 황반 위축의 임상적 진단
- 정의된 크기 범위 내에 속하는 것으로 측정된 황반 위축
- ABCA4 유전자의 두 가지 돌연변이. 하나의 돌연변이만 있는 경우 망막의 전형적인 STGD 모양입니다.
- 적어도 20/320의 연구 눈의 시력
제외 기준:
- STGD 이외의 질병에 이차적인 황반 위축
- 망막 변성과 관련된 ABCA4 이외의 유전자 돌연변이
- 지난 3개월 동안 연구 눈의 수술
- STGD에 대한 유전자 치료 또는 줄기 세포 임상 시험에 사전 참여
- 보체 억제제 또는 비타민 A 유도체를 평가하는 STGD에 대한 임상 시험에 최근 참여
- 지난 4주 동안 에믹수스타트를 방해할 수 있는 특정 약물 사용
- 비정상적인 심전도(ECG)
- 실험실 혈액 검사에서 특정 이상
- 임신 또는 수유 중인 여성 피험자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
팔의 수
2
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 에믹수스타트
10mg
|
24개월 동안 복용하는 1일 1회 경구 정제
다른 이름들:
|
|
위약 비교기: 위약
비활성 성분(0 mg)만 있는 동일한 정제를 포함합니다.
|
24개월 동안 복용하는 1일 1회 경구 정제
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
FAF(Fundus Autofluorescence)로 측정한 황반 위축의 총 면적 평균 변화율
기간: 24개월
|
안저 자가형광(FAF)으로 측정한 황반 위축의 총 면적 평균 변화율
|
24개월
|
2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
부작용 v5.0에 대한 일반적인 용어로 평가된 치료 관련 부작용이 있는 참가자 수
기간: 24개월
|
24개월
|
|
|
Microperimetry로 측정한 망막 민감도의 평균 변화율
기간: 24개월
|
24개월
|
|
|
대비 감도의 평균 변화
기간: 24개월
|
24개월
|
|
|
읽기 속도의 평균 변화
기간: 24개월
|
24개월
|
|
|
가장 잘 교정된 조기 치료 당뇨병성 망막병증 연구(ETDRS) 시력 문자 점수의 평균 변화
기간: 24개월
|
점수 범위는 0에서 100까지이며 100이 가장 좋은 시력입니다.
|
24개월
|
|
FAF에서 감소된 자가형광 총 면적의 평균 변화율
기간: 24개월
|
24개월
|
|
|
OCT(Optical Coherence Tomography)에서 타원체 영역 손실 영역의 평균 변화율
기간: 24개월
|
24개월
|
|
|
OCT에서 평균 외부 핵층 두께의 기준선으로부터의 평균 변화
기간: 24개월
|
24개월
|
|
|
Visual Function Questionnaire 25-item(VFQ-25) 종합 점수를 사용하여 시력이 일상 업무 수행 능력에 미치는 영향에 대한 환자 평가의 평균 변화
기간: 24개월
|
점수 범위는 0에서 100까지이며 100은 더 나은 능력을 나타냅니다.
|
24개월
|
|
FRII(Functional Reading Independence Index) 점수를 사용하여 독립적으로 읽기 활동을 수행하는 능력에 대한 환자 평가의 평균 변화
기간: 24개월
|
점수 범위는 0에서 4까지이며 4는 더 높은 독립성을 나타냅니다.
|
24개월
|
|
EQ-5D-5L(5차원, 5단계, 일반적인 건강 측정) 지수 값을 사용하여 일반 건강에 대한 환자 평가의 평균 변화
기간: 24개월
|
값의 범위는 0에서 1까지이며 1은 더 나은 건강을 나타냅니다.
|
24개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
협력자
수사관
수사관
- 연구 책임자: Jeff Gregory, MD, VP of Clinical Development, Acucela
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2019년 1월 7일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2022년 6월 13일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2022년 6월 23일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2018년 11월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 12월 9일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2018년 12월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2024년 5월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 5월 13일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2024년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- 4429-301
- R01FD006849 (미국 FDA 승인/계약)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
스타가르트병에 대한 임상 시험
-
NCT06942572모병스타가르트병 | Stargardt 황반변성 | Stargardt 황반 이영양증
-
NCT02402660초대로 등록스타가르트병 | Stargardt 황반변성 | Stargardt 황반 이영양증 | 상염색체 열성 스타르가르트병 1(ABCA4 관련)
-
NCT04239625모집하지 않고 적극적으로스타가르트병 | Stargardt 황반변성 | Stargardt 황반 이영양증 | 상염색체 열성 스타르가르트병 1(ABCA4 관련)
-
NCT07010926아직 모집하지 않음Crohn & amp;#39; s | Crohn & amp;#39; s Disease (CD)
-
NCT02749734알려지지 않은황반 변성 | Stargardt 황반 이영양증
-
NCT07425574모병스타가르트병 | Stargardt 황반 이영양증 | 스타가르트 유형 황반 이영양증